Medicare pourrait retirer Xolair des négociations sur les prix à l'approche du lancement d'un biosimilaire

Un médicament sélectionné pour le dernier cycle de négociations sur les prix des médicaments de Medicare risque d'être retiré, car une version biosimilaire à moindre coût de ce médicament devrait arriver sur le marché cette année. Xolair, l'un des 15 médicaments retenus pour le troisième cycle du programme de négociation des prix des médicaments de Medicare, risque d'être retiré parce qu'un biosimilaire moins cher doit entrer sur le marché avant la fin de la période de négociation.

Les médicaments sont disqualifiés du programme de négociation s'ils disposent d'un biosimilaire — un produit très similaire à un produit biologique approuvé par la FDA et ne présentant aucune différence cliniquement significative — qui est à la fois autorisé et commercialisé. Si un biosimilaire entre ensuite sur le marché pour un médicament sélectionné, les Centers for Medicare & Medicaid Services doivent déterminer s'il s'agit d'un véritable concurrent. Dans l'affirmative, le CMS doit retirer le médicament sélectionné des négociations sur les prix.

La sélection de Xolair est importante car un biosimilaire moins cher doit entrer sur le marché avant la fin de la période de négociation, obligeant le CMS à déterminer quoi faire des discussions sur les prix. La période de négociation du troisième cycle se termine le 1er novembre. Un porte-parole de Genentech a déclaré que la société soutient la « valeur clinique et économique substantielle » de Xolair et a jusqu'au 28 février pour décider si elle participera.

Dans le cadre du troisième cycle, le CMS indique qu'un médicament doit avoir reçu son autorisation initiale entre le 1er janvier 2012 et le 1er janvier 2016 pour être éligible à un report, mais Xolair a été approuvé en 2003. Cette décision pourrait affecter d'autres biosimilaires en développement si le programme réduit le coût des médicaments auxquels ils visent à faire concurrence, obligeant les biosimilaires à entrer sur le marché à des prix encore plus bas.

Le CMS indique qu'il utilisera un test de « totalité des circonstances » pour déterminer si une concurrence robuste et significative existe, ce qui inclut l'analyse de données sur la disponibilité sur le marché, les accords des fabricants et les ventes. Les fabricants ont contesté devant les tribunaux la définition de la commercialisation de bonne foi (bona fide marketing) de l'agence, arguant que celle-ci ne précise pas ce qu'elle analysera pour déterminer l'existence d'une véritable concurrence entre médicaments. Le CMS, qui a largement gagné ces contestations, a soutenu que sa norme de commercialisation de bonne foi est nécessaire pour garantir qu'un biosimilaire est réellement disponible, plutôt qu'un lancement limité pour échapper aux négociations.

Des études récentes ont indiqué que la sélection de médicaments confrontés à une concurrence prochaine de biosimilaires pour les négociations peut produire des économies à court terme, mais renoncer à des économies à long terme plus importantes qui seraient réalisables grâce à la concurrence. L'Association pour les médicaments accessibles a mis en avant le fait que les biosimilaires ont généré 56,2 milliards de dollars d'économies depuis 2015.

Les médicaments biologiques ne représentent que 2 % des ordonnances aux États-Unis, mais près de la moitié des dépenses pharmaceutiques sur ordonnance. Le Congrès a établi une voie d'approbation des biosimilaires par le biais de la loi Biologics Price Competition and Innovation Act en 2009. En juin 2026, la FDA a approuvé 97 biosimilaires, dont 25 ont reçu une désignation d'interchangeabilité.

En juin 2024, la FDA a publié un projet de directive actualisé supprimant l'exigence d'études de bascule (switching studies) — des essais cliniques qui obligeaient les patients à alterner entre un biosimilaire et son produit de référence. L'agence a cité une méta-analyse de scientifiques de la FDA ne montrant aucune différence en matière de sécurité ou d'immunogénicité chez les patients qui sont passés d'un produit biologique de référence à un biosimilaire. Certains décideurs politiques ont depuis proposé que le Congrès élimine entièrement la désignation distincte d'interchangeabilité — une politique incluse dans le budget de l'exercice 2024-2025 de l'administration Biden et publiquement soutenue par les dirigeants de la FDA.

Une nouvelle analyse publiée dans l'American Journal of Managed Care conclut que, bien que la réforme de ces normes constitue une première étape nécessaire, elle ne suffira probablement pas à elle seule à transformer le paysage des biosimilaires. Les lois d'État sur la substitution en pharmacie, qui régissent la possibilité pour les pharmaciens de substituer automatiquement les biosimilaires, sont souvent plus restrictives pour les biosimilaires que pour les génériques. De nombreux États exigent une notification au médecin lorsqu'un biosimilaire est délivré. En outre, la FDA ne certifie pas l'interchangeabilité entre deux biosimilaires du même médicament de référence, ce qui crée une incertitude quant à savoir si les lois des États autorisent la substitution entre plusieurs versions de biosimilaires. Les pratiques de remboursement des gestionnaires de prestations pharmaceutiques (pharmacy benefit managers, PBM) constituent également un obstacle : alors que le remboursement des génériques incite les pharmacies à délivrer la version la moins chère, les PBM ont traité les produits biologiques et les biosimilaires séparément. Lorsque plusieurs biosimilaires d'adalimumab (Humira) sont entrés sur le marché en 2023, le produit de marque a continué de représenter plus de 98 % des ordonnances, probablement en raison de remises substantielles offertes par le fabricant. Les auteurs recommandent de modifier les lois des États, de s'attaquer aux pratiques des PBM, de mettre en œuvre des campagnes éducatives pour les cliniciens et les patients, et d'élargir potentiellement l'autorité de négociation des prix de Medicare pour couvrir les produits biologiques, avec ou sans concurrence de biosimilaires.