Deramiocel延缓杜氏肌营养不良症患者上肢功能衰退，FDA审评进行中
III期数据显示，deramiocel使杜氏肌营养不良症患者的上肢功能衰退减缓54%。FDA正在结合HOPE-3结果重新评估生物制剂许可申请，临床研究报告预计于2026年2月提交。
在研细胞疗法deramiocel能够延缓杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy）男孩和年轻男性的上肢功能衰退——这一结论来自在美国神经病学学会年会上公布的III期HOPE-3试验数据。在12个月时，deramiocel组的上肢功能2.0版（PUL 2.0）总分较基线的平均百分比变化为−3.86，安慰剂组为−8.41，两组相差4.55（P=0.029），相当于一年内疾病进展速度减缓了54%。
次要终点同样显示出获益。中段PUL 2.0评分显示疾病进展减缓了65%（P=0.008）。12个月时的杜氏视频评估"进食10口"评分显示，deramiocel使独立进食能力的衰退减少了83%。Deramiocel还保留了左心室射血分数（LVEF），治疗组与安慰剂组相差2.4%（P=0.041），并延缓了晚期钆增强（LGE）——一项衡量心脏纤维化的指标——减少了3.0个节段（P=0.022）。该疗法安全且耐受性良好，主要治疗相关不良事件为轻至中度的流感样症状，呈一过性，在输注后24至48小时内消退。Deramiocel组发生1例严重不良事件（1.9%），安慰剂组发生5例（9.6%）。
III期HOPE-3试验是一项双盲研究，共随机入组106名年龄至少10岁的杜氏肌营养不良症患者，分别接受每季度一次的deramiocel输注（54人）或安慰剂（52人）。受试者平均年龄为15岁；大多数（84.9%）已丧失行走能力，24.5%正在接受外显子跳跃疗法。所有患者均同时接受稳定的背景皮质类固醇治疗。
Deramiocel是一种新型细胞疗法，由同种异体心脏来源细胞组成，已被证实具有免疫调节和抗纤维化特性。该疗法此前已在HOPE-2 II期研究及其开放标签扩展研究中显示出对骨骼肌功能的改善作用。
2025年7月，FDA以HOPE-2试验的临床证据不足为由，拒绝了Capricor Therapeutics的生物制剂许可申请，并要求提供更多数据。目前该机构正在结合HOPE-3的结果重新评估该申请。2026年1月，Capricor宣布FDA正式要求提交HOPE-3的完整临床研究报告及支持数据。报告正在准备中，相关材料预计将于2026年2月提交。该公司预计，此次提交可能会促成新的PDUFA行动日期。
杜氏肌营养不良症由DMD基因突变引起。肌营养不良蛋白的缺失会引发骨骼肌和心肌的进行性退化、促炎和促纤维化的免疫反应，以及功能的持续衰退，最终可能导致危及生命的心脏事件。该病主要影响男性，目前大约每5,000名男孩中就有1人患有DMD。