FDA授予Pasithea公司PAS-004治疗NF1相关肿瘤的快速通道资格
FDA已授予Pasithea Therapeutics公司PAS-004治疗NF1相关丛状神经纤维瘤的快速通道资格。该资格有助于加速针对未满足医疗需求的严重疾病的药物开发和审评。Pasithea目前正在对这些肿瘤患者中进行下一代MEK抑制剂的1/1b期临床试验。
美国食品药品监督管理局已授予Pasithea Therapeutics公司的候选药物PAS-004治疗导致显著发病率的1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤的快速通道资格。该资格有助于加速针对严重或危及生命疾病中未满足医疗需求的药物开发和审评。
快速通道资格包括在整个产品开发过程中与FDA审评团队频繁沟通的机会以及滚动审评，后者允许公司在提交完整申请前由FDA审评和评估上市申请的部分内容。此外，如果符合相关标准，获得快速通道资格的产品可能有资格获得加速批准和/或优先审评。
"我们感谢FDA认定PAS-004符合该适应症的快速通道资格标准，"Pasithea首席执行官表示。"能够与FDA进行早期和频繁的互动，支持了我们为患有导致显著发病率的NF1相关PN患者快速开发PAS-004的目标。"
该公司目前正在对患有症状性、不可手术、不完全切除或复发性NF1相关丛状神经纤维瘤的成年参与者进行PAS-004的1/1b期多中心、开放标签、剂量递增试验。临床试验标识符为NCT06961565。
丛状神经纤维瘤是起源于神经鞘的肿瘤，沿着神经生长并可能涉及多个神经分支。30%至50%的NF1患者会患有丛状神经纤维瘤，这些肿瘤可能发生恶性转化。PN相关的发病率主要由肿瘤对周围结构的直接影响引起，当它们压迫重要器官或发生恶性转化时可能危及生命。
Pasithea将PAS-004描述为一种下一代大环MEK抑制剂，旨在治疗RASopathies、MAPK通路驱动的肿瘤和其他疾病。该公司还在临床试验标识符NCT06299839下，在晚期癌症患者中进行PAS-004的1期临床试验。