Andelyn Biosciences将为罕见NKH疾病生产AAV基因治疗

Andelyn Biosciences, Inc.是一家细胞与基因治疗合同开发与生产组织（CDMO）。该公司已被Drake Rayden Foundation选定，应用AAV Curator® Platform生产用于治疗非酮症性高甘氨酸血症（Nonketotic Hyperglycinemia，NKH）的临床级AAV。NKH是一种罕见的遗传性代谢性遗传疾病，由GLDC基因突变引起。

NKH 是一种致残性疾病，会导致甘氨酸裂解系统（glycine cleavage system，GCS）发生紊乱，使机体无法分解氨基酸甘氨酸。甘氨酸在体内累积至有毒水平，尤其是在大脑中，从而引发严重的神经系统问题，包括癫痫发作、嗜睡、肌张力低下、呼吸问题以及严重的智力障碍。重型NKH患儿约占确诊病例的近85%，往往在出生后仅存活数天或数周。即使存活下来，也会伴随严重的癫痫发作障碍，预后极差。

Andelyn将与Drake Rayden Foundation以及德克萨斯大学西南医学中心（University of Texas Southwestern，UTSW）Steven Gray博士实验室的科学家密切合作，在Andelyn的AAV Curator® Platform中建立生产工艺。该方法学可提供可靠的速度与质量。此举体现了Andelyn通过与生物技术和制药公司以及个体家庭和非营利组织合作，加速基因治疗普惠患者的承诺。

Drake Rayden Foundation成立于2017年，秉持推动NKH治疗研究的信念，通过筹集资金并与研究机构及生产组织建立关键合作伙伴关系来推进相关研究。基金会创始人表示：“当我们在罕见病领域尝试开发治疗时，面对随之而来的疲惫，《加拉太书》（Galatians）中的经文给了我们极大的鼓励。第6章第9节提醒我们，‘我们行善不可丧志，若不灰心，到了时候就要收成。’这项基因治疗为未来带来了一个充满希望的季节。”

Andelyn Biosciences首席商务官表示：“我们非常欣喜，我们在面向生物技术行业的临床与商业基因治疗项目上的成熟且快速增长的工作，也使我们能够支持为挚爱之人——往往是罕见病患儿——寻求治疗方案的家族基金会。基因治疗的力量持续为众多遗传性疾病患者带来亟需的希望，我们很荣幸能在推动这些疗法落地方面发挥关键作用。”

Andelyn Biosciences拥有超过20年的经验，已为450多个临床批次和75项全球临床试验生产cGMP材料。Andelyn在俄亥俄州哥伦布的开发与生产设施开展运营，支持客户从概念阶段到质粒工程与生产、工艺与分析开发，以及cGMP临床与商业化生产，贯穿细胞与基因治疗的开发全流程。其能力包括用于悬浮工艺、规模可达2,000升的cGMP生产，以及贴壁工艺的cGMP生产。