Andelyn Biosciences, 희귀 NKH 질환용 AAV 유전자치료제 생산 맡아

Andelyn Biosciences, Inc.는 세포 및 유전자치료제 위탁개발생산기관(CDMO)으로, GLDC 유전자 변이로 발생하는 희귀 유전성 대사질환인 비케톤성 고글리신혈증(NKH) 치료를 위한 임상 등급 AAV를 생산하기 위해 Drake Rayden Foundation으로부터 AAV Curator® Platform 적용 기관으로 선정됐다.

NKH는 glycine cleavage system (GCS)에 이상을 일으켜 체내가 아미노산인 glycine을 분해하지 못하게 만드는 쇠약성 질환이다. Glycine은 특히 뇌에 독성 수준으로 축적되며, 이로 인해 발작, 기면, 근긴장 저하, 호흡 문제, 중증 지적장애를 포함한 심각한 신경학적 문제가 발생한다. 진단 사례의 약 85%를 차지하는 중증 NKH 아동은 출생 후 며칠 또는 몇 주만 생존하는 경우가 많다. 생존하더라도 중증 발작 질환과 매우 불량한 예후를 안고 살아간다.

Andelyn은 Drake Rayden Foundation 및 University of Texas Southwestern(UTSW)의 Steven Gray 박사 연구실 소속 과학자들과 긴밀히 협력해 Andelyn의 AAV Curator® Platform에서 생산 공정을 확립할 예정이다. 이 방법론은 신뢰할 수 있는 속도와 품질을 제공한다. 이번 이니셔티브는 바이오테크 및 제약사뿐 아니라 개별 가족과 비영리 단체와도 협력함으로써 전 세계 환자에게 유전자치료제를 더 빠르게 전달하려는 Andelyn의 의지를 반영한다.

Drake Rayden Foundation은 연구 자금을 조달하고 연구기관 및 제조기관과 핵심 파트너십을 구축함으로써 NKH 치료법 개발을 진전시키겠다는 신념 아래 2017년 설립됐다. 재단 설립자는 다음과 같이 밝혔다. "우리는 희귀질환 치료제를 만들기 위해 애쓰는 과정에서 찾아오는 소진에 맞섰을 때 큰 격려를 준 갈라디아서 구절을 붙들어 왔다. 6장 9절은 '선한 일을 하다가 낙심하지 말지니 포기하지 아니하면 때가 이르매 거두리라'고 일깨워 준다. 이 유전자치료제는 미래를 향한 큰 희망의 시기를 가져오고 있다."

Andelyn Biosciences의 최고사업책임자는 다음과 같이 말했다. "바이오테크 업계를 위한 임상 및 상업용 유전자치료제 프로그램에서 우리가 구축해 온 빠르게 성장하는 역량을 바탕으로, 사랑하는 가족 구성원, 대개는 희귀질환을 앓는 아이들을 위한 치료법을 찾는 가족 재단도 지원할 수 있게 돼 매우 기쁘다. 유전자치료제의 힘은 유전질환을 가진 많은 환자에게 절실히 필요한 희망을 계속 제공하고 있으며, 우리는 이러한 치료제를 전달하는 데 핵심적 역할을 하게 된 것을 영광으로 생각한다."

Andelyn Biosciences는 20년이 넘는 경험을 보유하고 있으며, 450건이 넘는 임상 배치와 75건의 글로벌 임상시험을 위한 cGMP 물질을 생산해 왔다. 오하이오주 콜럼버스에 위치한 개발 및 생산 시설을 기반으로, Andelyn은 개념 단계부터 플라스미드 엔지니어링 및 생산, 공정 및 분석 개발, cGMP 임상 및 상업 생산에 이르기까지 세포 및 유전자치료제 개발 전 과정을 고객에게 지원한다. 또한 최대 2,000-liter 규모의 현탁 공정과 부착 공정을 위한 cGMP 생산 역량을 갖추고 있다.