글로벌 제약사, 지속적인 자금 격차 속 브라질 희귀질환 연구 투자 확대
글로벌 제약사들이 새로운 규칙, 유전적 다양성, 공공 의료 시스템의 데이터 역량에 이끌려 브라질에서 희귀질환 연구 투자를 확대하고 있다. AstraZeneca, Biogen, Roche 등 주요 기업들이 해당 국가에 상당한 임상 연구 예산을 배정했다. 그러나 지지자들은 전 세계적으로 상당한 자금 격차가 지속되고 있으며, 95%의 희귀질환에 대해 FDA 승인 치료제가 아직 없다고 경고한다.
글로벌 제약사들이 브라질을 희귀질환 임상 연구의 중심지로 점점 더 중요시하고 있다. 최근 규제 발전, 해당국의 유전적 다양성, 그리고 브라질 공공 의료 시스템이 데이터 원천이자 미래 의약품 구매자로서의 잠재적 역할이 이러한 추세를 이끌고 있다. '고비용' 치료제 시장으로 불리는 이 분야에는 경우에 따라 수백만 달러에 달하는 비용이 드는 치료제가 포함된다.
브라질에서 약 1,300만 명이 희귀질환을 앓고 있으며, Interfarma와 IQVIA의 공동 연구에 따르면 현재 브라질은 임상시험에서 전 세계 20위를 차지하고 있지만 10위로 도약할 잠재력을 지니고 있다. 2025년에 시행된 '임상 연구법'의 도입 이후 이 추세는 가속화될 것으로 예상된다.
"규제 프레임워크가 개선되어 국제 기업들이 브라질을 제품 개발 및 임상 연구의 플랫폼으로 활용하도록 장려하고 있다"고 브라질 제약산업 협회인 Sindusfarma의 회장은 말했다. 이 나라는 대규모 인구와 공공 의료 시스템이 생성하는 고품질 데이터 때문에 주목을 받고 있으며, 이 데이터는 희귀질환 환자의 식별과 추적을 용이하게 한다. 정부가 결국 혁신적인 치료제를 구매할 수 있다는 기대도 관심을 불러일으키고 있다.
여러 주요 제약사들이 브라질의 희귀질환 연구에 상당한 자원을 투자하고 있다. 앵글로-스웨덴 제약사 AstraZeneca는 팬데믹 기간 미국 기반 Alexion을 인수하여 희귀질환 부문으로 전환했다. 브라질에서 해당 부문은 AstraZeneca의 총 매출 약 14억 달러 중 거의 17%를 차지하며, 이는 약 2억 2,400만 달러의 매출을 의미한다. 해당 회사는 2025년 브라질에서 희귀질환 임상 연구에 1,000만 브라질 헤알(R$)을 투자했으며, 올해는 그 수치를 1,200만 브라질 헤알(R$)로 늘릴 것으로 예상된다. 모든 치료 영역을 통틀어 총 투자액은 3억 1,500만 브라질 헤알(R$)에 달했다. "브라질은 인구 다양성 측면에서 독특한 나라입니다. 해당국에 연구 센터를 설립하면 상당한 유전적 다양성에 접근할 수 있습니다"라고 Alexion의 글로벌 책임자는 말했다.
미국 기반 Biogen은 브라질 매출의 약 60%를 희귀질환 부문에서 창출하며, 올해 해당국에 1억 6,500만 브라질 헤알(R$)의 임상 연구 투자를 계획하고 있으며, 상당한 비율이 이 분야에 배정된다. "이 시장에서는 20% 미만의 치료제가 발견되었습니다. 다시 말해, 80%의 질환은 여전히 혁신적인 치료법이 없습니다"라고 해당 회사의 국가 책임자는 말했다.
스위스 제약사 Roche는 신경학, 혈액학, 면역학과 같은 부문을 통해 희귀질환에 접근한다. 브라질에서 해당 회사의 임상 연구 예산 중 약 20%가 희귀질환에 배정되며, 이는 2025년 투자액 5억 9,000만 브라질 헤알(R$)을 기준으로 약 1억 1,800만 브라질 헤알(R$)에 해당한다. "전략적 이유를 포함하여 브라질은 우리의 우선순위 국가 중 하나로 간주됩니다. 우리는 임상 연구 투자를 유지하고 확대할 계획입니다"라고 브라질 법인의 의학 책임자는 말했다. Novartis 또한 신경학, 신장학, 혈액학 부문을 통해 브라질에서 희귀질환 연구를 수행하고 있다.
이러한 투자 확대에도 불구하고, 지지자들은 전 세계적으로 상당한 자금 격차가 지속되고 있다고 강조한다. 2020년 JAMA 연구에 따르면 신약 개발의 중간 비용은 11억 달러이며, 많은 희귀질환 프로그램은 실패, 규제 장벽, 긴 임상 일정으로 인해 그 이상을 초과한다. 희귀질환은 10명 중 1명에게 영향을 미치지만, 95%는 여전히 FDA 승인 치료제가 없다 — 이 격차는 과학의 부족이 아니라 그 뒷받침을 위한 자금 부족 때문이다.
초기 자금 격차는 희귀질환 연구를 발전시키는 데 있어 가장 큰 장애물 중 하나로 남아 있다. 많은 전통적인 벤처 캐피탈 기업은 프로그램이 상당히 진행되고 더 안전해질 때까지 투자를 기다리며, 제약사들은 종종 더 큰 환자 집단을 가진 질환을 우선시하고, 정부 연구 보조금은 개발의 전체 비용을 충당하지 못한다. 한 벤처 자선 모델은 19개의 연구 프로그램에 자금을 지원했으며, 이 프로그램들은 임상시험까지 진입했고 그 중 일부는 현재 FDA 승인을 받았다. 수년 전 자금 지원을 받은 여러 연구 프로그램들이 유망한 임상 결과를 보여주고 있으며, 향후 1년 내에 FDA 승인을 위해 제출될 것으로 예상된다.
Sindusfarma 회장이 지적했듯이, 다국적 기업이 희귀질환 부문의 대부분의 투자를 차지하는 반면, 브라질 제약사들은 주로 바이오시밀러와 합성 의약품에 집중하고 있다. "국내 기업들은 기술과 재정 능력이 부족하여 결국 예상 결과를 내지 못할 수 있는 제품에 30억 브라질 헤알(R$)을 투자할 수 없다"고 그는 말했다.