Indústrias Farmacêuticas Globais Expandem Investimentos em Pesquisa de Doenças Raras no Brasil em Meio a Lacunas de Financiamento Persistentes
Indústrias farmacêuticas globais estão expandindo os investimentos em pesquisa de doenças raras no Brasil, atraídas por novas regulamentações, diversidade genética e as capacidades de dados do sistema de saúde pública. Grandes empresas, incluindo AstraZeneca, Biogen e Roche, comprometeram orçamentos significativos de pesquisa clínica no país. Apesar desse progresso, defensores alertam que uma lacuna significativa de financiamento global persiste, com 95% das doenças raras ainda sem um tratamento aprovado pela FDA.
Empresas farmacêuticas globais estão cada vez mais priorizando o Brasil como um polo para pesquisa clínica de doenças raras, impulsionadas por avanços regulatórios recentes, a diversidade genética do país e o papel potencial do sistema público de saúde brasileiro como fonte de dados e futuro comprador de medicamentos. O segmento, frequentemente chamado de mercado de tratamentos de "alto custo", inclui terapias que podem custar vários milhões de dólares em alguns casos.
Estima-se que 13 milhões de pessoas no Brasil vivam com doenças raras e, de acordo com um estudo da Interfarma em parceria com a IQVIA, o Brasil ocupa atualmente a 20ª posição global em ensaios clínicos, mas tem potencial para alcançar a 10ª colocação. A tendência deve se acelerar após a implementação da Lei de Pesquisa Clínica, que foi regulamentada em 2025.
"O arcabouço regulatório está melhorando e incentivando empresas internacionais a usar o Brasil como plataforma para desenvolvimento de produtos e pesquisa clínica", disse o presidente da Sindusfarma, associação da indústria farmacêutica brasileira. O país atrai atenção devido à sua grande população e à qualidade dos dados gerados pelo sistema público de saúde, o que facilita a identificação e o acompanhamento de pacientes com doenças raras. Expectativas de que o governo possa eventualmente comprar terapias inovadoras também alimentam o interesse.
Várias grandes empresas farmacêuticas comprometeram recursos significativos com a pesquisa de doenças raras no Brasil. A empresa anglo-sueca AstraZeneca adquiriu a estadunidense Alexion durante a pandemia, transformando-a em sua divisão de doenças raras. No Brasil, a unidade representa quase 17% da receita da AstraZeneca, que totaliza cerca de US$ 1,4 bilhão, o que significa que a divisão gera aproximadamente US$ 224 milhões. A empresa investiu R$ 10 milhões em pesquisa clínica de doenças raras no Brasil em 2025 e espera aumentar esse valor para R$ 12 milhões este ano. Em todas as áreas terapêuticas, o investimento total alcançou R$ 315 milhões. "O Brasil é um país único em termos de diversidade populacional. Estabelecer um centro de pesquisa no país já oferece acesso a uma diversidade genética considerável", disse o diretor global da Alexion.
A Biogen, com sede nos Estados Unidos, gera cerca de 60% de sua receita brasileira a partir do segmento de doenças raras e planeja investir R$ 165 milhões em pesquisa clínica no país este ano, com uma parcela significativa destinada à área. "Neste mercado, menos de 20% das terapias foram descobertas. Em outras palavras, 80% das doenças ainda carecem de tratamentos inovadores", disse o diretor da empresa no país.
A empresa farmacêutica suíça Roche aborda doenças raras por meio de divisões como neurologia, hematologia e imunologia. No Brasil, aproximadamente 20% do orçamento de pesquisa clínica é direcionado para doenças raras, equivalente a cerca de R$ 118 milhões com base em seu investimento de R$ 590 milhões em 2025. "O Brasil é considerado um de nossos países prioritários, também por razões estratégicas. Estamos comprometidos em manter e aumentar nossos investimentos em pesquisa clínica", disse o diretor médico da empresa no Brasil. A Novartis também realiza pesquisas em doenças raras no Brasil por meio de suas divisões de neurologia, nefrologia e hematologia.
Apesar desse investimento crescente, defensores destacam que uma lacuna significativa de financiamento persiste em todo o mundo. Um estudo do JAMA de 2020 constatou que o custo mediano de desenvolvimento de um novo medicamento foi de US$ 1,1 bilhão, sendo que muitos programas de doenças raras ultrapassam esse valor devido a falhas, obstáculos regulatórios e longos prazos de ensaios clínicos. As doenças raras afetam 1 em cada 10 pessoas, mas 95% ainda não possuem um tratamento aprovado pela FDA – uma lacuna que não se deve à falta de ciência, mas sim à insuficiência de financiamento para respaldá-la.
A lacuna de financiamento inicial permanece como um dos maiores obstáculos para o avanço da pesquisa em doenças raras. Muitas empresas de capital de risco tradicionais esperam até que um programa esteja bem avançado e mais seguro para investir, as empresas farmacêuticas frequentemente priorizam doenças com populações de pacientes maiores e as bolsas de pesquisa governamentais não cobrem o custo total do desenvolvimento. Um modelo de filantropia empreendedora financiou 19 projetos de pesquisa que avançaram para ensaios clínicos, sendo que alguns já foram aprovados pela FDA. Vários projetos de pesquisa financiados há anos estão mostrando resultados clínicos promissores e devem ser submetidos à aprovação da FDA no próximo ano.
Conforme observado pelo presidente da Sindusfarma, as empresas multinacionais respondem pela maior parte dos investimentos no segmento de doenças raras, enquanto as farmacêuticas brasileiras focam principalmente em biossimilares e medicamentos sintéticos. "As empresas nacionais não podem fazer esses investimentos porque não possuem a tecnologia nem a capacidade financeira para comprometer R$ 3 bilhões em produtos que, em última instância, podem não entregar os resultados esperados", disse ele.