Amylyx treibt Avexitide bei postbariatrischer Hypoglykämie voran – Daten für Q3 2026 erwartet

Amylyx-Pharmaceuticals-Führungskräfte teilten Investoren mit, dass das Unternehmen mit Beginn des Jahres 2026 den Fokus darauf gelegt habe, avexitide in Richtung dessen voranzutreiben, was zur ersten von der FDA zugelassenen Therapie für postbariatrische Hypoglykämie (PBH) werden könnte, während zugleich die frühe Entwicklungsarbeit im gesamten Portfolio fortgesetzt werde und eine Liquiditätsreichweite („cash runway“) bestehe, die nach Angaben des Managements bis ins Jahr 2028 reiche.

Der Co-CEO sagte, die „oberste Priorität“ des Unternehmens bestehe darin, avexitide, einen GLP-1-Rezeptorantagonisten, bei PBH voranzutreiben. Das Management skizzierte drei Ziele für 2026: die Bereitstellung der Topline-Daten aus der Phase-3-Studie LUCIDITY im Q3 2026, die Vorbereitung auf die Einreichung eines NDA (New Drug Application) sowie die Stärkung der Launch-Bereitschaft für eine potenzielle Kommerzialisierung im Jahr 2027, falls eine Zulassung erfolgt.

Die Chief Medical Officer beschrieb PBH als eine chronische Erkrankung, die durch eine überschießende GLP-1-Reaktion nach der Nahrungsaufnahme bedingt sei und zu wiederkehrenden Hypoglykämien und Neuroglukopenie führen könne; mögliche Folgen seien unter anderem kognitive Dysfunktionen, Krampfanfälle und Bewusstlosigkeit. Sie betonte, dass es derzeit keine von der FDA zugelassenen Therapien für PBH gebe.

LUCIDITY evaluiert avexitide 90 mg einmal täglich bei Personen mit PBH nach Roux-en-Y-Magenbypass-Operation. Die Studie verwendet einen mit der FDA abgestimmten primären Endpunkt: eine Reduktion des kombinierten Auftretens von Hypoglykämieereignissen der Stufe (level) 2 und Stufe 3 bis Woche 16.

LUCIDITY wurde als Replikationsstudie auf Grundlage von fünf früheren PBH-Studien mit avexitide konzipiert, die laut Management statistisch signifikante Reduktionen hypoglykämischer Ereignisse gezeigt hätten. Ein früheres Ergebnis zeigte, dass avexitide 90 mg einmal täglich im Vergleich zum Ausgangswert zu einer 64%igen Reduktion des Least-Squares-Mittels in der kombinierten Rate von Ereignissen der Stufen 2 und 3 führte (p=0.0031), und eine Phase-2-Studie zeigte kein Placebo-Ansprechen. Dennoch modellierte das Unternehmen in seinen Phase-3-Annahmen einen Placeboeffekt von bis zu 50% sowie eine Effektgröße von 35% gegenüber Placebo; dies sei konservativ gewählt worden und solle sicherstellen, dass die Studie ausreichend statistische Power habe.

Die Rekrutierungsphase von LUCIDITY ist abgeschlossen, und das Unternehmen erwartet, die Aufnahme („enrollment“) „in diesem Quartal vollständig abzuschließen“; die letzten potenziellen Patientinnen und Patienten befänden sich im Screening, und die letzten geeigneten Teilnehmenden sollen in diesem Monat randomisiert und dosiert werden.

Die offene Verlängerungsphase (Open-Label Extension, OLE) der Studie läuft, und Teilnehmende können unmittelbar nach Abschluss der doppelblinden Phase in die OLE wechseln. Das Management erklärte, das Unternehmen berichte keine Details zu einer laufenden Studie, ergänzte jedoch, man sei mit der Teilnahme zufrieden und die Teilnehmenden würden in die Verlängerung überführt.

Das Management betonte, dass die Ein- und Ausschlusskriterien sowie das Studiendesign von LUCIDITY durch frühere erfolgreiche Phase-2-Studien geprägt worden seien. Führungskräfte sagten, Gespräche mit Studienzentren hätten die Schwere der Erkrankung und den ungedeckten Bedarf bei PBH bestätigt; hypoglykämische Ereignisse wurden als medizinische Notfälle beschrieben, und es wurde auf die begrenzten Möglichkeiten der Ärztinnen und Ärzte über die medizinische Ernährungstherapie hinaus hingewiesen.

Die Teilnehmenden erhalten Schulungen und werden gebeten, die Einhaltung der Ernährungsrichtlinien erneut zu bekräftigen, um eine konsistente medizinische Ernährungstherapie während der gesamten Studie sicherzustellen. Das Management ergänzte, man erwarte kein Nachlassen der Arzneimittelwirkung, und erklärte, das Sicherheitsprofil von avexitide sei in klinischen und nicht-klinischen Studien „sehr gut“ gewesen.

Parallel zur klinischen Umsetzung sprach das Management über den fortlaufenden Aufbau der kommerziellen und medizinischen Bereiche. Das Unternehmen besetzt Schlüsselpositionen, führt Marktforschung mit Klinikerinnen und Klinikern sowie mit Menschen, die mit PBH leben, durch und entwickelt Strategien zur Krankheitsaufklärung und zum Marktzugang.

Auf Grundlage der veröffentlichten Literatur und einer Analyse von Abrechnungsdaten (claims analysis) bekräftigte das Management eine Schätzung von etwa 160.000 Menschen mit PBH in den USA – bei mehr als 2 Millionen Personen, die in den vergangenen zehn Jahren eine Schlauchmagenoperation (sleeve gastrectomy) oder einen Roux-en-Y-Magenbypass erhalten hätten. Führungskräfte sagten, die Auswertung von Abrechnungsdaten sei auch genutzt worden, um besser zu verstehen, wo Patientinnen und Patienten behandelt werden, und um die Patientenzahlen mit Zentren abzugleichen.

Das Unternehmen erklärte, seine Daten deuteten auf ein für eine Orphan Disease typisches Muster hin: Einige Zentren versorgten einen konzentrierten Pool von PBH-Patientinnen und -Patienten, während andere weniger Fälle sähen. Das Management sagte, dies fließe in künftige Einsatz- und Implementierungsstrategien ein, falls avexitide zugelassen werde.

Das Management verwies zudem auf das wachsende Bewusstsein für PBH und führte an, dass PBH inzwischen Teil von Facharztprüfungen in Endokrinologie sei und das Unternehmen erwarte, „in diesem Jahr“ eine Rückmeldung zu einem potenziellen ICD-10-Code zu erhalten, wobei im April weitere Informationen erwartet würden. Ein ICD-10-Code könnte dabei helfen, PBH-Patientinnen und -Patienten in Abrechnungsdaten und innerhalb von Gesundheitssystemen zu identifizieren; zugleich sieht das Unternehmen einen ICD-10-Code nicht als Voraussetzung für eine künftige Erstattung an.