FDA指導部の混乱：マカリー長官の辞任で政策イニシアチブが宙に浮く

FDA長官のマーティ・マカリー氏は2026年5月12日、13か月の在任期間を経て辞任し、幹部の相次ぐ離職を引き起こし、医薬品開発企業にとって規制上の不確実性をもたらした。マカリー氏の時代を特徴づけた多くのイニシアチブは、正式な規則やガイダンスとして定められたわけではなく、プレスリリースやポッドキャスト、公開イベントで発表されたものであり、新指導部の下でその行方は不透明となっている。

前FDA食品担当副長官のカイル・ディアマンタス氏がFDA長官代理に任命された。マカリー氏は2025年4月1日にFDA長官に就任しており、ドナルド・トランプ大統領による指名後、米国上院の承認を得て、ロバート・カリフ氏の後任となっていた。

マカリー氏は「ポディウム政策（podium policy）」として知られる手法を多用した。これは、正式な通知・コメント手続きによる規則制定ではなく、非公式な経路を通じて重要な規制変更を発表するものである。正式な経路以外で採用された政策は、将来の政権によって覆される可能性が高く、司法審査に耐えうる可能性も低い。マカリー氏の辞任と、彼の上級副官のほぼ全員が去ったことで、これらの非公式なイニシアチブは、覆されたり法的異議申し立てを受けたりするリスクが高まっている。

2025年6月に開始されたNational Priority Voucher (NPV) pilot programは、5つの国家健康優先事項に合致する選択された医薬品について、1～2か月への迅速な審査を提供する。このプログラムはこれまでに22件のバウチャーを付与し、7製品を承認した。バウチャーは、標準的な審査システムではなくチームベースの審査を用いることで、標準的な審査期間を10～12か月から1～2か月に短縮する。これは、ファストトラック指定、ブレークスルーセラピー指定、迅速承認、優先審査指定などの既存の迅速審査プログラムには影響を与えない。しかし、NPV審査評議会のほぼすべての席は現在、代理官が務めるか空席となっており、首席副長官や最高医学・科学責任者のポストも含まれる。5つの国家健康優先事項は完全に再定義される可能性があり、あるいは新しい長官がこのプログラムは機関のリソースの適切な使用ではないと判断して廃止する可能性もある。

2026年2月、マカリー氏は『New England Journal of Medicine』の論文で、ほとんどの医薬品承認において単一のピボタル試験をデフォルトのエビデンス基準とする決定を発表した。これは数十年にわたる規制の先例を覆す変更だった。この発表には正式なガイダンスや規則制定は伴っていなかった。マカリー氏が去り、その論文の共著者であるFDA生物製剤評価研究センター（CBER）前所長のヴィナイ・プラサド氏も退任したことで、このイニシアチブは最も重要な推進者2人を失った。今後、FDAはほとんどの場合において2試験を要求する体制に戻る可能性がある。

2026年5月6日の最後の公の場で、マカリー氏は低リスクと特定された製造施設において、簡略化された1日限りの「スクリーニング査察」を認めるパイロットプログラムを発表した。FDAは最近、46件の1日評価がすでに完了しており、プログラムは2026会計年度まで継続されると示唆した。同機関は、FDAが人工知能を使用していると述べる以外に、施設がどのように低リスク分類に評価されるかについて限られた情報しか提供していない。

マカリー氏の辞任はFDAにおける最新の指導部交代であり、FDAでは2025年1月以降、バイオ・製薬業界を規制監督する2つのセンター、すなわち生物製剤評価研究センター（CBER）と医薬品評価研究センター（CDER）で多数の幹部交代が起きている。2025年1月以降、CDERのトップは5回交代している。2026年4月下旬、CBER所長のヴィナイ・プラサド氏は2度目の辞任をした。同氏は2025年7月に一時的にその職を離れていた。

業界レベルでは、バイオテクノロジー革新機構（BIO）が、指導部の交代と人員削減の時期を経て、FDAの安定性を求めた。BIOの社長兼CEOは2026年5月12日の声明で、「今必要なのは、FDAにおける強力で安定した、科学に基づくリーダーシップだ」と述べた。「患者が引き続き医療の奇跡の恩恵を受け、米国が世界をリードする生物医学的イノベーションを実現できるよう、FDAは直ちに強化されなければならない。これは公衆衛生、経済成長、そして国家安全保障にとって極めて重要である。」