BioMarin、Amicus買収とFDAによるPALYNZIQ適応拡大を受け2026年売上高見通しを引き上げ
BioMarinは2026年第1四半期売上高が7億6600万ドルだったと報告し、通期売上高見通しを38億2500万ドル～39億2500万ドルに引き上げた。Amicus Therapeutics買収による製品追加に加え、PALYNZIQのFDA適応拡大やBMN 401、VOXZOGOの第3相データ公表見通しが注目点となっている。
BioMarin Pharmaceutical Inc.は、2026年第1四半期の総売上高が7億6600万ドルだったと報告し、2026年通期の総売上高見通しを38億2500万ドル～39億2500万ドルに引き上げた。**中央値ベースで前年比20%**という加速した成長率は、Amicus Therapeuticsの買収完了に伴い、**GALAFOLD®およびPOMBILITI® + OPFOLDA®**がBioMarinの製品ポートフォリオに加わったことを反映している。
2月には、米FDAがフェニルケトン尿症（PKU）の12歳以上の青年患者に対する**PALYNZIQ®を承認した。12歳以上の青年患者に対するEUでの承認は2026年に見込まれている。4月には、同社は軟骨無形成症に対するVOXZOGO®**の完全承認取得に向け、米国で一部変更新薬承認申請（sNDA）を提出しており、2026年第3四半期までにsNDA受理の通知を受ける見通しだ。
第2四半期には、BioMarinはENPP1 deficiencyの1～12歳の小児を対象としたBMN 401の第3相トップラインデータを公表する予定である。データが良好であれば、2026年下半期に規制当局への申請が見込まれ、2027年には当該疾患で初の製品投入となる可能性がある。第2四半期には同社はまた、hypochondroplasiaに対するVOXZOGOの第3相トップラインデータも公表する予定である。データが良好であれば、2026年下半期に規制当局への申請が見込まれ、2027年には同クラス初の製品投入となる可能性がある。
3月には同社は、BMN 351の第1/2相初期データを発表し、25週時点の生検において、6 mg/kgおよび9 mg/kgの両用量コホートでジストロフィン発現の用量依存的な増加を示した。クレアチンキナーゼの低下を含む臨床バイオマーカーは、25週時点を超えて全体的な筋健康の改善を示唆し、NSAAおよび6MWTの双方による長期転帰は、過去のマッチドコントロールと比較して機能低下の抑制を示唆した。12 mg/kg用量コホートの登録は継続しており、年末までにデータ更新が見込まれている。
4月には、軟骨無形成症を対象とするBioMarinの長時間作用型C型ナトリウム利尿ペプチド（CNP）であるBMN 333の登録申請を可能にする第2/3相試験で最初の患者登録が行われた。この試験のデータ更新は2027年に見込まれている。5月には、BioMarinはVOXZOGOによる長期治療の有益性を示す新たなデータを報告し、腕長、骨の健康、生活の質の改善が含まれた。進行中の長期延長臨床試験のデータでは、5歳以降にVOXZOGO治療を開始した小児は、自然歴データと比較して、治療6年後に平均身長**+10.60cm**、治療8年後に**+13.59cm（いずれもp<0.0001）**の伸びを達成したことが示された。
酵素補充療法事業の売上高は第1四半期に**前年比6%増加し、VIMIZIM®、NAGLAZYME®、BRINEURA®の売上成長がこれを牽引した。PALYNZIQについては、2月の適応拡大後、18歳未満の年齢層で登録数および新規治療開始数が増加したことにより、第1四半期の基礎的な患者需要が引き続き堅調で、2026年通期のPALYNZIQ売上高は前年を上回る見込みである。VOXZOGOの治療を受ける小児の数は第1四半期に前年比20%超増加した一方、2025年第4四半期にVOXZOGOの大口受注があったため、2026年第1四半期の前年比成長率は3%**と小幅にとどまった。