X4 파마슈티컬스, 만성호중구감소증 대상 마보릭사포르 3상 임상시험 진행…비용 절감 나서

X4 파마슈티컬스(X4 Pharmaceuticals)는 만성호중구감소증을 대상으로 한 마보릭사포르(mavorixafor)의 3상 4WARD 임상시험 완료에 우선순위를 두고 있으며, 환자 등록은 2026년 3분기 말까지 마무리될 예정이다. 또한 회사는 유럽연합 집행위원회로부터 WHIM 증후군 치료제로 EU 최초 승인된 XOLREMDI®(마보릭사포르)의 판매 허가를 받았다.

3상 4WARD 임상시험은 176명의 환자를 위약 대비 1:1 무작위 배정 방식으로 등록하고 있으며, 공동 1차 평가변수는 절대호중구수(ANC) 증가와 감염 감소이다. 회사는 환자 모집을 촉진하기 위해 운영상의 개선 조치를 시행했으며, 만성호중구감소증 분야에서 2028년 출시를 목표로 하고 있다.

유럽연합 집행위원회는 유럽연합 내 WHIM 증후군 치료제로 XOLREMDI®(마보릭사포르)에 대한 판매 승인을 부여했다. 유럽 내 상업화는 올해 하반기 Norgine이 주도할 예정이다.

X4는 지난 6개월간 비용과 인력을 줄였으며, 경영진은 3상 프로그램을 성공적으로 완료하는 데 집중하고 있다. 회사는 미국 내 WHIM 증후군에 대한 마보릭사포르의 적극적인 상업화 우선순위를 낮췄으며, 해당 적응증을 '초희귀 질환'으로 설명하면서 "지출이 수익보다 많았다"고 밝혔다. 회사는 약물이 필요한 환자들에게 계속 공급할 예정이지만, 해당 적응증에서 들어오는 수익보다 더 많은 상업적 비용을 지출하는 것은 "실현 가능하지 않다"고 전했다.

마보릭사포르는 경구용 CXCR4 억제제로, 주사형 G-CSF의 대안으로 자리매김하고 있다. G-CSF는 만성호중구감소증 환자의 약 40%가 사용하고 있지만 피하 투여, 골통, 장기적 백혈병 전환 위험 등의 단점이 있다. X4는 미국 내 증상을 동반한 만성호중구감소증 환자 수를 약 15,000명으로 추정하며, 초기에는 약 3분의 1인 약 5,000명을 단독요법으로 치료할 것이라는 기본 가정을 세웠다. 회사는 현재 WHIM 수준(약 50만 달러)보다 낮은 가격을 책정할 것으로 예상되지만, 희귀질환 치료제로서 여전히 프리미엄 가격이 될 가능성이 있다.

재무 측면에서 X4는 2026년 3월 31일 기준 2억 3,370만 달러의 현금 보유고를 보고했으며, 이를 통해 2028년까지 운영 자금을 확보했다. 2026년 1분기 매출은 이전 라이선스 수익의 영향으로 2025년 1분기 2,880만 달러에서 270만 달러로 감소했으며, 이에 따라 순손실은 2,020만 달러를 기록했다. 2025년 1분기에는 30만 달러의 순이익을 냈었다.