La FDA accorde la désignation Fast Track au PAS-004 de Pasithea pour les tumeurs associées à la NF1
La FDA a accordé la désignation Fast Track au PAS-004 de Pasithea Therapeutics pour le traitement des neurofibromes plexiformes associés à la NF1. Cette désignation facilite le développement accéléré et l'examen des médicaments pour les affections graves avec des besoins médicaux non satisfaits. Pasithea mène actuellement des essais de phase 1/1b de cet inhibiteur de MEK de nouvelle génération chez les patients atteints de ces tumeurs.
La Food and Drug Administration américaine a accordé la désignation Fast Track au candidat médicament PAS-004 de Pasithea Therapeutics pour le traitement des neurofibromes plexiformes associés à la neurofibromatose de type 1 causant une morbidité significative. Cette désignation facilite le développement et accélère l'examen des médicaments répondant à des besoins médicaux non satisfaits dans des affections graves ou potentiellement mortelles.
La désignation Fast Track comprend des opportunités de communications fréquentes avec les équipes d'examen de la FDA tout au long du processus de développement du produit et un examen continu, qui permet à la FDA d'examiner et d'évaluer des parties d'une demande de commercialisation avant que l'entreprise ne soumette la demande complète. De plus, un produit bénéficiant de la désignation Fast Track peut potentiellement être éligible à une approbation accélérée et/ou à un examen prioritaire si les critères pertinents sont remplis.
"Nous apprécions la décision de la FDA selon laquelle le PAS-004 répond aux critères pour la désignation Fast Track pour cette indication", a déclaré le directeur général de Pasithea. "La possibilité d'avoir des interactions précoces et fréquentes avec la FDA soutient notre objectif de développer rapidement le PAS-004 pour les patients atteints de neurofibromes plexiformes associés à la NF1 causant une morbidité significative."
L'entreprise mène actuellement un essai multicentrique, ouvert, d'escalade de dose de phase 1/1b du PAS-004 chez des participants adultes présentant des neurofibromes plexiformes associés à la NF1 symptomatiques, inopérables, incomplètement réséqués ou récurrents. L'identifiant de l'essai clinique est NCT06961565.
Les neurofibromes plexiformes sont des tumeurs originaires de la gaine nerveuse qui se développent à travers et autour des nerfs et peuvent impliquer de multiples branches nerveuses. Trente à cinquante pour cent des patients atteints de NF1 développeront des neurofibromes plexiformes, qui peuvent subir une transformation maligne. Les morbidités liées aux neurofibromes plexiformes sont principalement causées par l'impact direct de la tumeur sur les structures environnantes et peuvent être potentiellement mortelles lorsqu'elles compriment des organes vitaux ou lorsqu'elles deviennent malignes.
Pasithea décrit le PAS-004 comme un inhibiteur macrocyclique de MEK de nouvelle génération destiné au traitement des RASopathies, des tumeurs dépendantes de la voie MAPK et d'autres maladies. L'entreprise teste également le PAS-004 dans un essai clinique de phase 1 chez des patients atteints de cancer avancé sous l'identifiant d'essai clinique NCT06299839.