NeuroTherapia achève son essai de phase 2a sur la maladie d'Alzheimer avec des résultats positifs en matière de sécurité et de biomarqueurs
NeuroTherapia a terminé un essai de phase 2a du NTRX-07 chez des patients atteints de la maladie d'Alzheimer, atteignant les objectifs de sécurité sans événements indésirables graves liés au traitement. L'analyse préliminaire des biomarqueurs montre des résultats encourageants, y compris des résultats d'IRM tendant vers une stabilisation. La petite molécule orale cible la neuroinflammation et a montré des effets positifs dans des modèles animaux.
NeuroTherapia, Inc. a terminé son essai clinique de phase 2a du NTRX-07 chez des patients atteints de la maladie d'Alzheimer, atteignant ses objectifs primaires de sécurité et montrant des résultats encourageants pour les biomarqueurs. L'essai en double aveugle et randomisé a administré la petite molécule orale pendant 28 jours à 48 sujets sur des sites en Hongrie, Pologne et République tchèque, sans qu'aucun événement indésirable grave lié au traitement n'ait été signalé dans le groupe actif.
L'essai a été conçu pour démontrer l'engagement de la cible, la sécurité et la pharmacocinétique tout en analysant les biomarqueurs de neuroinflammation et de fonction neuronale. L'analyse préliminaire des critères d'évaluation exploratoires, y compris l'IRM, le qEEG et les biomarqueurs du LCR, indique des résultats encourageants, avec des résultats d'IRM directionnellement favorables et tendant vers une stabilisation sous traitement actif. Les niveaux d'exposition au médicament étaient conformes aux attentes, et l'étude a produit un ensemble de signaux positifs multidomaines couvrant la sécurité, la pharmacocinétique, les biomarqueurs, l'IRM, l'EEG et les résultats cliniques.
Le NTRX-07 est une petite molécule oralement disponible qui cible des récepteurs dont l'expression augmente dans des maladies incluant la maladie d'Alzheimer, la sclérose latérale amyotrophique, la sclérose en plaques et les syndromes de douleur chronique. Dans des modèles animaux de la maladie d'Alzheimer, le NTRX-07 a restauré la fonction normale de la microglie, diminué l'inflammation induite par la microglie, réduit les niveaux du peptide Aß associé à la maladie d'Alzheimer dans le cerveau, et amélioré substantiellement la plasticité synaptique neuronale, l'apprentissage et la mémoire.
La société continue de travailler avec Oxford Brain Diagnostics Ltd sur une analyse plus approfondie des données d'IRM, incluant l'utilisation de sa plateforme CDM Explore pour comparer les résultats d'IRM avec les changements dans les biomarqueurs de neuroinflammation, le qEEG et les résultats des tests cognitifs. L'essai a été géré par CRU Global, qui a noté un intérêt considérable pour participer à de futurs essais exprimé par les investigateurs principaux des sites, les patients et les aidants.
Cette étude a été financée en partie par une subvention du programme Part the Cloud de l'Alzheimer's Association. NeuroTherapia est une société de biotechnologie en phase clinique, détenue en privé, issue du Cleveland Clinic, développant des médicaments oraux à petites molécules pour traiter les conditions neuroinflammatoires du système nerveux central.