바이오마린, VOXZOGO 3상 긍정적 결과 및 2025년 4분기 매출 호조 발표
저연골형성증에서 VOXZOGO 3상 임상 결과가 긍정적으로 나왔고, FDA sNDA 제출이 3분기로 예정됐다. 2025년 4분기 매출은 17% 증가한 8억 7,460만 달러로 추정치를 상회했지만 EPS는 미달했다. 2026년 1분기 실적은 5월 4일에 발표될 예정이다.
바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical)은 저연골형성증(hypochondroplasia) 아동을 대상으로 한 VOXZOGO의 중추적 3상 연구에서 긍정적인 결과를 보고했다. 이 연구는 1차 평가변수를 충족했으며, 연율화 성장 속도(annualized growth velocity, AGV)에서 통계적으로 매우 유의미한 개선을 보여주었다. 회사는 또한 2026년 5월 13일에 2025년 4분기 실적을 발표했는데, 매출은 8억 7,460만 달러로 전년 동기 대비 17% 증가해 애널리스트 추정치인 8억 3,430만 달러를 4.8% 상회했다.
바이오마린은 3분기에 미국 식품의약국(FDA)에 보충 신약 신청(sNDA)을 제출할 계획이며, 유럽의약품청(EMA)에도 제출할 예정이다. 저연골형성증은 뼈 성장 장애를 특징으로 하는 희귀 유전 질환으로, 이로 인해 비대칭성 저신장과 골격 이상이 나타난다. 저연골형성증에 대한 3상 연구에서 처음으로 팔 길이 개선을 포함한 인상적인 성장 효과가 입증되었다. 안전성 결과는 연골무형성증에서 확립된 프로파일과 일치했다.
조정 주당순이익(EPS)은 0.46달러로 컨센서스 0.56달러보다 17.9% 낮았다. 보고 직후 주가는 2.7% 하락한 61.21달러에 거래되었다. 연골무형성증 적응증으로 승인된 Voxzogo는 2025년 4분기 매출 성장을 견인하며, 2025년 12월 31일 마감된 기간의 매출을 17% 증가시켜 8억 7,460만 달러에 기여했다. Vimizim 및 Naglazyme 같은 기존 제품은 안정적인 현금 흐름을 제공한다. 2025년 연간 매출은 약 33억 8,000만 달러로 추정치에 부합했다. 2026년 조정 EPS 가이던스 중간값은 5.05달러로 컨센서스를 소폭 하회한다.
바이오마린은 2026년 5월 4일 월요일 오후 4시 30분(동부 시간)에 컨퍼런스 콜과 웹캐스트를 개최하여 2026년 1분기 재무 실적을 논의하고 사장 겸 최고경영자(CEO)가 주도하는 일반적인 사업 현황을 제공할 예정이다. 시장 기대치는 1분기 매출이 전년 동기 대비 4.1% 성장할 것이라는 것으로, 지난해 같은 분기에 기록한 14.8% 증가에서 둔화된 수치다. 회사는 지난 2년 동안 월스트리트의 매출 추정치를 여러 차례 밑돌았다.
1997년 설립되어 캘리포니아주 산라파엘에 본사를 둔 바이오마린은 8개의 상용화 치료제와 강력한 임상 및 전임상 파이프라인을 보유한 글로벌 희귀질환 생명공학 기업이다. 효소 대체 요법과 유전자 치료의 선구자다.