Acurx Pharmaceuticals bringt Ibezapolstat in internationale Phase-3-Studien gegen C.-difficile-Infektion

Acurx Pharmaceuticals bringt seinen führenden Antibiotika-Kandidaten Ibezapolstat nach abschließender behördlicher Empfehlung sowohl der FDA als auch der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) in internationale Phase-3-Studien zur Behandlung von Patienten mit C.-difficile-Infektion (CDI) weiter. Das Unternehmen hat zudem ein neues klinisches Prüfprogramm für rezidivierende CDI gestartet und präsentierte wissenschaftliche Forschungsergebnisse, die den Wirkungsmechanismus seiner neuen Klasse von DNA-Polymerase-IIIC-Hemmern detailliert darstellen.

Acurx gab bekannt, dass das klinische Programm für die breitere CDI-Patientenpopulation bereit ist, in internationale entscheidende Phase-3-Studien überzugehen. Sowohl die EMA als auch die FDA gaben abschließende Empfehlungen ab, die die Elemente des Nichtunterlegenheits-Studiendesigns, die Patientenpopulation, die primären und sekundären Endpunkte sowie die Größe der Sicherheitsdatenbank für die geplanten Studien bestätigten. Die wissenschaftliche Beratung der EMA bestätigte, dass das klinische, nicht-klinische und CMC-Informationspaket den Übergang zum Phase-3-Programm unterstützt und im Erfolgsfall die Einreichung eines Antrags auf Marktzulassung (Marketing Authorization Application, MAA) für die regulatorische Zulassung in Europa ermöglicht. Das der EMA vorgelegte Informationspaket enthielt Details zu zwei geplanten internationalen Phase-3-Studien, die im Verhältnis 1:1 randomisiert und als Nichtunterlegenheitsstudie gegenüber Vancomycin konzipiert sind.

Das Unternehmen kürzlich die Einführung eines klinischen Prüfprogramms für Patienten mit rezidivierender CDI (rCDI) angekündigt. Dieses neue Programm beginnt mit einer offenen Pilotstudie bei Patienten mit multipler rezidivierender CDI, definiert als mindestens drei Episoden innerhalb der letzten 12 Monate. Die Ergebnisse dieser Studie mit 20 Patienten werden die Planung einer aktiverkontrollierten Phase-3-Zulassungsstudie für die Indikation rCDI informieren. Die Phase-2-Ergebnisse von Ibezapolstat zeigten eine klinische Heilungsrate von 96 % bei 26 Patienten, ohne Rezidive unter gleichzeitigem Erhalt des Darmmikrobioms. Acurx plant, die FDA-Zulassung für die Behandlung und Prävention von rCDI im Rahmen der FDA-Guidance für den begrenzten Bevölkerungspfad für antibakterielle und antifungale Arzneimittel zu beantragen.

Das Unternehmen präsentierte zudem wissenschaftliche Forschungsergebnisse aus seiner Zusammenarbeit mit dem Leiden University Medical Center (LUMC). Hochauflösende Kryo-Elektronenmikroskopie hat die Struktur von Ibezapolstat in Bezug zur Bindungstasche einer Gram-positiven DNA-Polymerase IIIC (pol IIIC) mit 3,2 Å aufgelöst. Die katalytische Stelle der Polymerase ist in über 220 Gram-positiven Arten konserviert, was auf ein breites klinisches Nutzenpotenzial hinweist. Die wissenschaftliche Zeitschrift Nature Communications veröffentlichte Ergebnisse dieser Zusammenarbeit, die strukturelle Biologieforschung demonstriert, die erstmals einen gebundenen DNA-pol-IIIC-Inhibitor an sein Ziel aufzeigt.

Ibezapolstat ist ein neuartiges, oral verabreichtes Antibiotikum, das als Gram-Positive Selective Spectrum (GPSS®) antibakterielles Mittel entwickelt wird. Es ist das erste einer neuen Klasse von DNA-Polymerase-IIIC-Hemmern, die von Acurx zur Behandlung bakterieller Infektionen entwickelt wird. Das einzigartige Wirkspektrum des Antibiotikums, das C. difficile einschließt, aber andere Firmicutes und wichtige Actinobacteria-Phyla ausschont, scheint zur Aufrechterhaltung eines gesunden Darmmikrobioms beizutragen. Die FDA hat Ibezapolstat als Qualified Infectious Disease Product (QIDP) für die Behandlung von Patienten mit CDI eingestuft und die Einstufung „Fast Track" gewährt. Die CDC hat C. difficile als dringende Bedrohung eingestuft und die Notwendigkeit neuer Antibiotika zur Behandlung von CDI hervorgehoben.

Die präklinische Pipeline des Unternehmens umfasst die Entwicklung eines oralen Produktkandidaten zur Behandlung von ABSSSI (Akute bakterielle Haut- und Hautstrukturinfektionen), wobei parallel dazu ein Entwicklungsprogramm zur postexpositionsprophylaktischen Anwendung bei inhalativem Anthrax geplant ist. Die F&E-Pipeline umfasst Antibiotika-Produktkandidaten, die Gram-positive Bakterien angreifen, einschließlich Clostridioides difficile, methicillinresistentem Staphylococcus aureus (MRSA), vancomycinresistentem Enterokokkus (VRE) und arzneimittelresistentem Streptococcus pneumoniae (DRSP). Im Februar 2026 erteilte das USPTO ein neues Patent für die Pol-IIIC-Inhibitoren des Unternehmens, das Stoff und Verwendungsverfahren umfasst und unter Berücksichtigung von Verlängerungen gemäß US-Patentregeln bis Dezember 2039 gilt.

Für das Gesamtjahr und das vierte Quartal zum 31. Dezember 2025 beendete das Unternehmen das Quartal mit Barmitteln in Höhe von 7,6 Millionen Dollar, verglichen mit 3,7 Millionen Dollar zum 31. Dezember 2024. Im vierten Quartal nahm das Unternehmen durch Käufe im Rahmen der Kreditlinie für Eigenkapital ca. 1,5 Millionen Dollar Bruttoerlöse auf, wobei die Bruttoerlöse für das Gesamtjahr ca. 4,0 Millionen Dollar betrugen. Im Oktober 2025 erhielt das Unternehmen Bruttoerlöse aus der Ausübung von 170.068 Serie-F-Warrants in Höhe von ca. 1,4 Millionen Dollar.