X4 Pharmaceuticals treibt Phase-3-Studie zu Mavorixafor bei chronischer Neutropenie voran und senkt Kosten

X4 Pharmaceuticals priorisiert den Abschluss der Phase-3-Studie 4WARD für Mavorixafor bei chronischer Neutropenie. Die Rekrutierung soll planmäßig bis Ende des dritten Quartals 2026 abgeschlossen sein. Das Unternehmen hat zudem von der Europäischen Kommission die Marktzulassung für XOLREMDI® (Mavorixafor) als erste zugelassene Behandlung für das WHIM-Syndrom in der EU erhalten.

Die Phase-3-Studie 4WARD rekrutiert 176 Patienten in einer 1:1-Randomisierung gegenüber Placebo, mit den co-primären Endpunkten Anstieg der absoluten Neutrophilenzahl (ANC) und Reduktion von Infektionen. Das Unternehmen hat operative Anpassungen vorgenommen, um die Rekrutierung zu beschleunigen, und strebt eine Markteinführung im Jahr 2028 für chronische Neutropenie an.

Die Europäische Kommission hat die Marktzulassung für XOLREMDI® (Mavorixafor) für das WHIM-Syndrom in der Europäischen Union erteilt. Die Vermarktung in Europa wird noch in diesem Jahr von Norgine übernommen.

X4 hat in den vergangenen sechs Monaten Kosten und Personal reduziert, während sich das Managementteam auf den erfolgreichen Abschluss des Phase-3-Programms konzentriert. Das Unternehmen hat die aktive Vermarktung von Mavorixafor für das WHIM-Syndrom in den USA zurückgestellt und bezeichnet die Indikation als „ultraselten". Man habe „mehr ausgegeben als man an Einnahmen erzielte". Das Unternehmen werde das Medikament weiterhin Patienten zur Verfügung stellen, die es benötigen, erklärte jedoch, dass es „nicht machbar" sei, mehr kommerzielle Mittel auszugeben als die Einnahmen für diese Indikation betragen.

Mavorixafor ist ein oraler CXCR4-Inhibitor, der als Alternative zu injizierbarem G-CSF positioniert wird. G-CSF wird von etwa 40 % der Patienten mit chronischer Neutropenie eingesetzt, hat jedoch Nachteile wie subkutane Verabreichung, Knochenschmerzen und ein Risiko der langfristigen Transformation zu Leukämie. X4 schätzt die Zahl der symptomatischen chronischen Neutropenie-Patienten in den USA auf rund 15.000, mit der Basisannahme, zunächst etwa ein Drittel – rund 5.000 Patienten – als Monotherapie zu behandeln. Das Unternehmen erwartet einen Preis unterhalb des aktuellen WHIM-Niveaus (ca. 500.000 US-Dollar), der aber dennoch potenziell im Premiumbereich für eine Therapie gegen eine seltene Erkrankung liegen dürfte.

Finanziell meldete X4 eine Liquiditätsposition von 233,7 Millionen US-Dollar zum 31. März 2026, was eine finanzielle Reichweite bis 2028 sicherstellt. Im ersten Quartal 2026 sanken die Einnahmen aufgrund weggefallener Lizenzerträge von 28,8 Millionen US-Dollar im ersten Quartal 2025 auf 2,7 Millionen US-Dollar, was zu einem Nettoverlust von 20,2 Millionen US-Dollar führte, verglichen mit einem Nettogewinn von 0,3 Millionen US-Dollar im ersten Quartal 2025.