バイオテック企業がBLA申請に向け臨床マイルストーンを達成
Diamyd Medicalは2026年3月に第3相糖尿病試験の中間結果を発表し、BLA申請経路の支持につながる可能性がある。Capricor Therapeuticsはデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬のBLAについて、FDAが2026年8月に決定を下す予定だ。Bicara Therapeuticsは腫瘍学候補薬の第3相試験開始を準備中で、将来的なBLA申請を目指している。
3つのバイオテクノロジー企業が、主要な臨床試験マイルストーンと規制当局の審査を進めながら、生物学的製剤承認申請（BLA）提出に向けて前進している。Diamyd Medicalは決定的な第3相試験DIAGNODE-3の患者登録を完了し、2026年3月27日に中間有効性結果が発表される予定だ。一方、Capricor TherapeuticsはBLAについてFDAの決定を待っており、目標行動日は2026年8月22日に設定されている。Bicara Therapeuticsは主力候補薬の第3相決定的試験開始を準備中だ。
Diamyd Medicalの第3相試験DIAGNODE-3は、欧州と米国の57の臨床施設で321人の患者を無作為化した。今後の中間分析では、欧州と米国の1型糖尿病患者の約40％を占める遺伝的に定義された患者集団において、ベースラインから15ヶ月目までのCペプチドの維持が評価される。中間分析で統計的に有意な有効性が示されれば、その結果は米国における潜在的なBLA申請経路に関するFDAとのさらなる規制当局との対話を支持する可能性がある。この試験は、2027年第3四半期に予定されている完全な研究結果に向けて全参加者の追跡調査を継続しており、完全承認のための潜在的なBLAを支持することを目的としている。
同社は最近、米国のセクター専門投資家との直接株式資金調達契約を締結し、取引コスト前で約2500万ドルを調達した。さらに、新たに発行されたワラントは、完全行使時に追加で1億ドルを提供する可能性がある。既存のワラントと合わせて、総額約1億6000万ドルの潜在的な資金調達能力を確立した。2026年2月28日終了の四半期において、Diamyd Medicalは純売上高300万スウェーデンクローナ、純損益-1億1170万スウェーデンクローナを報告し、現金および短期投資は1億9070万スウェーデンクローナだった。
Capricor Therapeuticsは、2025年第4四半期の非GAAP一株当たり利益（EPS）損失が0.62ドルで、アナリスト予測の0.55ドル損失を下回ったと報告した。同社は当四半期の収益がなかったと報告した。デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療のための主力候補薬デラミオセル（CAP-1002）に対する生物学的製剤承認申請は現在FDAの審査中で、処方薬使用者料金法（PDUFA）目標行動日は2026年8月22日に設定されている。同社のデラミオセルに対する決定的なHOPE-3第3相試験は主要および副次エンドポイントを達成し、BLA提出の臨床的基盤を提供した。
2026年通年では、アナリストはCapricorの収益を1億650万ドル、EPSを-1.57ドルと予測している。2026年第1四半期の見通しでは、収益は0.0百万ドル、EPSは-0.48ドルと予測されている。
Bicara Therapeuticsは、2024年9月に約3億6200万ドルを調達して新規株式公開を完了し、腫瘍学のための二機能性抗体を開発している。同社の主力候補薬フィセラフスプ・アルファは、EGFRとTGF-βを標的とする二機能性抗体で、現在頭頸部扁平上皮癌の第1/2相臨床試験中だ。2024年、FDAは有望な腫瘍反応率に基づいてフィセラフスプ・アルファに画期的治療薬指定を付与した。2025年に注目すべき主要なイベントには、フィセラフスプ・アルファの第3相決定的試験の開始が含まれており、これらの試験での成功が同社がBLAに向けて前進するために不可欠だ。同社は2026年まで事業を資金調達するのに十分な現金準備があると報告した。