Umbruch an der FDA-Spitze: Makarys Abgang lässt Initiativen in der Schwebe

FDA-Kommissar Marty Makary trat am 12. Mai 2026 nach 13-monatiger Amtszeit zurück und löste damit eine Welle von Rücktritten in der Führungsebene aus, was für Medikamentenentwickler regulatorische Unsicherheit schafft. Viele Initiativen, die die Ära Makary prägten, wurden nie in formellen Vorschriften oder Leitlinien verankert, sondern per Pressemitteilung, Podcast oder bei öffentlichen Veranstaltungen angekündigt – ihr Schicksal unter der neuen Führung ist ungewiss.

Kyle Diamantas, ehemaliger stellvertretender Kommissar für Lebensmittel bei der FDA, wurde zum amtierenden FDA-Kommissar ernannt. Makary war am 1. April 2025 FDA-Kommissar geworden, nachdem er von Präsident Donald Trump nominiert und vom US-Senat bestätigt worden war; er folgte auf Robert Califf.

Makary nutzte ausgiebig die sogenannte „Podiumspolitik“: Er kündigte bedeutende regulatorische Änderungen über informelle Kanäle an, anstatt das formelle Anhörungs- und Kommentierungsverfahren der Rechtsetzung zu durchlaufen. Maßnahmen, die außerhalb formeller Wege ergriffen werden, sind anfälliger für eine Rücknahme durch künftige Regierungen und halten einer gerichtlichen Überprüfung weniger stand. Mit dem Abgang Makarys und dem Ausscheiden fast aller seiner ranghohen Stellvertreter besteht für diese informellen Initiativen ein erhöhtes Risiko der Rücknahme oder rechtlicher Anfechtung.

Das National Priority Voucher (NPV)-Pilotprogramm, das im Juni 2025 gestartet wurde, bietet für ausgewählte Arzneimittel, die mit fünf nationalen Gesundheitsprioritäten übereinstimmen, beschleunigte Bewertungen von ein bis zwei Monaten. Das Programm hat bisher 22 Gutscheine vergeben und sieben designierte Produkte zugelassen. Der Gutschein verkürzt die reguläre Bewertungszeit von 10 bis 12 Monaten auf 1 bis 2 Monate, indem eine teamgestützte Prüfung anstelle des Standardprüfsystems verwendet wird. Er berührt nicht bereits bestehende beschleunigte Prüfverfahren wie fast track designation, breakthrough therapy designation, accelerated approval und priority review designation. Allerdings sind inzwischen fast alle Sitze im NPV-Bewertungsrat entweder mit amtierenden Funktionären besetzt oder vakant, darunter die Positionen des Principal Deputy Commissioner sowie des Chief Medical and Science Officer. Die fünf nationalen Gesundheitsprioritäten könnten komplett neu definiert werden, oder ein neuer Kommissar könnte beschließen, dass das Programm keine angemessene Nutzung von Behördenressourcen darstellt, und es auflösen.

Im Februar 2026 kündigte Makary in einem Artikel im New England Journal of Medicine seine Entscheidung an, eine einzelne pivotale Studie zum standardmäßigen Evidenzmaßstab für die meisten Arzneimittelzulassungen zu machen – eine Änderung, die jahrzehntelange regulatorische Präzedenzfälle auf den Kopf stellte. Diese Ankündigung wurde nicht durch formelle Leitlinien oder Verordnungsverfahren begleitet. Mit dem Abgang Makarys und dem Ausscheiden des Koautors des Artikels – Vinay Prasad, ehemaliger Direktor des Center for Biologics Evaluation and Research der FDA – hat diese Initiative ihre beiden prominentesten Befürworter verloren. Es ist nun möglich, dass die FDA in den meisten Fällen wieder zu der Anforderung von zwei Studien zurückkehrt.

Bei seinem letzten öffentlichen Auftritt am 6. Mai 2026 kündigte Makary ein Pilotprogramm an, das verkürzte, eintägige „Screening-Inspektionen“ in als risikoarm eingestuften Produktionsstätten erlaubt. Die FDA hat kürzlich mitgeteilt, dass bereits 46 eintägige Bewertungen abgeschlossen wurden und das Programm bis zum Haushaltsjahr 2026 fortgesetzt wird. Die Behörde hat nur wenige Informationen darüber gegeben, wie Betriebe für die Einstufung als risikoarm bewertet werden; sie erklärte lediglich, dass die FDA dafür künstliche Intelligenz einsetzt.

Makarys Rücktritt ist der jüngste Führungswechsel bei der FDA, die seit Januar 2025 eine Reihe von personellen Veränderungen in den beiden Zentren mit regulatorischer Aufsicht über die Bio-/Pharmaindustrie erlebt hat: dem Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) und dem Center for Drug Evaluation and Research (CDER). Seit Januar 2025 gab es fünf Wechsel an der Spitze des CDER. Ende April 2026 trat Vinay Prasad, Direktor des CBER, zum zweiten Mal zurück, nachdem er den Posten bereits im Juli 2025 vorübergehend verlassen hatte.

Auf Branchenebene forderte die Biotechnology Innovation Organization (BIO) nach einer Phase des Führungswechsels und des Personalabbaus Stabilität bei der FDA. „Was wir jetzt brauchen, ist eine starke, stabile und wissenschaftsgetriebene Führung bei der FDA“, sagte der Präsident und CEO von BIO in einer Erklärung vom 12. Mai 2026. „Die FDA muss sofort gestärkt werden, um sicherzustellen, dass Patienten weiterhin von medizinischen Wundern profitieren und dass die Vereinigten Staaten die Welt bei der biomedizinischen Innovation anführen, was für die öffentliche Gesundheit, das Wirtschaftswachstum und unsere nationale Sicherheit entscheidend ist.“