BioMarin informa resultados positivos de VOXZOGO en Fase 3 y supera las estimaciones de ingresos del cuarto trimestre
Resultados positivos de VOXZOGO en Fase 3 en hipocondroplasia; presentación de la sNDA a la FDA prevista para el tercer trimestre. Los ingresos del cuarto trimestre de 2025 aumentaron un 17% hasta 874,6 millones de dólares, superando las estimaciones; el BPA no alcanzó las expectativas. Los resultados del primer trimestre de 2026 están previstos para el 4 de mayo.
BioMarin Pharmaceutical informó resultados positivos del estudio pivotal de Fase 3 de VOXZOGO en niños con hipocondroplasia; el estudio cumplió su criterio principal de valoración y mostró una mejora altamente significativa desde el punto de vista estadístico en la velocidad de crecimiento anualizada (VCA). La compañía también publicó los resultados del cuarto trimestre de 2025 el 13 de mayo de 2026, con ingresos de 874,6 millones de dólares, un 17% más interanual y superando las estimaciones de los analistas de 834,3 millones de dólares en un 4,8%.
BioMarin tiene la intención de presentar una solicitud complementaria de nuevo fármaco a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) en el tercer trimestre y planea realizar presentaciones a la Agencia Europea de Medicamentos. La hipocondroplasia es un trastorno genético raro caracterizado por una alteración del crecimiento óseo, que da lugar a una talla baja desproporcionada y anomalías esqueléticas. Por primera vez, un estudio de Fase 3 de hipocondroplasia ha demostrado mejoras impresionantes en el crecimiento, incluida la mejora de la envergadura de los brazos. Los hallazgos de seguridad coincidieron con el perfil establecido en la acondroplasia.
El BPA ajustado fue de 0,46 dólares, un 17,9% por debajo del consenso de 0,56 dólares. Las acciones cayeron un 2,7% hasta 61,21 dólares inmediatamente después del informe. Voxzogo, aprobado para la acondroplasia, impulsó un crecimiento significativo en el cuarto trimestre de 2025, contribuyendo al aumento del 17% de los ingresos hasta 874,6 millones de dólares para el período finalizado el 31 de diciembre de 2025. Los productos heredados como Vimizim y Naglazyme proporcionan flujos de caja estables. Los ingresos de todo el año 2025 alcanzaron aproximadamente 3.380 millones de dólares, en línea con las estimaciones. La guía para el BPA ajustado de 2026, con un punto medio de 5,05 dólares, queda ligeramente por detrás del consenso.
BioMarin celebrará una conferencia telefónica y una transmisión web el lunes 4 de mayo de 2026 a las 4:30 p.m., hora del Este, para analizar los resultados financieros del primer trimestre de 2026 y ofrecer una actualización general del negocio, dirigida por el presidente y director ejecutivo de la compañía. Las expectativas del mercado prevén que los ingresos del primer trimestre crezcan un 4,1% interanual, lo que supone una desaceleración frente al aumento del 14,8% registrado en el mismo trimestre del año anterior. La compañía no ha alcanzado las estimaciones de ingresos de Wall Street en varias ocasiones durante los últimos dos años.
BioMarin, fundada en 1997 y con sede en San Rafael (California), es una empresa biotecnológica mundial dedicada a las enfermedades raras, con ocho terapias comercializadas y una sólida cartera de proyectos clínicos y preclínicos. Es pionera en terapias de reemplazo enzimático y terapia génica.