デラミオセル、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの上肢機能低下を抑制—FDA審査継続中
第III相試験のデータにより、デラミオセルがデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）における上肢機能の低下を54％抑制したことが示された。FDAはHOPE-3試験の結果を踏まえBLAを再評価中であり、2026年2月に治験総括報告書が提出される見込みである。
治験中の細胞療法デラミオセル（deramiocel）が、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の男児および若年男性において上肢機能の低下を抑制したことが、米国神経学会（American Academy of Neurology）年次総会で発表された第III相HOPE-3試験のデータで明らかになった。12カ月時点におけるPerformance of Upper Limb 2.0（PUL 2.0）合計スコアのベースラインからの平均変化率は、デラミオセル群で−3.86、プラセボ群で−8.41であり、その差は4.55（P=0.029）で、1年間での疾患進行を54％抑制する結果となった。
副次評価項目でも benefit が示された。ミッドレベルPUL 2.0スコアでは進行が65％抑制された（P=0.008）。12カ月時点のDuchenne Video Assessment「Eat 10 Bites」スコアでは、デラミオセルにより自立摂食機能の低下が83％抑制された。また、デラミオセルは左室駆出率（LVEF）を維持し（治療差2.4％、P=0.041）、心臓線維化の指標である遅延造影（LGE）を−3.0セグメント抑制した（P=0.022）。本治療は安全で忍容性が良好であり、軽度から中等度のインフルエンザ様症状が認められたが、一過性であり注入後24〜48時間以内に消失した。重篤な有害事象はデラミオセル群で1件（1.9％）、プラセボ群で5件（9.6％）発生した。
第III相HOPE-3試験は二重盲検試験であり、10歳以上のDMD患者106名をデラミオセル（54名）またはプラセボ（52名）の四半期ごとの注入投与に無作為割付した。参加者の平均年齢は15歳で、大部分（84.9％）は歩行不能であり、24.5％はエクソンスキッピング療法を受けていた。全患者は安定した副腎皮質ステロイド療法を背景治療として継続していた。
デラミオセルは、同種由来の心臓スフェア由来細胞（cardiosphere-derived cells）からなる新規細胞療法であり、免疫調節作用および抗線維化作用を示すことが明らかにされている。本治療は、第II相HOPE-2試験およびその非盲検延長試験において、骨格筋機能に対する benefit が既に示されていた。
2025年7月、FDAはCapricor Therapeutics社の生物製剤承認申請（BLA）を却下し、HOPE-2試験からのエビデンスが不十分であるとして追加データを求めた。現在FDAはHOPE-3試験の結果を踏まえて申請を再評価している。2026年1月、Capricor社はFDAがHOPE-3試験の完全な治験総括報告書および裏付けデータを正式に要求したと発表した。現在報告書の作成が進められており、要求された資料は2026年2月に提出される見込みである。同社は、この提出により新たなPDUFAアクション期日が設定される可能性があると見込んでいる。
デュシェンヌ型筋ジストロフィーはDMD遺伝子の変異によって引き起こされる。ジストロフィンタンパク質の喪失により、骨格筋および心筋の進行性変性、炎症促進性・線維化促進性の免疫応答、そして機能の持続的な低下が引き起こされ、最終的には生命を脅かす心臓イベントに至る可能性がある。この疾患は主に男性に影響を及ぼし、現在約5,000人に1人の男児がDMDを有している。