La FDA reanuda la revisión de deramiocel de Capricor para la distrofia muscular de Duchenne
La FDA retiró la Complete Response Letter y reanudó la revisión de la Biologics License Application de Capricor Therapeutics para deramiocel, estableciendo una fecha PDUFA del 22 de agosto. La compañía cerró 2025 con US$318M en efectivo y está finalizando el informe integral del estudio HOPE-3 de Fase 3 para sustentar la evidencia de eficacia y seguridad.
La Food and Drug Administration ha retirado la Complete Response Letter emitida previamente y ha reanudado la revisión de la Biologics License Application para deramiocel, fijando una fecha PDUFA para el 22 de agosto. Este candidato de terapia celular se dirige a la distrofia muscular de Duchenne.
Capricor Therapeutics cerró 2025 con US$318M en efectivo para financiar las operaciones hasta 2027. La biofarmacéutica está finalizando el envío de su informe integral del estudio HOPE-3 de Fase 3 a la Food and Drug Administration, lo que marca un punto crítico en la revisión regulatoria. Estos documentos están concebidos para aportar la evidencia de eficacia y seguridad requerida para la Biologics License Application en curso.
La etiqueta podría incluir a la población amplia con distrofia muscular de Duchenne, no solo a la cardiomiopatía por DMD. Esta presentación se basa en resultados positivos del estudio a finales de 2025 y busca satisfacer los requisitos específicos de la agencia en materia de datos clínicos.
La decisión de la FDA de endurecer su vía de aprobación acelerada afecta directamente a Capricor Therapeutics. Esto aumenta la atención sobre cómo su programa de distrofia muscular de Duchenne y otros candidatos para enfermedades raras avanzan a través de los próximos puntos de control clínicos y regulatorios.
El precio de la acción de Capricor se ha movido a US$27.90 tras un rendimiento de 8.06% en 1 día, mientras que su rendimiento total para el accionista en 1 año de 117.80% sugiere que el impulso ha sido fuerte en un horizonte más largo. La empresa cotiza a US$27.90 frente a un precio objetivo declarado de US$50.80.
El aumento continuado de la prevalencia global de enfermedades raras y genéticas está impulsando directamente necesidades médicas no cubiertas en áreas como la distrofia muscular de Duchenne, lo que sitúa a Deramiocel de Capricor en una posición sólida para contar con apoyo regulatorio y una futura demanda de mercado. Con la creciente adopción de la medicina personalizada y de precisión, la plataforma avanzada de exosomas de Capricor ya está en la clínica con StealthX, ampliando posibles aplicaciones futuras y alianzas estratégicas.