Farmacéuticas globales amplían la inversión en investigación de enfermedades raras en Brasil pese a brechas persistentes de financiación

Las compañías farmacéuticas globales están priorizando cada vez más a Brasil como centro de investigación clínica sobre enfermedades raras, impulsadas por recientes avances regulatorios, la diversidad genética del país y el papel potencial del sistema de salud pública brasileño tanto como fuente de datos como futuro comprador de medicamentos. Este segmento, a menudo denominado mercado de tratamientos "de alto costo", incluye terapias que en algunos casos pueden costar varios millones de dólares.

Se estima que 13 millones de personas en Brasil viven con enfermedades raras, y según un estudio de Interfarma en colaboración con IQVIA, Brasil ocupa actualmente el puesto 20 a nivel mundial en ensayos clínicos pero tiene el potencial de alcanzar el décimo lugar. Se espera que la tendencia se acelere tras la implementación de la Ley de Investigación Clínica, que fue regulada en 2025.

"El marco regulatorio está mejorando e incentivando a las empresas internacionales a utilizar a Brasil como plataforma para el desarrollo de productos e investigación clínica", dijo el presidente de Sindusfarma, la asociación de la industria farmacéutica brasileña. El país atrae atención por su gran población y la calidad de los datos generados por el sistema de salud pública, lo que facilita la identificación y el seguimiento de pacientes con enfermedades raras. Las expectativas de que el government eventualmente pueda comprar terapias innovadoras también alimentan el interés.

Varias grandes compañías farmacéuticas han comprometido recursos significativos para la investigación de enfermedades raras en Brasil. La farmacéutica anglo-sueca AstraZeneca adquirió a la estadounidense Alexion durante la pandemia, convirtiéndola en su división de enfermedades raras. En Brasil, la unidad representa casi el 17% de los ingresos de AstraZeneca, que ascienden a aproximadamente 1.400 millones de dólares, lo que significa que la división genera unos 224 millones de dólares. La empresa invirtió 10 millones de reales en investigación clínica de enfermedades raras en Brasil en 2025 y espera aumentar esa cifra a 12 millones de reales este año. En todas las áreas terapéuticas, la inversión total alcanzó los 315 millones de reales. "Brasil es un país único en términos de diversidad poblacional. Establecer un centro de investigación en el país ya brinda acceso a una considerable diversidad genética", dijo el director global de Alexion.

La estadounidense Biogen genera alrededor del 60% de sus ingresos en Brasil a partir del segmento de enfermedades raras y planea invertir 165 millones de reales en investigación clínica en el país este año, con una porción significativa destinada a esta área. "En este mercado, menos del 20% de las terapias han sido descubiertas. Es decir, el 80% de las enfermedades aún carece de tratamientos innovadores", dijo el director de la empresa en el país.

La farmacéutica suiza Roche aborda las enfermedades raras a través de divisiones como neurología, hematología e inmunología. En Brasil, aproximadamente el 20% de su presupuesto de investigación clínica se destina a enfermedades raras, equivalente a unos 118 millones de reales basado en su inversión de 590 millones de reales en 2025. "Brasil es considerado uno de nuestros países prioritarios, también por razones estratégicas. Estamos comprometidos a mantener y aumentar nuestras inversiones en investigación clínica", dijo el director médico de la empresa en Brasil. Novartis también realiza investigación de enfermedades raras en Brasil a través de sus divisiones de neurología, renal y hematología.

Pese a esta creciente inversión, los defensores subrayan que persiste una brecha significativa de financiación a nivel mundial. Un estudio de JAMA de 2020 encontró que el costo medio de desarrollar un nuevo fármaco fue de 1.100 millones de dólares, y muchos programas de enfermedades raras superan esa cifra debido a fallos, obstáculos regulatorios y largos plazos clínicos. Las enfermedades raras afectan a 1 de cada 10 personas, pero el 95% aún carece de un tratamiento aprobado por la FDA; una brecha que no se debe a falta de ciencia, sino a una financiación insuficiente para respaldarla.

La falta de financiación en etapas tempranas sigue siendo uno de los mayores obstáculos para avanzar en la investigación de enfermedades raras. Muchas firmas tradicionales de capital de riesgo esperan hasta que un programa esté avanzado y más seguro para invertir, las compañías farmacéuticas a menudo priorizan enfermedades con poblaciones de pacientes más grandes, y las subvenciones gubernamentales de investigación no cubren el costo total del desarrollo. Un modelo de filantropía de riesgo ha financiado 19 proyectos de investigación que avanzaron a ensayos clínicos, algunos de los cuales ya están aprobados por la FDA. Varios proyectos de investigación financiados hace años están mostrando resultados clínicos prometedores y se espera que se sometan a la aprobación de la FDA en el próximo año.

Como señaló el presidente de Sindusfarma, las multinacionales son responsables de la mayoría de las inversiones en el segmento de enfermedades raras, mientras que los fabricantes brasileños se centran principalmente en biosimilares y medicamentos sintéticos. "Las empresas nacionales no pueden hacer estas inversiones porque carecen de la tecnología y de la capacidad financiera para comprometer 3.000 millones de reales en productos que podrían最终 no dar los resultados esperados", dijo.