Les laboratoires pharmaceutiques mondiaux élargissent leurs investissements dans la recherche sur les maladies rares au Brésil malgré des lacunes persistantes de financement

Les entreprises pharmaceutiques mondiales accordent une priorité croissante au Brésil comme pôle de recherche clinique sur les maladies rares, stimulées par les avancées réglementaires récentes, la diversité génétique du pays et le rôle potentiel du système de santé publique brésilien en tant que source de données et futur acheteur de médicaments. Ce segment, souvent qualifié de marché des traitements à « haut coût », comprend des thérapies dont le coût peut atteindre plusieurs millions de dollars dans certains cas.

On estime que 13 millions de personnes au Brésil vivent avec une maladie rare et, selon une étude d'Interfarma en partenariat avec IQVIA, le Brésil occupe actuellement la 20e place mondiale en matière d'essais cliniques mais a le potentiel d'atteindre la 10e place. La tendance devrait s'accélérer après la mise en œuvre de la loi sur la recherche clinique, réglementée en 2025.

« Le cadre réglementaire s'améliore et incite les entreprises internationales à utiliser le Brésil comme plateforme de développement de produits et de recherche clinique », a déclaré le président de Sindusfarma, l'association de l'industrie pharmaceutique brésilienne. Le pays attire l'attention en raison de sa grande population et de la qualité des données générées par le système de santé publique, ce qui facilite l'identification et le suivi des patients atteints de maladies rares. Les attentes selon lesquelles le gouvernement pourrait éventuellement acheter des thérapies innovantes alimentent également l'intérêt.

Plusieurs grands groupes pharmaceutiques ont engagé des ressources importantes dans la recherche sur les maladies rares au Brésil. L'entreprise pharmaceutique anglo-suédoise AstraZeneca a acquis l'entreprise américaine Alexion pendant la pandémie, en faisant sa division des maladies rares. Au Brésil, cette unité représente près de 17 % des revenus d'AstraZeneca, qui totalisent environ 1,4 milliard de dollars, soit environ 224 millions de dollars générés par cette division. L'entreprise a investi 10 millions de R$ en recherche clinique sur les maladies rares au Brésil en 2025 et prévoit d'augmenter ce montant à 12 millions de R$ cette année. Sur l'ensemble des domaines thérapeutiques, l'investissement total a atteint 315 millions de R$. « Le Brésil est un pays unique en termes de diversité de sa population. Établir un centre de recherche dans le pays donne déjà accès à une diversité génétique considérable », a déclaré le directeur mondial d'Alexion.

L'entreprise américaine Biogen génère environ 60 % de ses revenus brésiliens grâce au segment des maladies rares et prévoit d'investir 165 millions de R$ en recherche clinique dans le pays cette année, avec une part significative allouée à ce domaine. « Sur ce marché, moins de 20 % des thérapies ont été découvertes. Autrement dit, 80 % des maladies n'ont toujours pas de traitement innovant », a déclaré le directeur du pays pour l'entreprise.

L'entreprise pharmaceutique suisse Roche aborde les maladies rares à travers des divisions telles que la neurologie, l'hématologie et l'immunologie. Au Brésil, environ 20 % de son budget de recherche clinique est dirigé vers les maladies rares, soit environ 118 millions de R$ sur la base de son investissement de 590 millions de R$ en 2025. « Le Brésil est considéré comme l'un de nos pays prioritaires, y compris pour des raisons stratégiques. Nous nous engageons à maintenir et à augmenter nos investissements en recherche clinique », a déclaré le directeur médical de l'entreprise au Brésil. Novartis mène également des recherches sur les maladies rares au Brésil à travers ses divisions de neurologie, néphrologie et hématologie.

Malgré ces investissements croissants, les défenseurs des patients soulignent qu'une lacune de financement significative persiste à l'échelle mondiale. Une étude publiée en 2020 dans JAMA a révélé que le coût médian de développement d'un nouveau médicament était de 1,1 milliard de dollars, de nombreux programmes portant sur les maladies rares dépassant ce montant en raison d'échecs, d'obstacles réglementaires et de délais cliniques prolongés. Les maladies rares affectent 1 personne sur 10, mais 95 % n'ont toujours aucun traitement approuvé par la FDA — une lacune qui ne résulte pas d'un manque de science mais d'un financement insuffisant pour la soutenir.

La lacune de financement au stade précoce reste l'un des plus grands obstacles au développement de la recherche sur les maladies rares. De nombreux fonds de capital-risque traditionnels attendent qu'un programme soit bien avancé et plus sûr pour y investir, les entreprises pharmaceutiques donnent souvent la priorité aux maladies touchant de plus grands groupes de patients, et les subventions de recherche gouvernementales ne couvrent pas l'ensemble des coûts de développement. Un modèle de philanthropie entrepreneuriale a financé 19 projets de recherche qui ont avancé vers des essais cliniques, dont certains sont désormais approuvés par la FDA. Plusieurs projets de recherche financés il y a des années présentent des résultats cliniques prometteurs et devraient être soumis pour approbation par la FDA au cours de la prochaine année.

Comme l'a noté le président de Sindusfarma, les entreprises multinationales représentent la majorité des investissements dans le segment des maladies rares, tandis que les laboratoires brésiliens se concentrent principalement sur les biosimilaires et les médicaments synthétiques. « Les entreprises nationales ne peuvent pas faire ces investissements car elles n'ont pas la technologie ni la capacité financière d'engager 3 milliards de R$ sur des produits qui pourraient échouer à produire les résultats attendus », a-t-il déclaré.