Andelyn Biosciences、希少疾患NKH向けAAV遺伝子治療の製造を担当へ

Andelyn Biosciences, Inc.は、細胞・遺伝子治療の受託開発製造機関（CDMO）として、Drake Rayden Foundationにより、GLDC遺伝子の変異によって生じる希少な遺伝性代謝性遺伝子疾患である非ケトン性高グリシン血症（Nonketotic Hyperglycinemia：NKH）の治療に用いる臨床グレードのAAVを、AAV Curator® Platformを適用して製造する企業に選定された。

NKHは、グリシン開裂系（glycine cleavage system：GCS）を障害し、体内でアミノ酸のグリシンを分解できなくなる重篤な疾患である。グリシンは、特に脳内で毒性レベルまで蓄積し、けいれん、嗜眠、筋緊張低下、呼吸障害、重度の知的障害などの重篤な神経学的問題を引き起こす。診断される患児の約85%を占める重症型NKHの子どもは、生後数日から数週間で死亡することが多い。生存した場合でも、重度のけいれん性疾患を抱え、予後は極めて不良である。

Andelynは、Drake Rayden FoundationおよびUniversity of Texas Southwestern（UTSW）のSteven Gray博士の研究室の科学者らと緊密に連携し、信頼できるスピードと品質を提供する手法であるAndelynのAAV Curator® Platformにおいて製造プロセスを確立する。本取り組みは、バイオテクノロジー企業や製薬企業に加え、個々の家族や非営利団体とも協働することで、遺伝子治療を普遍的に患者へ届けることを加速させるというAndelynのコミットメントを反映している。

Drake Rayden Foundationは、資金を募り、研究機関や製造組織との重要なパートナーシップを構築することで、NKH治療に向けた研究を前進させるという信念のもと、2017年に設立された。同財団の創設者は次のように述べた。「希少疾患の治療法を生み出そうとする中で生じる疲弊に直面したとき、私たちはガラテヤの信徒への手紙の一節に励まされ、すがってきました。第6章9節には、『たゆまず善を行いなさい。あきらめなければ、時が来て刈り取ることになる』とあります。この遺伝子治療は、未来に向けた希望の季節をもたらしてくれています。」

Andelyn BiosciencesのChief Commercial Officerは次のように述べた。「バイオテクノロジー業界向けに進めている臨床および商業用の遺伝子治療プログラムにおける、当社の確立された、そして急速に拡大する取り組みにより、愛する人—多くの場合、希少疾患の子ども—の治療法を求める家族の財団も支援できることを大変うれしく思います。遺伝子治療の力は、遺伝性疾患を抱える多くの患者にとって切実に必要とされる希望を提供し続けており、私たちはこれらの治療を届けるうえで重要な役割を果たせることを光栄に思います。」

Andelyn Biosciencesは20年以上の経験を有し、450超の臨床バッチおよび75件のグローバル臨床試験向けにcGMP材料を製造してきた。オハイオ州コロンバスの開発・製造施設を拠点に、構想段階から、プラスミドのエンジニアリングおよび製造、プロセス／分析法開発、cGMP下での臨床・商業製造に至るまで、細胞・遺伝子治療の開発を顧客とともに支援している。対応能力には、最大2,000リットルまでの懸濁培養プロセスおよび接着培養プロセスにおけるcGMP製造が含まれる。