Andelyn Biosciences stellt AAV-Gentherapie für seltene NKH-Erkrankung her

Andelyn Biosciences, Inc., eine Contract Development and Manufacturing Organization (CDMO) für Zell- und Gentherapien, wurde von der Drake Rayden Foundation ausgewählt, die AAV Curator® Platform einzusetzen, um klinische AAV-Qualität für die Behandlung der Nichtketotischen Hyperglyzinämie (Nonketotic Hyperglycinemia, NKH) herzustellen – einer seltenen, erblichen metabolischen genetischen Erkrankung, die durch eine Mutation im GLDC-Gen verursacht wird.

NKH ist eine schwerwiegende Erkrankung, bei der es zu einer Störung des Glycin-Spaltungssystems (glycine cleavage system, GCS) kommt, sodass der Körper die Aminosäure Glycin nicht abbauen kann. Glycin reichert sich auf toxische Spiegel an, insbesondere im Gehirn, was zu schweren neurologischen Problemen führt, darunter Krampfanfälle, Lethargie, schlechter Muskeltonus, Atemprobleme und eine ausgeprägte geistige Behinderung. Kinder mit der schweren Form der NKH, die nahezu 85% der Diagnostizierten ausmachen, leben nach der Geburt häufig nur wenige Tage oder Wochen. Diejenigen, die überleben, leben mit schweren Anfallsleiden und einer sehr ungünstigen Prognose.

Andelyn wird eng mit der Drake Rayden Foundation und Wissenschaftlern aus dem Labor von Dr. Steven Gray an der University of Texas Southwestern (UTSW) zusammenarbeiten, um den Herstellungsprozess in Andelyns AAV Curator® Platform zu etablieren – einer Methodik, die verlässliche Geschwindigkeit und Qualität bietet. Diese Initiative unterstreicht Andelyns Engagement, Gentherapien weltweit schneller zu Patientinnen und Patienten zu bringen, indem das Unternehmen nicht nur mit Biotech- und Pharmaunternehmen, sondern auch mit einzelnen Familien und gemeinnützigen Organisationen zusammenarbeitet.

Die Drake Rayden Foundation wurde 2017 aus der Überzeugung gegründet, die Forschung in Richtung einer Behandlung der NKH voranzutreiben, indem Mittel eingeworben und wichtige Partnerschaften mit Forschungseinrichtungen und Herstellungsorganisationen aufgebaut werden. Der Gründer der Stiftung erklärte: „Wir haben uns an den Vers im Galaterbrief geklammert, der uns so viel Ermutigung gab, als wir mit der Erschöpfung konfrontiert waren, die mit dem Versuch einhergeht, eine Behandlung für eine seltene Krankheit zu entwickeln. Kapitel 6, Vers 9 erinnert uns: ‚Lasst uns nicht müde werden, Gutes zu tun; denn zur rechten Zeit werden wir ernten, wenn wir nicht nachlassen.‘ Diese Gentherapie bringt eine solche Zeit der Hoffnung für die Zukunft.“

Der Chief Commercial Officer von Andelyn Biosciences sagte: „Wir sind begeistert, dass uns unsere etablierte und schnell wachsende Arbeit an klinischen und kommerziellen Gentherapieprogrammen für die Biotech-Industrie ermöglicht, auch Familienstiftungen zu unterstützen, die Behandlungen für ihre Angehörigen suchen – oft Kinder mit seltenen Erkrankungen. Die Kraft der Gentherapie bietet weiterhin die dringend benötigte Hoffnung für die vielen Patientinnen und Patienten mit genetischen Erkrankungen, und wir fühlen uns geehrt, eine zentrale Rolle bei der Bereitstellung dieser Therapien zu spielen.“

Andelyn Biosciences verfügt über mehr als 20 Jahre Erfahrung und hat cGMP-Material für mehr als 450 klinische Chargen und 75 globale klinische Studien produziert. Von seinen Entwicklungs- und Produktionsstandorten in Columbus, Ohio, aus unterstützt Andelyn Kunden bei der Entwicklung von Zell- und Gentherapien vom Konzept über Plasmid-Engineering und -Herstellung, Prozess- und Analytikentwicklung bis hin zur cGMP-konformen klinischen und kommerziellen Produktion. Zu den Fähigkeiten zählen die cGMP-Herstellung für Suspensionsprozesse bis zu 2.000 Litern sowie für adhärente Prozesse.