Andelyn Biosciences fabricará una terapia génica con AAV para el raro trastorno NKH

Andelyn Biosciences, Inc., una organización de desarrollo y fabricación por contrato (Contract Development and Manufacturing Organization, CDMO) de terapias celulares y génicas, ha sido seleccionada por Drake Rayden Foundation para aplicar la plataforma AAV Curator® y fabricar AAV de grado clínico para el tratamiento de la hiperglicinemia no cetósica (Nonketotic Hyperglycinemia, NKH), un raro trastorno genético metabólico hereditario causado por una mutación en el gen GLDC.

NKH es una enfermedad debilitante que provoca una alteración del sistema de escisión de la glicina (glycine cleavage system, GCS), lo que impide que el organismo descomponga el aminoácido glicina. La glicina se acumula hasta niveles tóxicos, en particular en el cerebro, lo que ocasiona graves problemas neurológicos, como convulsiones, letargo, hipotonía, problemas respiratorios y discapacidad intelectual profunda. Los niños con la forma grave de NKH, que representan cerca del 85% de los casos diagnosticados, a menudo viven solo días o semanas después del nacimiento. Quienes sobreviven conviven con trastornos convulsivos graves y un pronóstico muy desfavorable.

Andelyn trabajará estrechamente con Drake Rayden Foundation y con científicos del laboratorio del Dr. Steven Gray en la University of Texas Southwestern (UTSW) para establecer el proceso de fabricación en la plataforma AAV Curator® de Andelyn, una metodología que ofrece velocidad y calidad fiables. Esta iniciativa refleja el compromiso de Andelyn de acelerar el acceso universal de los pacientes a terapias génicas, colaborando no solo con empresas biotecnológicas y farmacéuticas, sino también con familias individuales y organizaciones sin ánimo de lucro.

Drake Rayden Foundation se creó en 2017 con la convicción de impulsar la investigación hacia un tratamiento para NKH mediante la recaudación de fondos y el establecimiento de alianzas clave con institutos de investigación y organizaciones de fabricación. El fundador de la fundación declaró: «Nos hemos aferrado al versículo de Gálatas que nos brindó tanto aliento cuando afrontamos el agotamiento que supone intentar crear un tratamiento para una enfermedad rara. El capítulo 6, versículo 9 nos recuerda: “No nos cansemos de hacer el bien, porque a su debido tiempo cosecharemos si no nos damos por vencidos”. Esta terapia génica está trayendo una etapa de gran esperanza para el futuro».

El Chief Commercial Officer de Andelyn Biosciences afirmó: «Estamos encantados de que nuestro trabajo consolidado y en rápido crecimiento en programas de terapia génica clínica y comercial para la industria biotecnológica nos permita también apoyar a fundaciones familiares que buscan tratamientos para sus seres queridos—con frecuencia niños con enfermedades raras. El poder de la terapia génica sigue ofreciendo la esperanza tan necesaria para muchos pacientes con enfermedades genéticas, y nos honra desempeñar un papel fundamental en la entrega de estas terapias».

Andelyn Biosciences cuenta con más de 20 años de experiencia y ha producido material cGMP para más de 450 lotes clínicos y 75 ensayos clínicos globales. Con operaciones en sus instalaciones de desarrollo y fabricación en Columbus, Ohio, Andelyn apoya a sus clientes en el desarrollo de terapias celulares y génicas desde el concepto hasta la ingeniería y fabricación de plásmidos, el desarrollo de procesos y analítico, y la fabricación clínica y comercial cGMP. Sus capacidades incluyen la fabricación cGMP para procesos en suspensión de hasta 2.000 litros y procesos adherentes.