BioMarin eleva su previsión de ingresos para 2026 tras la adquisición de Amicus y la ampliación de PALYNZIQ por la FDA
BioMarin informó ingresos de $766 millones en el primer trimestre de 2026 y elevó su previsión anual a $3.825 mil millones-$3.925 mil millones. La compañía destacó la aprobación de PALYNZIQ para adolescentes por la FDA y los próximos datos de Fase 3 de BMN 401 y VOXZOGO.
BioMarin Pharmaceutical Inc. informó unos ingresos totales de $766 millones en el primer trimestre de 2026 y elevó su previsión de ingresos totales para todo 2026 a entre $3.825 mil millones y $3.925 mil millones. La tasa de crecimiento acelerado de 20% interanual en el punto medio refleja la incorporación de GALAFOLD® y POMBILITI® + OPFOLDA® a la cartera de BioMarin tras completarse la adquisición de Amicus Therapeutics.
En febrero, la FDA de EE. UU. aprobó PALYNZIQ® para adolescentes de 12 años o más con fenilcetonuria (PKU); se espera la aprobación en la UE para adolescentes de 12 años o más en 2026. En abril, la empresa presentó en EE. UU. su solicitud suplementaria de nuevo fármaco (sNDA) para la aprobación completa de VOXZOGO® para la acondroplasia, y espera recibir notificación de la aceptación de la sNDA para el tercer trimestre de 2026.
En el segundo trimestre, BioMarin prevé compartir los datos principales de Fase 3 de BMN 401 en niños de 1 a 12 años con deficiencia de ENPP1. Si los datos son favorables, se prevén presentaciones regulatorias en el 2S'26, con un posible lanzamiento como primer tratamiento para esta enfermedad en 2027. En el segundo trimestre, la empresa también espera compartir los datos principales de Fase 3 de VOXZOGO para hipocondroplasia; si los datos son favorables, se prevén presentaciones regulatorias en el 2S'26, con un posible lanzamiento primero en su clase en 2027.
En marzo, la empresa presentó datos iniciales de Fase 1/2 de BMN 351 que mostraron aumentos dependientes de la dosis en la expresión de distrofina en la biopsia de la semana 25 en las cohortes de dosis de 6 y 9 mg/kg. Los biomarcadores clínicos, incluidas las disminuciones de la creatina quinasa, sugirieron mejorías en la salud muscular general más allá del punto temporal de la semana 25, y los resultados a más largo plazo tanto del NSAA como de la 6MWT sugirieron una prevención del deterioro funcional en comparación con controles históricos emparejados. La cohorte de 12 mg/kg sigue en fase de reclutamiento, y se espera una actualización de datos antes de fin de año.
En abril, se incluyó al primer paciente en el estudio de Fase 2/3 de BMN 333 diseñado para respaldar el registro, el péptido natriurético tipo C (CNP) de acción prolongada de BioMarin para la acondroplasia. Se espera una actualización de datos de este estudio en 2027. En mayo, BioMarin informó nuevos datos que demuestran los beneficios del tratamiento a largo plazo con VOXZOGO, incluidas mejoras en la envergadura de brazos, la salud ósea y la calidad de vida. Los datos de ensayos clínicos de extensión a largo plazo en curso mostraron que los niños que iniciaron el tratamiento con VOXZOGO después de los 5 años lograron ganancias medias de altura de +10.60 cm después de seis años y +13.59 cm (p<0.0001 en ambos casos) después de ocho años de tratamiento, en comparación con datos de historia natural.
Los ingresos de Terapias Enzimáticas crecieron 6% interanual en el primer trimestre, impulsados por el crecimiento de los ingresos de VIMIZIM®, NAGLAZYME® y BRINEURA®. La continuidad de la demanda subyacente de pacientes en el 1T para PALYNZIQ estuvo impulsada por un aumento de las inscripciones y de los nuevos inicios en el grupo de menores de 18 años tras la ampliación de la indicación en febrero, y se espera que los ingresos de PALYNZIQ en todo 2026 aumenten interanualmente. El número de niños tratados con VOXZOGO aumentó más de 20% interanual en el primer trimestre, mientras que los grandes pedidos de VOXZOGO en el cuarto trimestre de 2025 dieron lugar a un crecimiento interanual moderado de 3% en el primer trimestre de 2026.