X4ファーマ、慢性好中球減少症におけるMavorixafor第3相試験を推進、コスト削減も実施
X4 Pharmaceuticalsは、慢性好中球減少症を対象としたmavorixaforの第3相4WARD試験について、2026年第3四半期末までの登録完了を目指して順調に進捗しており、2028年の上市を目標としている。欧州委員会はWHIM症候群に対するXOLREMDIを承認。一方で同社はコスト削減を進め、WHIMの商業化の優先順位を引き下げている。
X4 Pharmaceuticalsは、慢性好中球減少症を対象としたmavorixaforの第3相4WARD試験の完了を最優先事項としており、2026年第3四半期末までに患者登録を終える見通しである。また、同社は欧州委員会からXOLREMDI®（mavorixafor）の販売承認を取得した。これはEUにおけるWHIM症候群の初の承認治療薬となる。
第3相4WARD試験は176人の患者を1:1の割合でプラセボ群と無作為化して登録しており、主要評価項目は絶対好中球数（ANC）の増加と感染症の減少である。同社は登録促進のための運営上の改善策を実施しており、慢性好中球減少症における2028年の上市を目指している。
欧州委員会は、欧州連合におけるWHIM症候群の治療薬としてXOLREMDI®（mavorixafor）の販売承認を付与した。欧州での商業化は、今年後半にNorgine社が主導する予定である。
X4社は過去6カ月間にわたりコストと人員を削減し、経営陣は第3相プログラムの成功裡の完了に注力している。同社は米国におけるWHIM症候群に対するmavorixaforの積極的な商業化の優先順位を引き下げ、同適応症を「超希少疾患」と位置づけ、「収入を上回る支出を行っていた」と説明している。同社は薬剤を必要とする患者への提供は継続するものの、この適応症については「商業活動への支出が収入を上回るのは現実的ではない」と述べている。
Mavorixaforは経口CXCR4阻害薬であり、注射剤であるG-CSFの代替薬として位置づけられている。G-CSFは慢性好中球減少症患者の約40%が使用しているが、皮下投与、骨痛、長期的な白血病への転化リスクなどの欠点がある。X4社は米国における症候性慢性好中球減少症患者数を約1万5000人と推定し、ベースケースとして約3分の1にあたる約5000人に当初は単剤療法として治療を行うと想定している。同社は価格設定について、現在のWHIM適応症の水準（約50万ドル）を下回るものの、希少疾患治療薬としてはプレミアム価格になる可能性があると見込んでいる。
財務面では、X4社は2026年3月31日時点で2億3370万ドルの現金残高を報告しており、2028年までの資金運営が可能である。2026年第1四半期の収益は、前年同期のライセンス収入の影響により2880万ドルから270万ドルに減少し、純損失は2020万ドル（2025年第1四半期は純利益30万ドル）となった。