BioMarin meldet positive VOXZOGO-Phase-3-Ergebnisse und starke Q4-2025-Umsätze
Positive Phase-3-Ergebnisse für VOXZOGO bei Hypochondroplasie; FDA-sNDA-Einreichung für Q3 geplant. Der Umsatz im Q4 2025 stieg um 17 % auf 874,6 Mio. US-Dollar und übertraf die Erwartungen; der Gewinn je Aktie verfehlte die Prognose. Die Ergebnisse für Q1 2026 werden am 4. Mai bekannt gegeben.
BioMarin Pharmaceutical hat positive Ergebnisse der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie zu VOXZOGO bei Kindern mit Hypochondroplasie gemeldet. Die Studie erreichte ihren primären Endpunkt und zeigte eine hochsignifikante Verbesserung der annualisierten Wachstumsgeschwindigkeit (AGV). Das Unternehmen veröffentlichte außerdem am 13. Mai 2026 die Ergebnisse für das vierte Quartal 2025 mit einem Umsatz von 874,6 Millionen US-Dollar, was einem Anstieg von 17 % gegenüber dem Vorjahr entspricht und die Analystenerwartungen von 834,3 Millionen US-Dollar um 4,8 % übertraf.
BioMarin beabsichtigt, im dritten Quartal einen ergänzenden Zulassungsantrag bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) einzureichen und plant darüber hinaus Einreichungen bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA). Hypochondroplasie ist eine seltene genetische Erkrankung, die durch eine gestörte Knochenentwicklung gekennzeichnet ist und zu disproportioniertem Kleinwuchs und Skelettanomalien führt. Erstmals hat eine Phase-3-Studie zu Hypochondroplasie beeindruckende Wachstumsfortschritte gezeigt, einschließlich Verbesserungen der Spannweite. Die Sicherheitsergebnisse entsprachen dem bekannten Profil bei Achondroplasie.
Der bereinigte Gewinn je Aktie (EPS) lag bei 0,46 US-Dollar und damit 17,9 % unter dem Konsens von 0,56 US-Dollar. Die Aktie fiel unmittelbar nach der Veröffentlichung um 2,7 % auf 61,21 US-Dollar. Voxzogo, das für Achondroplasie zugelassen ist, trieb das signifikante Wachstum im vierten Quartal 2025 voran und trug zu dem Umsatzanstieg von 17 % auf 874,6 Millionen US-Dollar für den am 31. Dezember 2025 endenden Zeitraum bei. Ältere Produkte wie Vimizim und Naglazyme sorgen für stabile Cashflows. Der Gesamtjahresumsatz 2025 erreichte rund 3,38 Milliarden US-Dollar und entsprach damit den Schätzungen. Die Prognose für den bereinigten Gewinn je Aktie 2026 liegt beim Mittelwert von 5,05 US-Dollar und damit leicht unter dem Konsens.
BioMarin wird am Montag, den 4. Mai 2026, um 16:30 Uhr ET eine Telefonkonferenz und einen Webcast abhalten, um die Finanzergebnisse des ersten Quartals 2026 zu erörtern und einen allgemeinen Geschäftsausblick zu geben. Die Veranstaltung wird vom President und Chief Executive Officer des Unternehmens geleitet. Die Markterwartungen gehen von einem Umsatzwachstum von 4,1 % im ersten Quartal gegenüber dem Vorjahr aus, was eine Verlangsamung gegenüber dem Anstieg von 14,8 % im gleichen Quartal des Vorjahres bedeuten würde. Das Unternehmen hat die Umsatzerwartungen der Wall Street in den letzten zwei Jahren mehrfach verfehlt.
BioMarin, 1997 gegründet und mit Hauptsitz in San Rafael, Kalifornien, ist ein global tätiges Biotechnologieunternehmen für seltene Krankheiten mit acht vermarkteten Therapien und einer starken klinischen und präklinischen Pipeline. Das Unternehmen ist ein Pionier bei Enzymersatztherapien und Gentherapie.