El Congreso anula un fallo judicial y limita la exclusividad de los medicamentos huérfanos a las indicaciones aprobadas

El Congreso promulgó el Consolidated Appropriations Act de 2026 el 3 de febrero de 2026, resolviendo la incertidumbre sobre el alcance de la exclusividad de los medicamentos huérfanos al limitar la protección de siete años a usos o indicaciones específicas aprobadas, en lugar de a categorías completas de enfermedad. La legislación anula una decisión de un tribunal federal de 2021 y codifica la interpretación sostenida desde hace tiempo por la FDA de la Orphan Drug Act.

La Orphan Drug Act establece un periodo de siete años de exclusividad de mercado para medicamentos destinados a tratar enfermedades o afecciones raras que afectan a menos de 200.000 pacientes en Estados Unidos. Antes de las modificaciones recientes, una vez que la FDA aprobaba una solicitud para un medicamento que había recibido la designación de huérfano para una enfermedad o afección rara, la ley impedía a la FDA aprobar la solicitud de otro patrocinador para “el mismo medicamento para la misma enfermedad o afección” hasta siete años después de la aprobación del medicamento huérfano.

La FDA había interpretado durante mucho tiempo que este lenguaje legal significaba que la exclusividad de medicamentos huérfanos solo bloquea la aprobación de otro producto para el mismo uso o indicación aprobados. Sin embargo, en Catalyst Pharmaceuticals, Inc. v. Becerra, la U.S. Court of Appeals for the Eleventh Circuit concluyó que el texto legal impedía la interpretación de la FDA y sostuvo que la exclusividad de medicamento huérfano del fármaco de Catalyst bloqueaba la aprobación del medicamento de otra empresa para todas las indicaciones incluidas dentro de la enfermedad designada como huérfana. La decisión del 11th Circuit en 14 F.4th 1299 (11th Cir. 2021) generó incertidumbre y dio lugar a litigios adicionales.

Aunque la FDA indicó que seguiría aplicando su interpretación y normativa vigentes fuera del alcance de la orden judicial, la decisión Catalyst creó incertidumbre. La FDA aceptó cumplir la orden del tribunal respecto de los medicamentos específicos en cuestión en Catalyst, pero anunció su intención de “seguir aplicando su normativa, que vincula el alcance de la exclusividad de medicamentos huérfanos a los usos o indicaciones para los que un medicamento está aprobado, en asuntos que excedan el alcance de esa orden”.

La ley de 2026 zanja esta incertidumbre a favor de la postura de la FDA al disponer que la exclusividad de medicamentos huérfanos solo bloquea la aprobación de “el mismo medicamento para el mismo uso o indicación aprobados dentro de [la enfermedad o afección rara designada como huérfana]”. El Congreso sustituyó el texto de “misma enfermedad o afección” por el nuevo lenguaje de “mismo uso o indicación aprobados dentro de dicha enfermedad o afección rara”. El Congreso también especificó que la enmienda se aplica a todos los medicamentos con designación huérfana, independientemente de cuándo reciban la designación o la aprobación de la FDA.

El alcance, ahora restringido, puede abrir la puerta a empresas de genéricos que busquen la aprobación para usos o indicaciones distintos de los del medicamento huérfano original. Es posible que las empresas de genéricos ya no necesiten considerar la posibilidad de una demanda al estilo Catalyst. Esta aclaración puede afectar la planificación del ciclo de vida, la estrategia de indicaciones y las evaluaciones del riesgo de litigios tanto para patrocinadores innovadores como para patrocinadores de seguimiento, y las empresas deberían considerar si los análisis de exclusividad existentes o el posicionamiento de la cartera de desarrollo justifican una reevaluación.

El Consolidated Appropriations Act, 2026 también reautoriza el programa de vale de revisión prioritaria (priority review voucher) para enfermedades pediátricas raras, cuya expiración el Congreso había permitido previamente para productos no designados para enfermedades pediátricas raras a partir del 20 de diciembre de 2024. En este programa, si la FDA aprueba la solicitud de un patrocinador para un medicamento o producto biológico que cumpla los requisitos para una enfermedad pediátrica rara, el patrocinador recibe un vale, que luego puede canjearse para obtener revisión prioritaria de otro producto. Los vales pueden venderse o transferirse y, históricamente, han alcanzado un valor de mercado significativo, con ventas a menudo entre 100 y 200 millones de dólares.

A menos que el Congreso actúe de nuevo para ampliar la autoridad del programa, la FDA no podrá otorgar vales de revisión prioritaria para productos aprobados después del 30 de septiembre de 2029. Las empresas con programas de desarrollo para enfermedades pediátricas raras y los posibles inversores en esos programas deberían evaluar cómo la elegibilidad para estos vales podría afectar la estrategia financiera.

La ley de 2026 también ordenó una mayor transparencia en las determinaciones de “identidad cualitativa y cuantitativa” (qualitative and quantitative sameness) de la FDA para ciertos medicamentos genéricos. Para determinados genéricos, por lo general tópicos, parenterales y similares, la FDA exige que el solicitante de una abbreviated new drug application demuestre que su producto es cualitativa y cuantitativamente idéntico al producto de referencia. Los fabricantes de genéricos deberían estar atentos a la guía de la FDA sobre estas determinaciones y a otras actualizaciones sobre la implementación por parte de la agencia de los nuevos requisitos de transparencia, mientras que los innovadores deberían revisar su planificación estratégica para contemplar la posibilidad de enfrentarse a solicitantes de genéricos en una etapa más temprana.