Atara busca una reunión con la FDA tras la Complete Response Letter por Ebvallo
La FDA emitió una Complete Response Letter para la solicitud de Ebvallo™ (tabelecleucel) de Atara, pese a confirmar que los problemas de cumplimiento de GMP se resolvieron y sin señalar nuevas cuestiones de seguridad. El organismo regulador revirtió su postura previa y cuestionó la idoneidad del ensayo de un solo brazo ALLELE para sustentar una aprobación acelerada; Pierre Fabre Pharmaceuticals solicitó una reunión de Tipo A para abordar las preocupaciones.
The U.S. Food and Drug Administration ha emitido una Complete Response Letter (CRL) para la solicitud de licencia de productos biológicos (Biologics License Application, BLA) de Ebvallo™ (tabelecleucel) como tratamiento en monoterapia para pacientes adultos y pediátricos de 2 años o más con enfermedad linfoproliferativa postrasplante positiva para el virus de Epstein-Barr (EBV+ PTLD), que han recibido al menos una terapia previa, incluido un régimen que contenga un anti-CD20. La CRL indica que la FDA no puede aprobar la BLA de Ebvallo™ en su forma actual.
La BLA se volvió a presentar en 2025 tras alcanzar un alineamiento con la FDA sobre la aceptabilidad de los criterios de la nueva presentación y el cumplimiento de las condiciones identificadas en la primera Complete Response Letter, fechada el 15 de enero de 2025. En la primera CRL, la FDA identificó una única deficiencia relacionada con el cumplimiento de las Buenas Prácticas de Fabricación (Good Manufacturing Practice, GMP) y no planteó ninguna preocupación respecto a la seguridad, la eficacia o el diseño del ensayo.
En la CRL actual, recibida tras el cierre del mercado el 9 de enero de 2026, la FDA confirmó que los problemas de cumplimiento de las GMP se habían resuelto satisfactoriamente y, de forma importante, no se plantearon problemas de seguridad. Sin embargo, en una reversión completa de la postura de la FDA, la CRL sostiene que el ensayo de un solo brazo ALLELE, que previamente había sido confirmado por la FDA como adecuado para respaldar la presentación de la BLA, ya no se considera adecuado para aportar evidencia de efectividad para una aprobación acelerada. Además, la FDA señaló que la interpretabilidad del ensayo está confundida debido al diseño, la ejecución y el análisis del estudio.
La nueva postura de la FDA es contraria a la orientación previa de la FDA a Atara, al alineamiento de la FDA con Atara sobre el conjunto de datos del ensayo clínico y a la aceptación del diseño del ensayo como un estudio de un solo brazo como pertinente para esta población de pacientes en el momento de la presentación de la BLA. Este alineamiento previo había sido alcanzado por Atara y la FDA mediante múltiples reuniones documentadas celebradas durante los últimos más de cinco años.
En noviembre de 2025, Atara transfirió la BLA a Pierre Fabre Pharmaceuticals (PFP), Inc., la filial farmacéutica estadounidense de Pierre Fabre Laboratories. Como primer paso hacia la resolución, PFP tiene la intención de solicitar una reunión de Tipo A y espera que se conceda en un plazo de 45 días. PFP y Atara planean interactuar con urgencia con la FDA para encontrar una vía de avance hacia la aprobación acelerada oportuna de Ebvallo, sin la cual los pacientes con EBV+ PTLD tienen opciones de tratamiento extremadamente limitadas y una esperanza de vida que a menudo se mide en semanas o meses.
Pierre Fabre Pharmaceuticals ha solicitado una reunión de Tipo A con la U.S. Food and Drug Administration para discutir tabelecleucel (tab-cel). La solicitud de la reunión se produce tras la Complete Response Letter para la Biologics License Application de EBVALLO™ fechada el 9 de enero de 2026. Se presentó a la FDA un briefing book que aborda los puntos de la carta, incluidos argumentos de que el estudio ALLELE era adecuado, bien controlado y suficiente para respaldar la solicitud. Los materiales informativos también resumen datos actualizados de eficacia a más largo plazo de ALLELE, datos adicionales de apoyo procedentes del programa de desarrollo y datos poscomercialización en Europa que podrían utilizarse en una posible nueva presentación.
La empresa indicó que las cuestiones destacadas en la CRL eran asuntos sobre los que Atara y la FDA ya se habían alineado en revisiones o comunicaciones previas. Atara se había alineado con la agencia para aceptar una Aprobación Acelerada y realizar un estudio confirmatorio poscomercialización para respaldar la aprobación plena. La empresa procedió con la presentación de la BLA sobre esta base y continuó con todos los esfuerzos de corrección tras la nueva presentación de 2025, basándose plenamente en la confirmación proporcionada por la FDA.
Tras el anuncio de la FDA del 12 de enero de 2026, el precio de la acción de Atara se desplomó 7,79 dólares, una caída del 56,99%, cerrando en 5,88 dólares por acción. Tabelecleucel recibió la designación de medicamento huérfano (Orphan Drug) y el estatus de avance (Breakthrough) en el momento en que se presentaron los datos primarios de ALLELE.