Internationale Pharmakonzernen erweitern Investitionen in die Seltene-Erkrankungen-Forschung in Brasilien trotz anhaltender Finanzierungslücken

Internationale Pharmaunternehmen konzentrieren sich zunehmend auf Brasilien als Zentrum für klinische Forschung zu seltenen Erkrankungen – getrieben durch jüngste regulatorische Fortschritte, die genetische Vielfalt des Landes und die potenzielle Rolle des brasilianischen öffentlichen Gesundheitssystems als Datenquelle und künftiger Arzneimittelabnehmer. Dieser Marktsegment, oft als „Hochkosten"-Behandlungsmarkt bezeichnet, umfasst Therapien, die in einigen Fällen mehrere Millionen Dollar kosten können.

Schätzungsweise 13 Millionen Menschen in Brasilien leben mit seltenen Erkrankungen, und einer Studie von Interfarma in Zusammenarbeit mit IQVIA zufolge belegt Brasilien derzeit weltweit den 20. Platz bei klinischen Studien, hat jedoch das Potenzial, auf den 10. Platz aufzusteigen. Der Trend wird sich voraussichtlich nach der Umsetzung des Gesetzes über klinische Forschung (Clinical Research Law) beschleunigen, das 2025 verabschiedet wurde.

„Der regulatorische Rahmen verbessert sich und ermutigt internationale Unternehmen, Brasilien als Plattform für Produktentwicklung und klinische Forschung zu nutzen", sagte der Präsident des Sindusfarma, des brasilianischen Pharmaverbands. Das Land zieht aufgrund seiner großen Bevölkerung und der Qualität der Daten des öffentlichen Gesundheitssystems Aufmerksamkeit auf sich, was die Identifikation und Verfolgung von Patienten mit seltenen Erkrankungen erleichtert. Auch die Erwartung, dass die Regierung möglicherweise irgendwann innovative Therapien beschaffen könnte, befeuert das Interesse.

Mehrere große Pharmaunternehmen haben bedeutende Ressourcen für die Erforschung seltener Erkrankungen in Brasilien bereitgestellt. Der anglo-schwedische Pharmakonzern AstraZeneca erwarb während der Pandemie das US-Unternehmen Alexion und machte es zu seiner Abteilung für seltene Erkrankungen. In Brasilien macht diese Einheit fast 17 % von AstraZenecas brasilianischem Umsatz aus, der insgesamt rund 1,4 Milliarden Dollar beträgt, was einem generierten Umsatz von etwa 224 Millionen Dollar entspricht. Das Unternehmen investierte 2025 10 Millionen R$ in die klinische Forschung seltener Erkrankungen in Brasilien und erwartet, diese Summe in diesem Jahr auf 12 Millionen R$ zu steigern. In allen Therapiebereichen belief sich die Gesamtinvestition auf 315 Millionen R$. „Brasilien ist ein einzigartiges Land hinsichtlich der Bevölkerungsvielfalt. Die Einrichtung eines Forschungszentrums im Land bietet bereits Zugang zu erheblicher genetischer Vielfalt", sagte der globale Leiter von Alexion.

Das US-Unternehmen Biogen erwirtschaftet etwa 60 % seines brasilianischen Umsatzes aus dem Segment seltener Erkrankungen und plant, in diesem Jahr 165 Millionen R$ in klinische Forschung im Land zu investieren, wobei ein erheblicher Anteil auf diesen Bereich entfällt. „In diesem Markt wurden weniger als 20 % der Therapien entdeckt. Das heißt, 80 % der Krankheiten fehlen noch immer innovative Behandlungen", sagte der Landesmanager des Unternehmens.

Der Schweizer Pharmakonzern Roche behandelt seltene Erkrankungen über Abteilungen wie Neurologie, Hämatologie und Immunologie. In Brasilien wird etwa 20 % des klinischen Forschungsbudgets für seltene Erkrankungen eingesetzt, was bei einer Investition von 590 Millionen R$ im Jahr 2025 rund 118 Millionen R$ entspricht. „Brasilien gilt als eines unserer prioritären Länder, auch aus strategischen Gründen. Wir sind bestrebt, unsere Investitionen in die klinische Forschung aufrechtzuerhalten und auszubauen", sagte der medizinische Direktor des Unternehmens in Brasilien. Auch Novartis führt in Brasilien Forschung zu seltenen Erkrankungen durch seine Neurologie-, Nieren- und Hämatologieabteilungen durch.

Trotz dieser wachsenden Investitionen betonen Experten, dass weltweit eine erhebliche Finanzierungslücke fortbesteht. Eine JAMA-Studie aus dem Jahr 2020 ergab, dass die medianen Kosten für die Entwicklung eines neuen Arzneimittels 1,1 Milliarden Dollar betrugen, wobei viele Programme für seltene Erkrankungen diesen Betrag aufgrund von Misserfolgen, regulatorischen Hürden und langen klinischen Zeiträumen überschreiten. Seltene Erkrankungen betreffen 1 von 10 Menschen, doch 95 % haben noch immer keine von der FDA zugelassene Behandlung – eine Lücke, die nicht auf Mangel an Wissenschaft, sondern auf unzureichende Finanzierung zurückzuführen ist, um diese zu unterstützen.

Die Finanzierungslücke in der Frühphase bleibt eines der größten Hindernisse für den Fortschritt in der Erforschung seltener Erkrankungen. Viele traditionelle Venture-Capital-Gesellschaften warten, bis ein Programm weit fortgeschrittener und sicherer ist, um zu investieren, Pharmaunternehmen priorisieren häufig Krankheiten mit größeren Patientenpopulationen, und staatliche Forschungszuschüsse decken nicht die gesamten Entwicklungskosten. Ein Venture-Philanthropie-Modell hat 19 Forschungsprojekte finanziert, die bis zu klinischen Studien voranschritten, von denen einige nun von der FDA zugelassen sind. Mehrere vor Jahren finanzierte Forschungsprojekte zeigen vielversprechende klinische Ergebnisse und werden voraussichtlich im kommenden Jahr zur FDA-Zulassung eingereicht.

Wie der Präsident des Sindusfarma feststellte, entfällt der Großteil der Investitionen im Segment seltener Erkrankungen auf multinationale Unternehmen, während brasilianische Pharmahersteller sich primär auf Biosimilars und synthetische Arzneimittel konzentrieren. „Inländische Unternehmen können diese Investitionen nicht tätigen, weil ihnen die Technologie und die finanzielle Kapazität fehlen, um 3 Milliarden R$ in Produkte zu investieren, die letztlich möglicherweise nicht die erwarteten Ergebnisse liefern", sagte er.