Biotech-Unternehmen schreiten mit wichtigen klinischen Meilensteinen auf BLA-Zulassungswegen voran
Diamyd Medical erwartet im März 2026 Zwischenergebnisse aus seiner Phase-3-Diabetesstudie, die einen BLA-Zulassungsweg unterstützen könnten. Capricor Therapeutics wartet auf eine FDA-Entscheidung im August 2026 über seine BLA für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie. Bicara Therapeutics bereitet den Start der Phase-3-Studie für seinen Onkologie-Kandidaten für eine künftige BLA-Einreichung vor.
Drei Biotechnologieunternehmen schreiten mit wichtigen klinischen Studienmeilensteinen und laufenden regulatorischen Überprüfungen auf potenzielle Biologics License Application (BLA)-Einreichungen zu. Diamyd Medical hat seine entscheidende Phase-3-Studie DIAGNODE-3 vollständig rekrutiert, mit einem erwarteten Zwischeneffizienzbericht am 27. März 2026, während Capricor Therapeutics auf eine FDA-Entscheidung über seine BLA mit einem Zielaktionstermin am 22. August 2026 wartet und Bicara Therapeutics den Start der Phase-3-Pivotstudie für seinen Hauptkandidaten vorbereitet.
Die Phase-3-Studie DIAGNODE-3 von Diamyd Medical hat 321 Patienten an 57 klinischen Standorten in Europa und den Vereinigten Staaten randomisiert. Die bevorstehende Zwischenanalyse bewertet die Erhaltung von C-Peptid vom Ausgangswert bis zum Monat 15 in einer genetisch definierten Patientenpopulation, die etwa 40 Prozent der Personen mit Typ-1-Diabetes in Europa und den Vereinigten Staaten repräsentiert. Sollte die Zwischenanalyse statistisch signifikante Wirksamkeit zeigen, könnten die Ergebnisse weitere regulatorische Interaktionen mit der FDA bezüglich des potenziellen BLA-Zulassungswegs in den Vereinigten Staaten unterstützen. Die Studie wird mit Nachbeobachtung aller Teilnehmer fortgesetzt, mit dem vollständigen Studienbericht, der im dritten Quartal 2027 erwartet wird und eine potenzielle BLA für die vollständige Zulassung unterstützen soll.
Das Unternehmen kürzlich Direkt-Eigenkapital-Finanzierungsvereinbarungen mit neuen US-Sektorspezialisten-Investoren abgeschlossen, wodurch etwa 25 Millionen US-Dollar vor Transaktionskosten aufgebracht wurden. Zusätzlich könnten die neu ausgegebenen Optionsscheine bei vollständiger Ausübung weitere 100 Millionen US-Dollar bereitstellen. Zusammen mit bestehenden Optionsscheinen ergibt sich eine gesamte potenzielle Finanzierungskapazität von etwa 160 Millionen US-Dollar. Für das am 28. Februar 2026 endende Quartal meldete Diamyd Medical Nettoumsätze von MSEK 0,3 und ein Nettoergebnis von MSEK -111,7, mit Bargeld und kurzfristigen Anlagen von MSEK 190,7.
Capricor Therapeutics meldete für das vierte Quartal 2025 einen non-GAAP-Gewinn pro Aktie-Verlust von 0,62 US-Dollar, was unter den Analystenschätzungen von 0,55 US-Dollar Verlust lag. Das Unternehmen meldete keinen Umsatz für das Quartal. Die Biologics License Application für seinen Hauptkandidaten Deramiocel (CAP-1002) zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie befindet sich derzeit in Überprüfung durch die FDA, mit einem Prescription Drug User Fee Act-Zielaktionstermin am 22. August 2026. Die entscheidende HOPE-3-Phase-3-Studie des Unternehmens für Deramiocel erreichte ihre primären und sekundären Endpunkte und bildet die klinische Grundlage für die BLA-Einreichung.
Für das gesamte Jahr 2026 modellieren Analysten einen Umsatz von 106,5 Millionen US-Dollar und einen EPS von -1,57 US-Dollar für Capricor. Für das kommende erste Quartal 2026 deuten Schätzungen auf einen Umsatz von 0,0 Millionen US-Dollar und einen EPS von -0,48 US-Dollar hin.
Bicara Therapeutics, das im September 2024 seinen Börsengang abschloss und etwa 362 Millionen US-Dollar aufbrachte, entwickelt bifunktionale Antikörper für die Onkologie. Der Hauptkandidat des Unternehmens, Ficerafusp Alfa, ist ein bifunktionaler Antikörper, der EGFR und TGF-β anvisiert und sich derzeit in Phase-1/2-Studien für Plattenepithelkarzinome des Kopfes und Halses befindet. Im Jahr 2024 gewährte die FDA Ficerafusp Alfa die Breakthrough-Therapy-Designation basierend auf vielversprechenden Tumoransprechraten. Wichtige Ereignisse im Jahr 2025 umfassen den Start der Phase-3-Pivotstudie für Ficerafusp Alfa, wobei der Erfolg in diesen Studien entscheidend ist, damit das Unternehmen auf eine BLA zusteuern kann. Das Unternehmen meldete ausreichende Geldreserven, um den Betrieb bis 2026 zu finanzieren.