BioMarin公布VOXZOGO三期研究积极结果及2025年第四季度营收超预期
VOXZOGO在软骨发育不良中取得阳性三期结果；计划在第三季度向FDA提交补充新药申请。2025年第四季度营收增长17%至8.746亿美元，超出预期；每股收益未达预期。2026年第一季度业绩将于5月4日公布。
BioMarin Pharmaceutical公布了VOXZOGO在软骨发育不良（hypochondroplasia）儿童患者中的三期关键性研究的阳性结果。该研究达到了主要终点，显示年化生长速度（AGV）有高度统计学意义的改善。公司还于2026年5月13日发布了2025年第四季度财报，营收为8.746亿美元，同比增长17%，比分析师预期的8.343亿美元高出4.8%。
BioMarin计划在第三季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交补充新药申请，并计划向欧洲药品管理局（EMA）提交申请。软骨发育不良是一种罕见的遗传性疾病，以骨骼生长受损为特征，导致不成比例的身材矮小和骨骼异常。首次针对软骨发育不良的三期研究显示，生长方面取得了显著改善，包括臂展的改善。安全性结果与软骨发育不全（achondroplasia）中已确立的安全性特征一致。
调整后每股收益为0.46美元，比0.56美元的共识预期低17.9%。财报公布后，股价随即下跌2.7%至61.21美元。Voxzogo已获批用于软骨发育不全，在2025年第四季度推动了显著增长，助力该季度（截至2025年12月31日）营收增长17%至8.746亿美元。Vimizim和Naglazyme等传统产品提供了稳定的现金流。2025年全年营收约为33.8亿美元，与预期相符。2026年调整后每股收益指引中值为5.05美元，略低于共识预期。
BioMarin将于美国东部时间2026年5月4日（周一）下午4:30召开电话会议和网络直播，讨论2026年第一季度财务业绩并提供一般业务更新，会议由公司总裁兼首席执行官主持。市场预期第一季度营收同比增长4.1%，较去年同期的14.8%增幅有所放缓。过去两年中，该公司已多次未达到华尔街的营收预期。
BioMarin成立于1997年，总部位于加州圣拉斐尔，是一家全球性的罕见病生物技术公司，拥有八个商业化疗法和强大的临床及临床前管线。该公司是酶替代疗法和基因治疗领域的先驱。