Bouleversement à la tête de la FDA : le départ de Makary laisse les initiatives réglementaires en suspens

Le commissaire de la FDA Marty Makary a démissionné le 12 mai 2026 après 13 mois de mandat, déclenchant une cascade de départs parmi les hauts responsables et créant une incertitude réglementaire pour les développeurs de médicaments. De nombreuses initiatives qui ont marqué l'ère Makary n'ont jamais été inscrites dans des règles ou des lignes directrices formelles, mais ont plutôt été annoncées par communiqué de presse, podcast ou lors d'événements publics, laissant leur sort incertain sous la nouvelle direction.

Kyle Diamantas, ancien commissaire adjoint chargé de l'alimentation à la FDA, a été nommé commissaire par intérim de la FDA. Makary était devenu commissaire de la FDA le 1er avril 2025, nommé par le président Donald Trump et confirmé par le Sénat américain, succédant à Robert Califf.

Makary a largement eu recours à ce que l'on appelle la « politique du podium » : annoncer des changements réglementaires majeurs par des canaux informels plutôt que par le processus formel d'élaboration des règles avec avis et commentaires. Les politiques adoptées en dehors des voies formelles sont plus vulnérables à un revirement par les futures administrations et moins susceptibles de résister à un contrôle judiciaire. Avec le départ de Makary et la sortie de presque tous ses principaux adjoints, ces initiatives informelles présentent un risque accru de revirement ou de contestation juridique.

Le programme pilote National Priority Voucher (NPV), lancé en juin 2025, offre des examens accélérés d'un à deux mois pour certains produits médicamenteux alignés sur cinq priorités nationales de santé. Le programme a accordé 22 bons à ce jour et approuvé sept produits désignés. Le bon réduit les délais d'examen standard de 10 à 12 mois à 1 à 2 mois en utilisant un examen en équipe plutôt que le système d'examen standard. Il n'affecte pas les programmes d'examen accéléré préexistants tels que la désignation « fast track », la désignation « breakthrough therapy », l'approbation accélérée et la désignation d'examen prioritaire. Cependant, presque tous les sièges du conseil d'examen du NPV sont désormais occupés par un intérimaire ou vacants, y compris les postes de commissaire adjoint principal ainsi que de directeur médical et scientifique en chef. Les cinq priorités nationales de santé pourraient être entièrement redéfinies, ou un nouveau commissaire pourrait décider que le programme n'est pas une utilisation appropriée des ressources de l'agence et le dissoudre.

En février 2026, Makary a annoncé dans un article du New England Journal of Medicine sa décision de faire d'un seul essai pivot le standard de preuve par défaut pour la plupart des approbations de médicaments, un changement qui a bouleversé des décennies de précédents réglementaires. Cette annonce n'a pas été accompagnée de lignes directrices formelles ni d'une procédure d'élaboration de règles. Avec le départ de Makary et celui du co-auteur de cet article — Vinay Prasad, ancien directeur du Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) de la FDA — cette initiative a perdu ses deux plus éminents défenseurs. Il est désormais possible que la FDA revienne à l'exigence de deux essais dans la plupart des cas.

Lors de sa dernière apparition publique le 6 mai 2026, Makary a annoncé un programme pilote autorisant des « inspections de dépistage » abrégées d'une journée dans les installations de fabrication identifiées comme à faible risque. La FDA a récemment indiqué que 46 évaluations d'une journée avaient déjà été réalisées et que le programme se poursuivrait jusqu'à l'exercice 2026. L'agence a fourni peu d'informations sur la manière dont les installations sont évaluées pour la classification à faible risque, se contentant de dire que la FDA utilise l'intelligence artificielle pour ce faire.

Le départ de Makary est le dernier changement de direction à la FDA, qui a connu un certain nombre de changements de dirigeants depuis janvier 2025 dans les deux centres exerçant une surveillance réglementaire sur l'industrie bio/pharmaceutique : le Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) et le Center for Drug Evaluation and Research (CDER). Depuis janvier 2025, le CDER a connu cinq changements de directeur. Fin avril 2026, Vinay Prasad, directeur du CBER, a démissionné pour la deuxième fois, après avoir temporairement quitté son poste en juillet 2025.

Au niveau de l'industrie, la Biotechnology Innovation Organization (BIO) a appelé à la stabilité à la FDA après une période de changements de direction et de réductions d'effectifs. « Ce dont nous avons besoin maintenant, c'est d'une direction forte, stable et axée sur la science à la FDA », a déclaré le président-directeur général de la BIO dans une déclaration du 12 mai 2026. « La FDA doit être renforcée immédiatement pour que les patients continuent de bénéficier de miracles médicaux et que les États-Unis restent le leader mondial de l'innovation biomédicale, ce qui est crucial pour la santé publique, la croissance économique et notre sécurité nationale. »