BioMarin relève ses prévisions de chiffre d’affaires 2026 après l’acquisition d’Amicus et l’extension d’indication de PALYNZIQ par la FDA

BioMarin Pharmaceutical Inc. a déclaré un chiffre d’affaires total de 766 millions de dollars au premier trimestre 2026 et a relevé ses prévisions de chiffre d’affaires total pour l’ensemble de l’année 2026 à une fourchette comprise entre 3,825 milliards et 3,925 milliards de dollars. Le taux de croissance accéléré de 20 % en glissement annuel au point médian reflète l’ajout de GALAFOLD® et de POMBILITI® + OPFOLDA® au portefeuille de BioMarin à la suite de la finalisation de l’acquisition d’Amicus Therapeutics.

En février, la FDA américaine a approuvé PALYNZIQ® chez les adolescents âgés de 12 ans et plus atteints de phénylcétonurie (PKU) ; une approbation dans l’UE pour les adolescents de 12 ans et plus est attendue en 2026. En avril, la société a déposé aux États-Unis sa demande supplémentaire d’autorisation de mise sur le marché (sNDA) en vue de l’approbation complète de VOXZOGO® dans l’achondroplasie, et s’attend à être informée de l’acceptation de cette sNDA d’ici le T3 2026.

Au deuxième trimestre, BioMarin prévoit de communiquer les résultats préliminaires de Phase 3 de BMN 401 chez des enfants âgés de 1 à 12 ans atteints de déficit en ENPP1. Des dépôts réglementaires sont attendus au 2S'26 si les données sont favorables, avec un lancement potentiellement premier dans la maladie en 2027. Au deuxième trimestre, la société prévoit également de communiquer les résultats préliminaires de Phase 3 de VOXZOGO dans l’hypochondroplasie ; des dépôts réglementaires sont attendus au 2S'26 si les données sont favorables, avec un lancement potentiellement premier de sa classe en 2027.

En mars, la société a présenté les premières données de Phase 1/2 de BMN 351, montrant des augmentations de l’expression de la dystrophine dépendantes de la dose lors de la biopsie à la semaine 25 dans les cohortes aux doses de 6 et 9 mg/kg. Les biomarqueurs cliniques, notamment la baisse de la créatine kinase, ont suggéré des améliorations de l’état musculaire global au-delà de la semaine 25, et les résultats à plus long terme issus à la fois du NSAA et du 6MWT ont laissé entrevoir une prévention du déclin fonctionnel par rapport à des témoins historiques appariés. La cohorte à 12 mg/kg continue le recrutement, avec une mise à jour des données attendue d’ici la fin de l’année.

En avril, le premier patient a été inclus dans l’étude de Phase 2/3 de BMN 333 à visée d’enregistrement, le peptide natriurétique de type C (CNP) à longue durée d’action de BioMarin pour l’achondroplasie. Une mise à jour des données de cette étude est attendue en 2027. En mai, BioMarin a présenté de nouvelles données montrant les bénéfices d’un traitement au long cours par VOXZOGO, notamment des améliorations de l’envergure des bras, de la santé osseuse et de la qualité de vie. Les données des essais cliniques d’extension à long terme en cours ont montré que les enfants ayant commencé le traitement par VOXZOGO après l’âge de 5 ans ont obtenu un gain moyen de taille de +10,60 cm après six ans et de +13,59 cm (p<0,0001 dans les deux cas) après huit ans de traitement, par rapport aux données d’histoire naturelle.

Le chiffre d’affaires des thérapies enzymatiques a progressé de 6 % en glissement annuel au premier trimestre, porté par la croissance du chiffre d’affaires de VIMIZIM®, NAGLAZYME® et BRINEURA®. La poursuite de la demande sous-jacente des patients au T1 pour PALYNZIQ a été soutenue par une hausse des inscriptions et des nouveaux démarrages dans le groupe des moins de 18 ans après l’extension d’indication en février, et le chiffre d’affaires 2026 de PALYNZIQ sur l’ensemble de l’année devrait progresser d’une année sur l’autre. Le nombre d’enfants traités par VOXZOGO a augmenté de plus de 20 % en glissement annuel au premier trimestre, tandis que d’importantes commandes de VOXZOGO au quatrième trimestre 2025 ont abouti à une croissance annuelle modeste de 3 % au premier trimestre 2026.