Andelyn Biosciences vai fabricar terapia gênica com AAV para doença rara de NKH

Andelyn Biosciences, Inc., uma Contract Development and Manufacturing Organization (CDMO) de terapias celulares e gênicas, foi selecionada pela Drake Rayden Foundation para aplicar a AAV Curator® Platform na fabricação de AAV em grau clínico para o tratamento da Nonketotic Hyperglycinemia (NKH), um distúrbio genético metabólico raro e hereditário causado por uma mutação no gene GLDC.

NKH é uma doença debilitante que provoca uma disrupção do glycine cleavage system (GCS), levando à incapacidade do organismo de degradar o aminoácido glicina. A glicina se acumula em níveis tóxicos, particularmente no cérebro, o que resulta em problemas neurológicos graves, incluindo convulsões, letargia, hipotonia, problemas respiratórios e deficiência intelectual profunda. Crianças com a forma grave de NKH, que representam cerca de 85% dos casos diagnosticados, frequentemente vivem apenas dias ou semanas após o nascimento. As que sobrevivem convivem com distúrbios convulsivos graves e um prognóstico muito desfavorável.

A Andelyn trabalhará em estreita colaboração com a Drake Rayden Foundation e cientistas do laboratório do Dr. Steven Gray na University of Texas Southwestern (UTSW) para estabelecer o processo de fabricação na AAV Curator® Platform da Andelyn, uma metodologia que oferece velocidade e qualidade confiáveis. Essa iniciativa reflete o compromisso da Andelyn em acelerar terapias gênicas para pacientes em todo o mundo, trabalhando não apenas com empresas de biotecnologia e farmacêuticas, mas também com famílias individuais e organizações sem fins lucrativos.

A Drake Rayden Foundation foi criada em 2017 com a convicção de impulsionar a pesquisa em direção a um tratamento para NKH, arrecadando recursos e estabelecendo parcerias-chave com institutos de pesquisa e organizações de manufatura. O fundador da fundação afirmou: "Nós nos apegamos ao versículo em Gálatas que trouxe tanto encorajamento quando enfrentamos a exaustão que vem de tentar criar um tratamento em uma doença rara. O capítulo 6, versículo 9 nos lembra: 'E não nos cansemos de fazer o bem, pois no tempo próprio colheremos a colheita, se não desistirmos.' Esta terapia gênica está trazendo uma estação de esperança para o futuro."

O Chief Commercial Officer da Andelyn Biosciences disse: "Estamos entusiasmados por nosso trabalho já estabelecido e em rápido crescimento em programas de terapia gênica clínicos e comerciais para a indústria de biotecnologia nos permitir também apoiar fundações familiares que buscam tratamentos para entes queridos — muitas vezes crianças com doenças raras. O poder da terapia gênica continua a oferecer a esperança tão necessária para os muitos pacientes com doenças genéticas, e temos a honra de desempenhar um papel fundamental na entrega dessas terapias."

A Andelyn Biosciences tem mais de 20 anos de experiência e produziu material cGMP para mais de 450 lotes clínicos e 75 ensaios clínicos globais. Operando a partir de suas instalações de desenvolvimento e fabricação em Columbus, Ohio, a Andelyn apoia clientes no desenvolvimento de terapias celulares e gênicas desde o conceito até a engenharia e fabricação de plasmídeos, desenvolvimento de processos e métodos analíticos, e fabricação clínica e comercial em cGMP. As capacidades incluem fabricação em cGMP para processos em suspensão de até 2.000 litros e processos aderentes.