資金不足続く中、世界的製薬会社がブラジルの希少疾患研究投資を拡大

世界的製薬会社は、最近の規制面の進展、同国の遺伝的多様性、そして公的医療システムがデータソースおよび今後の医薬品購入者としての潜在的能力に惹かれ、ブラジルを希少疾患臨床研究の拠点として優先的に位置づけている。しばしば「高コスト」治療市場と呼ばれるこのセグメントには、場合によっては数百万ドルに達する治療法が含まれる。

ブラジルには約1300万人が希少疾患を患っていると推定され、InterfarmaとIQVIAの共同研究によれば、ブラジルは現在臨床試験実施数で世界20位だが、10位まで上昇する可能性がある。2025年に規制が施行された臨床研究法の導入後、この傾向は加速すると見られている。

「規制枠組みは改善しており、国際企業がブラジルを製品開発および臨床研究のプラットフォームとして利用するよう促している」と、ブラジル製薬工業会連合会（Sindusfarma）の会長は語る。同国は人口の多さと、公的医療システムが生み出すデータの品質が注目を集めている。これにより、希少疾患患者の特定と追跡が容易になる。政府が最終的に革新的治療法を購入する可能性への期待も、関心を高めている。

複数の主要製薬会社が、ブラジルでの希少疾患研究に多額のリソースを投入している。英スウェーデン系製薬会社AstraZenecaは、パンデミック中に米国のAlexionを買収し、希少疾患部門に転換した。ブラジルではこの部門が、総額約14億ドルに達するAstraZenecaの売上高のほぼ17%を占め、約2億2400万ドルを生み出している。同社は2025年にブラジルでの希少疾患臨床研究に1000万レアルを投資し、今年はその額を1200万レアルに増やす予定だ。全治療領域を通じた総投資額は3億1500万レアルに達した。「ブラジルは人口の多様性においてユニークな国だ。同国に研究センターを設立するだけで、相当な遺伝的多様性にアクセスできる」と、Alexionのグローバル責任者は述べる。

米国のBiogenは、ブラジル売上高の約60%を希少疾患セグメントから生み出し、今年は同国での臨床研究に1億6500万レアルを投資する計画で、その大部分がこの分野に割り当てられる。「この市場では、治療法の20%未満しか発見されていない。つまり、疾病の80%にはまだ革新的治療法が存在しない」と、同社のブラジル代表は語る。

スイスの製薬会社Rocheは、神経学、血液学、免疫学などの部門を通じて希少疾患に取り組んでいる。ブラジルでは、臨床研究予算の約20%が希少疾患に向けられ、2025年の投資額5億9000万レアルに基づくと約1億1800万レアルに相当する。「ブラジルは戦略的理由も含め、当社の優先国の一つとされている。臨床研究投資の維持と拡大に尽力する」と、同社ブラジル医療責任者は述べる。Novartisも神経学、腎臓学、血液学部門を通じてブラジルで希少疾患研究を実施している。

この投資増加にもかかわらず、専門家は世界規模で資金不足が依然として続いていると強調する。2020年のJAMA研究によれば、新薬開発の中央値コストは11億ドルであり、多くの希少疾患プログラムは失敗、規制上の障壁、長期臨床スケジュールによりこの額を超えている。希少疾患は10人に1人が罹患しているが、95%はまだFDA承認治療法を持っていない――これは科学の欠如ではなく、それを裏付ける資金不足によるものだ。

資金不足の初期段階は、希少疾患研究の進展における最大の障壁の一つであり続けている。多くの従来のベンチャーキャピタルは、プログラムが進み安全になってから投資するのを待ち、製薬会社は患者数の多い疾患を優先し、政府の研究助成金は開発の全費用をカバーしない。あるベンチャーフィランソロピーモデルは、臨床試験に進んだ19の研究プロジェクトに資金を提供し、一部はすでにFDA承認されている。数年前に資金提供されたいくつかの研究プロジェクトは有望な臨床結果を示しており、来年中にFDA承認を申請する見込みだ。

Sindusfarma会長が指摘したように、多国籍企業が希少疾患セグメントへの投資の大部分を占め、ブラジル国内の製薬会社は主にバイオシミラーと合成医薬品に焦点を当てている。「国内企業は技術と財務能力を欠いているため、最終的に期待した結果をもたらす可能性がない製品に30億レアルを投入する these投資を行うことができない」と彼は語った。