Deramiocel frena el deterioro de las extremidades superiores en la distrofia muscular de Duchenne; la FDA continúa su revisión
Los datos de fase III muestran que deramiocel ralentizó en un 54% el deterioro de las extremidades superiores en la distrofia muscular de Duchenne. La FDA está reevaluando la BLA con los resultados de HOPE-3, y se espera la presentación del informe del estudio clínico en febrero de 2026.
La terapia celular en investigación deramiocel frenó el deterioro funcional de las extremidades superiores en niños y hombres jóvenes con distrofia muscular de Duchenne, según datos del ensayo de fase III HOPE-3 presentados en la reunión anual de la Academia Americana de Neurología. A los 12 meses, el cambio porcentual medio desde el inicio en la puntuación total de Performance of Upper Limb 2.0 (PUL 2.0) fue de −3.86 en el grupo de deramiocel y de −8.41 en el grupo de placebo, una diferencia de 4.55 (P=0.029), lo que representa una ralentización del 54% en la progresión de la enfermedad durante un año.
Los criterios de valoración secundarios también mostraron beneficio. Las puntuaciones de nivel medio de PUL 2.0 indicaron una ralentización del 65% en la progresión (P=0.008). La puntuación "Eat 10 Bites" de la Evaluación por Video de Duchenne a los 12 meses mostró que deramiocel redujo en un 83% el deterioro de la alimentación independiente. Deramiocel también preservó la fracción de eyección del ventrículo izquierdo (LVEF) con una diferencia de tratamiento del 2.4% (P=0.041) y ralentizó el realce tardío con gadolinio (LGE), una medida de fibrosis cardíaca, en −3.0 segmentos (P=0.022). La terapia fue segura y bien tolerada, con síntomas gripales leves a moderados que fueron transitorios y se resolvieron entre 24 y 48 horas después de la infusión. Se produjo un evento adverso grave en el grupo de deramiocel (1.9%) y cinco en el grupo de placebo (9.6%).
El ensayo de fase III HOPE-3 fue un estudio doble ciego que aleatorizó a 106 pacientes con Duchenne de al menos 10 años de edad a infusiones trimestrales de deramiocel (54 participantes) o placebo (52 participantes). Los participantes tenían una edad media de 15 años; la mayoría (84.9%) no deambulaba, y el 24.5% recibía terapia de salto de exones. Todos los pacientes recibían tratamiento de base estable con corticosteroides.
Deramiocel es una terapia celular novedosa compuesta por células derivadas de cardioseferas alogénicas que han demostrado conferir propiedades inmunomoduladoras y antifibróticas. Anteriormente demostró beneficio en la función del músculo esquelético en el estudio de fase II HOPE-2 y su extensión abierta.
En julio de 2025, la FDA rechazó una solicitud de licencia de productos biológicos de Capricor Therapeutics, citando evidencia clínica insuficiente del ensayo HOPE-2 y solicitando datos adicionales. La agencia ahora está reevaluando la solicitud con los resultados de HOPE-3. En enero de 2026, Capricor anunció que la FDA solicitó formalmente el informe completo del estudio clínico y los datos de respaldo de HOPE-3. La preparación del informe está en curso y se espera que los materiales solicitados se presenten en febrero de 2026. La compañía anticipa que esta presentación podría dar lugar a la asignación de una nueva fecha de acción PDUFA.
La distrofia muscular de Duchenne está causada por mutaciones en el gen DMD. La pérdida de la proteína distrofina desencadena una degeneración progresiva del músculo esquelético y cardíaco, una respuesta inmune proinflamatoria y profibrótica, y un deterioro constante de la función que puede culminar en eventos cardíacos potencialmente mortales. La afección afecta principalmente a varones, y aproximadamente 1 de cada 5,000 niños vive actualmente con DMD.