BioMarin、VOXZOGOの第3相試験で良好な結果を報告、2025年第4四半期の売上高も予想上回る
VOXZOGOの第3相試験で軟骨低形成症に対する良好な結果が示され、FDAへの追加申請は第3四半期に予定されている。2025年第4四半期の売上高は8億7,460万ドルと前年比17%増で予想を上回ったが、調整後EPSは予想を下回った。2026年第1四半期の決算は5月4日に発表予定。
BioMarin Pharmaceuticalは、VOXZOGOの軟骨低形成症（hypochondroplasia）の小児を対象とした第3相ピボタル試験で良好な結果を報告した。この試験は主要評価項目を達成し、年間成長速度（AGV）の改善が高度に統計学的に有意であった。同社はまた、2026年5月13日に2025年第4四半期の決算を発表し、売上高は8億7,460万ドルで前年比17%増、アナリスト予想の8億3,430万ドルを4.8%上回った。
BioMarinは、第3四半期に米国食品医薬品局（FDA）に追加新薬申請（sNDA）を提出し、欧州医薬品庁（EMA）にも申請を行う予定である。軟骨低形成症は、骨成長障害を特徴とするまれな遺伝性疾患であり、不均衡な低身長と骨格異常を引き起こす。軟骨低形成症を対象とした第3相試験では初めて、成長の顕著な改善、腕長の改善を含むことが実証された。安全性所見は、軟骨無形成症で確立されたプロファイルと一致していた。
調整後EPSは0.46ドルで、コンセンサス予想の0.56ドルを17.9%下回った。この報告直後に株価は2.7%安の61.21ドルで取引された。軟骨無形成症で承認されているVoxzogoは、2025年第4四半期に大きな成長をもたらし、2025年12月31日までの期間の売上高を17%増の8億7,460万ドルに押し上げた。VimizimやNaglazymeなどの既存製品は安定したキャッシュフローを生んでいる。2025年通年の売上高は約33億8,000万ドルで、予想に沿った。2026年の調整後EPSガイダンスは中間値が5.05ドルで、コンセンサスをわずかに下回る。
BioMarinは、2026年5月4日（月）東部時間午後4時30分に、第1四半期の業績について説明し、ビジネス全般の最新情報を提供するためのカンファレンスコールとウェブキャストを開催する。社長兼最高経営責任者（CEO）が主導する。市場予想では、第1四半期の売上高は前年比4.1%増となり、前年同期の14.8%増から減速する見込み。同社は過去2年間に何度かウォール街の売上高予想を下回っている。
1997年に設立され、カリフォルニア州サンラファエルに本社を置くBioMarinは、8つの商業用治療薬と強力な臨床・前臨床パイプラインを有する世界的な希少疾患バイオテクノロジー企業である。酵素補充療法と遺伝子治療のパイオニアである。