Acurx Pharmaceuticals avança com ibezapolstat para ensaios de Fase 3 contra infecção por C. difficile

A Acurx Pharmaceuticals está avançando seu principal candidato a antibiótico, o ibezapolstat, para ensaios clínicos internacionais de Fase 3 voltados ao tratamento de pacientes com infecção por Clostridioides difficile (CDI), após orientação regulatória final tanto da FDA quanto da Agência Europeia de Medicamentos (EMA). A empresa também lançou um novo programa de ensaios clínicos para CDI recorrente e apresentou achados de pesquisa científica detalhando o mecanismo de ação de sua nova classe de inibidores da DNA polimerase IIIC.

A Acurx anunciou que o programa clínico da empresa na população mais ampla de pacientes com CDI está pronto para avançar para ensaios clínicos internacionais decisivos de Fase 3. Tanto a EMA quanto a FDA forneceram orientação final confirmando os elementos do design do estudo de não inferioridade, a população de pacientes, os desfechos primários e secundários e o tamanho do banco de dados de segurança para registro dos ensaios planejados. O parecer científico da EMA confirmou que o pacote de informações clínicas, não clínicas e de CMC (química, controle e manufatura) sustenta o avanço do programa de Fase 3 e, em caso de sucesso, apoia a submissão de uma Solicitação de Autorização de Comercialização (MAA) para aprovação regulatória na Europa. O pacote de informações submetido à EMA incluiu detalhes sobre dois ensaios clínicos internacionais de Fase 3 planejados, que serão randomizados na proporção 1:1 e desenhados como não inferioridade em comparação com vancomicina.

A empresa anunciou recentemente o lançamento de um programa de ensaios clínicos em pacientes com CDI recorrente (rCDI). Esse novo programa inicia com um ensaio piloto aberto em pacientes com CDI multiplamente recorrente, definida como a ocorrência de pelo menos três episódios nos últimos 12 meses. Os resultados desse ensaio com 20 pacientes orientarão um ensaio clínico de Fase 3 controlado por tratamento ativo planejado para a indicação de rCDI. Os resultados da Fase 2 do ibezapolstat demonstraram uma taxa de cura clínica de 96% em 26 pacientes, sem recidiva nos pacientes, ao mesmo tempo em que preservou o microbioma intestinal. A Acurx planeja solicitar à FDA aprovação para o tratamento e prevenção da rCDI por meio da Orientação da FDA sobre a Via de População Limitada para Medicamentos Antibacterianos e Antifúngicos.

A empresa também apresentou achados de pesquisa científica provenientes de sua colaboração com o Leiden University Medical Center (LUMC). A microscopia crioeletrônica de alta resolução resolveu a estrutura do ibezapolstat em relação ao bolso de ligação de uma DNA polimerase IIIC (pol IIIC) Gram-positiva com resolução de 3,2 Å. O sítio ativo da polimerase é conservado em mais de 220 espécies Gram-positivas, indicando potencial para utilidade clínica ampla. A revista científica Nature Communications publicou os resultados dessa colaboração, demonstrando pesquisas de biologia estrutural que revelam, pela primeira vez, um inibidor de DNA pol IIIC ligado ao seu alvo.

O ibezapolstat é um antibiótico oral inovador em desenvolvimento como agente antibacteriano de Espectro Seletivo Gram-Positivo (GPSS®). É o primeiro de uma nova classe de inibidores da DNA polimerase IIIC em desenvolvimento pela Acurx para o tratamento de infecções bacterianas. O espectro de atividade único do antibiótico, que inclui C. difficile mas poupa outros Firmicutes e importantes filos de Actinobacteria, parece contribuir para a manutenção de um microbioma intestinal saudável. O ibezapolstat foi designado pela FDA como Produto Qualificado para Doenças Infecciosas (QIDP) para o tratamento de pacientes com CDI e recebeu a designação de "Fast Track". O CDC designou C. difficile como uma ameaça urgente, destacando a necessidade de novos antibióticos para o tratamento de CDI.

O pipeline pré-clinico da empresa inclui o desenvolvimento de um candidato a produto oral para o tratamento de ABSSSI (Infecções Bacterianas Agudas de Pele e Estruturas Cutâneas), com um programa de desenvolvimento para profilaxia pós-exposição contra antrax inalatório sendo planejado em paralelo. O pipeline de P&D inclui candidatos a produtos antibióticos que visam bactérias Gram-positivas, incluindo Clostridioides difficile, Staphylococcus aureus resistente à meticilina (MRSA), Enterococcus resistente à vancomicina (VRE) e Streptococcus pneumoniae resistente a medicamentos (DRSP). Em fevereiro de 2026, o USPTO concedeu uma nova patente para os inibidores de Pol IIIC da empresa, abrangendo composição de matéria e método de uso, com vigência até dezembro de 2039, sujeita a extensão conforme as regras de patentes dos EUA.

No quarto trimestre e no ano completo encerrados em 31 de dezembro de 2025, a empresa encerrou o trimestre com caixa totalizando US$ 7,6 milhões, em comparação com US$ 3,7 milhões em 31 de dezembro de 2024. Durante o quarto trimestre, a empresa levantou aproximadamente US$ 1,5 milhão em receita bruta por meio de compras sob a Linha de Crédito sobre Capital Próprio, com receita bruta totalizando aproximadamente US$ 4,0 milhões no ano completo. Em outubro de 2025, a empresa recebeu receita bruta com o exercício de 170.068 Series F Warrants no valor aproximado de US$ 1,4 milhão.