BioMarin hebt Umsatzprognose für 2026 nach Amicus-Übernahme und FDA-Erweiterung für PALYNZIQ an
BioMarin hat für das erste Quartal 2026 einen Umsatz von 766 Millionen US-Dollar gemeldet und die Umsatzprognose für das Gesamtjahr auf 3,825 bis 3,925 Milliarden US-Dollar angehoben. Das Unternehmen verwies zudem auf die FDA-Zulassung von PALYNZIQ für Jugendliche sowie auf anstehende Phase-3-Topline-Daten zu BMN 401 und VOXZOGO.
BioMarin Pharmaceutical Inc. meldete für das erste Quartal 2026 einen Gesamtumsatz von 766 Millionen US-Dollar und erhöhte die Prognose für den Gesamtumsatz im Gesamtjahr 2026 auf 3,825 bis 3,925 Milliarden US-Dollar. Die beschleunigte Wachstumsrate von 20 % gegenüber dem Vorjahr am Mittelpunkt der Spanne spiegelt die Aufnahme von GALAFOLD® und POMBILITI® + OPFOLDA® in das Portfolio von BioMarin nach Abschluss der Übernahme von Amicus Therapeutics wider.
Im Februar genehmigte die U.S. FDA PALYNZIQ® für Jugendliche ab 12 Jahren mit Phenylketonurie (PKU); eine EU-Zulassung für Jugendliche ab 12 Jahren wird 2026 erwartet. Im April reichte das Unternehmen in den USA seinen ergänzenden Zulassungsantrag (sNDA) auf vollständige Zulassung von VOXZOGO® bei Achondroplasie ein und rechnet bis Q3 2026 mit der Mitteilung über die Annahme des sNDA.
Im zweiten Quartal erwartet BioMarin die Veröffentlichung von Topline-Daten der Phase 3 zu BMN 401 bei Kindern im Alter von 1 bis 12 Jahren mit ENPP1-Mangel. Bei unterstützenden Daten werden behördliche Einreichungen in H2'26 erwartet, mit einer möglichen ersten Markteinführung in dieser Indikation im Jahr 2027. Ebenfalls im zweiten Quartal erwartet das Unternehmen die Veröffentlichung von Topline-Daten der Phase 3 zu VOXZOGO bei Hypochondroplasie; bei unterstützenden Daten werden behördliche Einreichungen in H2'26 erwartet, mit einer möglichen ersten Markteinführung seiner Klasse im Jahr 2027.
Im März präsentierte das Unternehmen erste Phase-1/2-Daten zu BMN 351, die dosisabhängige Anstiege der Dystrophin-Expression in der Biopsie nach 25 Wochen sowohl in der 6- als auch in der 9-mg/kg-Dosisgruppe zeigten. Klinische Biomarker, darunter Rückgänge der Kreatinkinase, deuteten über den Zeitpunkt der 25. Woche hinaus auf Verbesserungen der allgemeinen Muskelgesundheit hin, und längerfristige Ergebnisse sowohl aus NSAA als auch aus 6MWT deuteten im Vergleich zu historisch gematchten Kontrollen auf eine Verhinderung des Funktionsverlusts hin. Die 12-mg/kg-Dosisgruppe rekrutiert weiterhin Patientinnen und Patienten; eine Datenaktualisierung wird bis Jahresende erwartet.
Im April wurde der erste Patient in die zulassungsrelevante Phase-2/3-Studie zu BMN 333 aufgenommen, BioMarins langwirksames C-Typ-natriuretisches Peptid (CNP) für Achondroplasie. Eine Datenaktualisierung aus dieser Studie wird 2027 erwartet. Im Mai berichtete BioMarin über neue Daten, die den Nutzen einer Langzeitbehandlung mit VOXZOGO belegen, darunter Verbesserungen der Armspannweite, der Knochengesundheit und der Lebensqualität. Daten aus laufenden langfristigen Verlängerungsstudien zeigten, dass Kinder, die nach dem 5. Lebensjahr eine Behandlung mit VOXZOGO begonnen hatten, im Vergleich zu Daten zum natürlichen Krankheitsverlauf nach sechs Jahren einen mittleren Größenzuwachs von +10,60 cm und nach acht Jahren +13,59 cm (für beide p<0,0001) erreichten.
Der Umsatz im Bereich Enzymtherapien stieg im ersten Quartal um 6 % gegenüber dem Vorjahr, getragen vom Umsatzwachstum bei VIMIZIM®, NAGLAZYME® und BRINEURA®. Die anhaltende zugrunde liegende Patientennachfrage nach PALYNZIQ in Q1 wurde durch einen Anstieg der Einschreibungen und Neubeginne in der Altersgruppe unter 18 Jahren nach der Indikationserweiterung im Februar getragen; für den PALYNZIQ-Umsatz im Gesamtjahr 2026 wird ein Anstieg gegenüber dem Vorjahr erwartet. Die Zahl der mit VOXZOGO behandelten Kinder stieg im ersten Quartal um mehr als 20 % gegenüber dem Vorjahr, während große VOXZOGO-Bestellungen im vierten Quartal 2025 im ersten Quartal 2026 zu einem moderaten Wachstum von 3 % gegenüber dem Vorjahr führten.