Beam Therapeutics erhält Kaufempfehlung und beschleunigtes FDA-Verfahren für BEAM-302
Canaccord Genuity hat die Berichterstattung über Beam Therapeutics mit einer Kaufempfehlung und einem Kursziel von 74 USD aufgenommen und verweist auf kurzfristige Katalysatoren. Beam hat mit der FDA eine Einigung über einen beschleunigten Zulassungsweg für seine BEAM-302-Therapie gegen AATD erzielt, die erste klinische Proof-of-Concept-Daten für in-vivo-Basenbearbeitung zeigt. Das Unternehmen plant für Anfang 2026 einen Zulassungsantrag für risto-cel und einen pivotalen Plan für BEAM-302.
Canaccord Genuity hat die Berichterstattung über Beam Therapeutics mit einer Kaufempfehlung und einem Kursziel von 74,00 USD aufgenommen und verweist auf die kurzfristigen Katalysatoren und das Kapital des Unternehmens im späten klinischen Stadium zur Finanzierung seines ersten Markteintritts und des nächsten pivotalen Programms. Separat gab das Unternehmen eine Einigung mit der FDA über einen beschleunigten Zulassungsweg für seine BEAM-302-Therapie gegen Alpha-1-Antitrypsinmangel (AATD) bekannt.
BEAM-302, das auf Beams Basenbearbeitungsplattform (Base Editing) basiert, wird als „One-and-Done“-Therapie beschrieben, die die krankheitsverursachende PiZ-Mutation direkt korrigiert. Frühere klinische Daten zeigten, dass die Therapie die Produktion des toxischen Leberproteins (Z-AAT) stoppt und gleichzeitig das funktionelle, schützende Lungenprotein (M-AAT) wiederherstellt. Das Unternehmen berichtete im März und April 2025 über erste Daten zu BEAM-302, weitere Daten werden bis zum Ende des ersten Quartals erwartet. Beam gab für Anfang 2026 Pläne für einen Zulassungsantrag für biologische Arzneimittel (BLA) für risto-cel und einen pivotalen Plan für BEAM-302 bekannt.
TIME wählte Beam zudem unter die 10 einflussreichsten Gesundheits- und Biowissenschaftsunternehmen des Jahres 2026. Die Anerkennung fiel mit ermutigenden Phase-1/2-BEACON-Daten zur Behandlung der Sichelzellanämie zusammen. Das Unternehmen berichtete im November und Dezember 2024 über erste klinische Daten zu risto-cel und dosierte im Mai 2025 den ersten Patienten in der BEAM-301-Studie.
Zwei Ausgründungen oder Kooperationsunternehmen von Beam wurden in der zweiten Hälfte des Jahres 2025 von großen Pharmafirmen übernommen, wobei Verve an Eli Lilly und Orbital an Bristol Myers Squibb ging.
Die Aktie von Beam handelte bei 27,88 USD bei einer Marktkapitalisierung von 2,75 Milliarden USD, und das Unternehmen berichtete über einen Barguthaben von etwa 1,25 Milliarden USD. Beam-Aktien stiegen 2025 um 11,8% und verbuchten in den letzten sechs Monaten einen Zuwachs von 73,6%. Analysten hielten einen Konsens von „Starke Kaufempfehlung“ mit Kurszielen zwischen 22 USD und 80 USD. Bernstein hob sein Kursziel auf 41 USD mit einer Outperform-Einschätzung an, H.C. Wainwright bestätigte eine Kaufempfehlung mit einem Ziel von 80 USD, und Cantor Fitzgerald hielt eine Übergewicht-Einschätzung (Overweight) aufrecht. UBS nahm die Berichterstattung mit einer Neutral-Einschätzung und einem Kursziel von 28 USD auf.