Andelyn Biosciences fabriquera une thérapie génique AAV pour une forme rare de NKH

Andelyn Biosciences, Inc., une Contract Development and Manufacturing Organization (CDMO) spécialisée dans les thérapies cellulaires et géniques, a été sélectionnée par la Drake Rayden Foundation pour appliquer la plateforme AAV Curator® afin de fabriquer un AAV de qualité clinique pour le traitement de la Nonketotic Hyperglycinemia (NKH), une maladie génétique métabolique héréditaire rare causée par une mutation du gène GLDC.

La NKH est une maladie invalidante qui perturbe le glycine cleavage system (GCS), entraînant l’incapacité de l’organisme à dégrader l’acide aminé glycine. La glycine s’accumule à des concentrations toxiques, en particulier dans le cerveau, ce qui provoque de graves problèmes neurologiques, notamment des crises convulsives, une léthargie, une hypotonie, des troubles respiratoires et une déficience intellectuelle profonde. Les enfants atteints de la forme sévère de NKH, qui représente près de 85% des cas diagnostiqués, ne vivent souvent que quelques jours ou semaines après la naissance. Ceux qui survivent vivent avec des troubles épileptiques sévères et un pronostic très défavorable.

Andelyn travaillera en étroite collaboration avec la Drake Rayden Foundation et des scientifiques du laboratoire du Dr Steven Gray à l’University of Texas Southwestern (UTSW) afin d’établir le procédé de fabrication dans la plateforme AAV Curator® d’Andelyn, une méthodologie offrant une rapidité et une qualité fiables. Cette initiative reflète l’engagement d’Andelyn à accélérer l’accès universel des patients aux thérapies géniques, en collaborant non seulement avec des entreprises de biotechnologie et de pharmacie, mais aussi avec des familles et des organisations à but non lucratif.

La Drake Rayden Foundation a été créée en 2017 avec la conviction de faire progresser la recherche vers un traitement de la NKH en collectant des fonds et en établissant des partenariats clés avec des instituts de recherche et des organisations de fabrication. Le fondateur de la fondation a déclaré : « Nous nous sommes accrochés au verset de l’épître aux Galates qui nous a tant encouragés lorsque nous faisions face à l’épuisement lié à la tentative de mettre au point un traitement dans une maladie rare. Le chapitre 6, verset 9, nous rappelle : “Ne nous lassons pas de faire le bien, car au moment convenable nous récolterons si nous ne nous relâchons pas.” Cette thérapie génique apporte une telle saison d’espoir pour l’avenir. »

Le Chief Commercial Officer d’Andelyn Biosciences a déclaré : « Nous sommes ravis que notre travail établi et en pleine croissance sur des programmes de thérapie génique cliniques et commerciaux pour l’industrie des biotechnologies nous permette également de soutenir des fondations familiales en quête de traitements pour leurs proches — souvent des enfants atteints de maladies rares. La puissance de la thérapie génique continue d’offrir l’espoir indispensable aux nombreux patients atteints de maladies génétiques, et nous sommes honorés de jouer un rôle central dans la mise à disposition de ces thérapies. »

Andelyn Biosciences possède plus de 20 ans d’expérience et a produit du matériel cGMP pour plus de 450 lots cliniques et 75 essais cliniques mondiaux. Depuis ses installations de développement et de fabrication à Columbus, dans l’Ohio, Andelyn accompagne ses clients dans le développement de thérapies cellulaires et géniques, du concept à l’ingénierie et à la fabrication des plasmides, en passant par le développement des procédés et des méthodes analytiques, ainsi que la fabrication clinique et commerciale selon les exigences cGMP. Ses capacités incluent la fabrication cGMP pour des procédés en suspension jusqu’à 2 000 liters et des procédés en adhérence.