Acurx Pharmaceuticals avanza ibezapolstat a ensayos de fase 3 para la infección por C. difficile

Acurx Pharmaceuticals está avanzando su principal candidato antibiótico, ibezapolstat, a ensayos clínicos internacionales de fase 3 para el tratamiento de pacientes con infección por C. difficile (CDI), tras la guía regulatoria final tanto de la FDA como de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). La empresa también ha iniciado un nuevo programa de ensayos clínicos para la CDI recurrente y ha presentado hallazgos de investigación científica que detallan el mecanismo de acción de su nueva clase de inhibidores de la ADN polimerasa IIIC.

Acurx anunció que su programa clínico en la población más amplia de pacientes con CDI está listo para avanzar a ensayos clínicos internacionales pivotes de fase 3. Tanto la EMA como la FDA proporcionaron la asesoría final confirmando los elementos de diseño del estudio de no inferioridad, la población de pacientes, los puntos finales primarios y secundarios, y el tamaño de la base de datos de seguridad de registro para los ensayos planeados. La asesoría científica de la EMA confirmó que el paquete de información clínica, no clínica y de CMC (química, fabricación y control) respalda el avance del programa de fase 3 y, en caso de éxito, respalda la presentación de una Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) para la aprobación regulatoria en Europa. El paquete de información presentado a la EMA incluyó detalles sobre dos ensayos clínicos internacionales de fase 3 planeados, que serán aleatorizados 1:1 y diseñados como de no inferioridad frente a vancomicina.

La empresa anunció recientemente el inicio de un programa de ensayos clínicos en pacientes con CDI recurrente (rCDI). Este nuevo programa comienza con un ensayo piloto de etiqueta abierta en pacientes con CDI múltiplemente recurrente, definida como la presencia de al menos tres episodios en los últimos 12 meses. Los resultados de este ensayo de 20 pacientes informarán un ensayo controlado activo planeado de fase 3 para el registro en la indicación de rCDI. Los resultados de la fase 2 de ibezapolstat mostraron una tasa de curación clínica del 96% en 26 pacientes sin recurrencia en los pacientes, preservando además la microbiota intestinal. Acurx planea solicitar a la FDA la aprobación para el tratamiento y la prevención de la rCDI bajo la Guía de la FDA para Productos Antibacterianos y Antifúngicos de Población Limitada.

La empresa también presentó hallazgos de investigación científica de su colaboración con el Centro Médico Universitario de Leiden (LUMC). La microscopía crioelectrónica de alta resolución resolvió la estructura de ibezapolstat en relación con el bolsillo de unión de una ADN polimerasa IIIC (pol IIIC) Gram positiva a 3,2 Å. El sitio activo de la polimerasa está conservado en más de 220 especies Gram positivas, lo que indica un potencial para una amplia utilidad clínica. La revista científica Nature Communications publicó los resultados de esta colaboración, demostrando investigación de biología estructural que revela, por primera vez, un inhibidor de ADN pol IIIC unido a su diana.

Ibezapolstat es un antibiótico novedoso, administrado por vía oral, que se está desarrollando como un antibacteriano de Espectro Selectivo Gram Positivo (GPSS®). Es el primero de una nueva clase de inhibidores de la ADN polimerasa IIIC en desarrollo por Acurx para tratar infecciones bacterianas. El espectro de actividad único del antibiótico, que incluye C. difficile pero respeta a otros Firmicutes y importantes filos de Actinobacteria, parece contribuir al mantenimiento de una microbiota intestinal saludable. Ibezapolstat fue designado por la FDA como un Producto Cualificado para Enfermedades Infecciosas (QIDP) para el tratamiento de pacientes con CDI y se le otorgó la designación de "Vía Rápida" (Fast Track). Los CDC han designado a C. difficile como una amenaza urgente, destacando la necesidad de nuevos antibióticos para tratar la CDI.

El pipeline preclínico de la empresa incluye el desarrollo de un candidato de producto oral para el tratamiento de ABSSSI (infecciones bacterianas agudas de la piel y estructuras cutáneas), con un programa de desarrollo para la profilaxis pos exposición contra el ántrax por inhalación planeado en paralelo. El pipeline de I+D incluye candidatos a productos antibióticos que apuntan a bacterias Gram positivas, incluyendo Clostridioides difficile, Staphylococcus aureus resistente a la meticilina (MRSA), Enterococcus resistente a la vancomicina (VRE) y Streptococcus pneumoniae resistente a los fármacos (DRSP). En febrero de 2026, la USPTO otorgó una nueva patente para los inhibidores de Pol IIIC de la empresa que cubre la composición de materia y el método de uso, extendiéndose hasta diciembre de 2039, sujeto a extensión según las normas de patentes de EE. UU.

Para el año completo y el cuarto trimestre finalizados el 31 de diciembre de 2025, la empresa finalizó el trimestre con un efectivo total de 7,6 millones de dólares, en comparación con 3,7 millones de dólares al 31 de diciembre de 2024. Durante el cuarto trimestre, la empresa recaudó aproximadamente 1,5 millones de dólares en ingresos brutos mediante compras bajo la Línea de Crédito sobre Capital, con un total de aproximadamente 4,0 millones de dólares en ingresos brutos para el año completo. En octubre de 2025, la empresa recibió ingresos brutos por el ejercicio de 170.068 Series F Warrants por aproximadamente 1,4 millones de dólares.