FDA领导层剧变：马卡里离职使政策倡议陷入不确定

FDA局长马蒂·马卡里于2026年5月12日辞职，任期仅13个月，这引发了一系列高级官员离职，并为药物开发者带来了监管不确定性。许多定义马卡里时代的倡议从未被写入正式的法规或指南，而是通过新闻稿、播客或公开活动宣布，这使得它们在新领导层下的命运充满疑问。

前FDA食品副局长凯尔·迪亚曼塔斯被任命为代理FDA局长。马卡里于2025年4月1日成为FDA局长，由总统唐纳德·特朗普提名并经美国参议院确认，接替罗伯特·卡利夫。

马卡里广泛使用了所谓的“讲台政策”：通过非正式渠道而非正式的公告-评论规则制定程序宣布重大监管变化。通过非正式途径采用的政策更容易被未来的政府推翻，并且不太可能经受住司法审查。随着马卡里离职以及几乎所有高级副手的离开，这些非正式倡议面临更高的被推翻或法律挑战的风险。

国家优先审评券（NPV）试点项目于2025年6月启动，为符合五项国家健康优先事项的选定药物产品提供一至两个月的快速审评。该计划迄今已发放22张券，并批准了7种指定产品。该券通过采用团队审评而非标准审评系统，将标准审评时间从10至12个月缩短至1至2个月。它不影响已有的快速审评项目，如快速通道资格、突破性疗法认定、加速批准和优先审评认定。然而，NPV审评委员会的几乎每个席位现在要么由代理官员担任，要么空缺，包括首席副局长以及首席医疗和科学官职位。五项国家健康优先事项可能被完全重新定义，或者新局长可能认为该计划不是对机构资源的适当使用而将其解散。

2026年2月，马卡里在《新英格兰医学杂志》一篇文章中宣布，他决定将单一关键试验作为大多数药物批准的默认证据标准，这一变化颠覆了数十年的监管先例。这一宣布并未伴随正式的指南或规则制定。随着马卡里离任以及该文章的共同作者——前FDA生物制品评价与研究中心主任维奈·普拉萨德——也离职，这一倡议失去了其最著名的两位倡导者。现在FDA有可能恢复在大多数情况下要求两项试验的做法。

在2026年5月6日的最后一次公开露面中，马卡里宣布了一项试点计划，允许对被认定为低风险的制造设施进行简化的、为期一天的“筛查检查”。FDA最近表示，已经完成了46项一天评估，该计划将持续到2026财年。除了表示FDA正在使用人工智能进行风险评估之外，该机构对设施如何被评估为低风险分类提供的信息有限。

马卡里的离职是FDA最新的领导层变动，自2025年1月以来，该机构对生物/制药行业进行监管监督的两个中心——生物制品评价与研究中心（CBER）和药物评价与研究中心（CDER）——已经进行了多项行政变动。自2025年1月以来，CDER负责人已发生了五次变动。2026年4月下旬，CBER主任维奈·普拉萨德第二次辞职，此前他曾在2025年7月暂时离开该职位。

在行业层面，生物技术创新组织（BIO）在领导层变动和人员裁减之后呼吁FDA保持稳定。“我们现在需要的是FDA强大、稳定且以科学为导向的领导层，”BIO总裁兼首席执行官在2026年5月12日的声明中表示。“必须立即加强FDA，以确保患者继续受益于医学奇迹，并确保美国在生物医学创新方面引领世界，这对公共卫生、经济增长和我们的国家安全至关重要。”