BioMarin fait état de résultats positifs de phase 3 pour VOXZOGO et dépasse les prévisions de revenus au T4 2025

BioMarin Pharmaceutical a annoncé des résultats positifs de son étude pivotale de phase 3 pour VOXZOGO chez des enfants atteints d'hypochondroplasie, l'étude ayant atteint son critère d'évaluation principal et montrant une amélioration hautement significative sur le plan statistique de la vitesse de croissance annualisée (VCA). La société a également publié ses résultats du quatrième trimestre 2025 le 13 mai 2026, avec un chiffre d'affaires de 874,6 millions de dollars, en hausse de 17 % sur un an et dépassant de 4,8 % les estimations des analystes, fixées à 834,3 millions de dollars. BioMarin a l'intention de soumettre une demande supplémentaire de nouveau médicament à la Food and Drug Administration américaine au troisième trimestre et prévoit de faire des soumissions à l'Agence européenne des médicaments. L'hypochondroplasie est une maladie génétique rare caractérisée par une altération de la croissance osseuse, entraînant une petite taille disproportionnée et des anomalies squelettiques. Pour la première fois, une étude de phase 3 sur l'hypochondroplasie a démontré des gains de croissance impressionnants, notamment une amélioration de l'envergure des bras. Les résultats de sécurité étaient conformes au profil établi dans l'achondroplasie. Le BPA ajusté s'est établi à 0,46 $, soit 17,9 % en dessous du consensus de 0,56 $. L'action a reculé de 2,7 % à 61,21 $ immédiatement après la publication. Voxzogo, approuvé pour l'achondroplasie, a stimulé une croissance significative au T4 2025, contribuant à l'augmentation de 17 % du chiffre d'affaires à 874,6 millions de dollars pour la période close le 31 décembre 2025. Les produits historiques comme Vimizim et Naglazyme fournissent des flux de trésorerie stables. Le chiffre d'affaires de l'année 2025 a atteint environ 3,38 milliards de dollars, conformément aux estimations. Les prévisions de BPA ajusté pour 2026, avec un point médian de 5,05 $, sont légèrement en deçà du consensus. BioMarin organisera une conférence téléphonique et une webdiffusion le lundi 4 mai 2026 à 16 h 30 (heure de l'Est) pour discuter des résultats financiers du premier trimestre 2026 et fournir une mise à jour générale des activités, animée par le président-directeur général de la société. Le marché s'attend à une croissance du chiffre d'affaires du premier trimestre de 4,1 % sur un an, en ralentissement par rapport à la hausse de 14,8 % enregistrée au même trimestre l'année dernière. La société a manqué les estimations de revenus de Wall Street à plusieurs reprises au cours des deux dernières années. BioMarin, fondée en 1997 et basée à San Rafael, en Californie, est une société de biotechnologie mondiale spécialisée dans les maladies rares, avec huit thérapies commercialisées et un solide portefeuille clinique et préclinique. C'est un pionnier des thérapies enzymatiques substitutives et de la thérapie génique.