Empresas biotecnológicas avanzan hacia solicitudes BLA con hitos clínicos clave

Tres empresas de biotecnología están avanzando hacia posibles solicitudes de Licencia de Productos Biológicos (BLA) con hitos clave de ensayos clínicos y revisiones regulatorias en curso. Diamyd Medical ha completado la inscripción de su ensayo pivotal de fase 3 DIAGNODE-3 con una lectura de eficacia intermedia anticipada para el 27 de marzo de 2026, mientras que Capricor Therapeutics espera una decisión de la FDA sobre su BLA con una fecha objetivo de acción del 22 de agosto de 2026, y Bicara Therapeutics se prepara para iniciar un estudio pivotal de fase 3 para su candidato principal.

El ensayo de fase 3 DIAGNODE-3 de Diamyd Medical ha aleatorizado a 321 pacientes en 57 sitios clínicos en Europa y Estados Unidos. El próximo análisis intermedio evalúa la preservación del péptido C desde el inicio hasta el mes 15 en una población de pacientes definida genéticamente que representa aproximadamente el 40 por ciento de las personas con diabetes tipo 1 en Europa y Estados Unidos. Si el análisis intermedio demuestra eficacia estadísticamente significativa, los resultados podrían respaldar interacciones regulatorias adicionales con la FDA respecto a la posible vía BLA en Estados Unidos. El ensayo continúa con el seguimiento de todos los participantes hacia la lectura completa del estudio prevista para el tercer trimestre de 2027, destinada a respaldar una posible BLA para aprobación completa.

La empresa recientemente celebró acuerdos de financiamiento de capital dirigido con nuevos inversionistas especializados del sector estadounidense, recaudando aproximadamente USD 25 millones antes de los costos de transacción. Además, los warrants recién emitidos pueden proporcionar USD 100 millones adicionales al ejercerse completamente. Junto con los warrants existentes, esto establece una capacidad de financiamiento potencial total de alrededor de USD 160 millones. Para el trimestre que finalizó el 28 de febrero de 2026, Diamyd Medical reportó ventas netas de MSEK 0.3 y un resultado neto de MSEK -111.7, con efectivo e inversiones a corto plazo de MSEK 190.7.

Capricor Therapeutics reportó una pérdida de ganancias por acción no GAAP de $0.62 para el cuarto trimestre de 2025, por debajo de las estimaciones de analistas de una pérdida de $0.55. La empresa reportó ingresos nulos para el trimestre. La Solicitud de Licencia de Productos Biológicos para su candidato principal deramiocel (CAP-1002) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne está actualmente bajo revisión por la FDA, con una fecha objetivo de acción de la Ley de Tarifas de Usuario de Medicamentos Recetados establecida para el 22 de agosto de 2026. El ensayo pivotal de fase 3 HOPE-3 de la empresa para deramiocel alcanzó sus puntos finales primarios y secundarios, proporcionando la base clínica para la presentación de la BLA.

Para todo el año 2026, los analistas proyectan ingresos de $106.5 millones y un EPS de -$1.57 para Capricor. Para el próximo primer trimestre de 2026, las estimaciones apuntan a ingresos de $0.0 millones y un EPS de -$0.48.

Bicara Therapeutics, que completó su oferta pública inicial en septiembre de 2024 recaudando aproximadamente $362 millones, está desarrollando anticuerpos biespecíficos para oncología. El candidato principal de la empresa, ficerafusp alfa, es un anticuerpo biespecífico dirigido a EGFR y TGF-β actualmente en ensayos clínicos de fase 1/2 para carcinoma de células escamosas de cabeza y cuello. En 2024, la FDA otorgó la Designación de Terapia Innovadora a ficerafusp alfa basándose en prometedoras tasas de respuesta tumoral. Eventos clave a seguir en 2025 incluyen el inicio del estudio pivotal de fase 3 para ficerafusp alfa, siendo el éxito en estos ensayos esencial para que la empresa avance hacia una BLA. La empresa reportó reservas de efectivo suficientes para financiar operaciones hasta 2026.