Acurx Pharmaceuticals、C. difficile感染症治療薬ibezapolstatの第3相試験へ進む

Acurx Pharmaceuticalsは、同社の主要な抗生物質候補であるibezapolstatを、C. difficile感染症（CDI）患者の治療に対する国際第3相臨床試験へと推進している。これは、FDAと欧州医薬品庁（EMA）からの最終規制ガイダンスに従ったものである。同社はまた、再発性CDIに対する新たな臨床試験プログラムを開始し、新規のDNAポリメラーゼIIIC阻害薬クラスの作用機序を詳述する科学的研究結果を発表した。

Acurxは、より広範なCDI患者集団を対象とした同社の臨床プログラムが、国際的な主要第3相臨床試験へ移行する準備が整ったと発表した。EMAとFDAの双方が、非劣性試験のデザイン要素、患者集団、主要および副次的転帰、ならびに計画されている試験の登録安全性データベースの規模を確認する最終助言を提供した。EMAの科学的助言は、臨床的、非臨床的、ならびにCMC情報パッケージが第3相プログラムの推進を支持し、成功した場合は欧州での規制承認申請（MAA）の提出を支持することを確認した。EMAに提出された情報パッケージには、計画されている2件の国際第3相臨床試験の詳細が含まれていた。これらは1:1で無作為化され、バンコマイシンに対する非劣性を目的として設計されている。

同社は最近、再発性CDI（rCDI）患者を対象とした臨床試験プログラムの開始を発表した。この新プログラムは、過去12ヶ月間に少なくとも3回の発作を示す、多発性再発性CDI患者を対象とした無盲検パイロット試験から始まる。この20名の患者を対象とした試験の結果は、計画されているrCDI適応症に対する活動対照第3相登録試験の設計に資するものとなる。Ibezapolstatの第2相試験結果は、26名の患者において臨床的治癒率96%を示し、腸内細菌叢を保全しながら患者に再発が見られなかった。Acurxは、FDAの抗菌薬および抗真菌薬のための限定集団経路ガイダンスに基づき、rCDIの治療および予防に対するFDA承認を申請する予定である。

同社はまた、ライデン大学医療センター（LUMC）との共同研究による科学的研究結果を発表した。高分解能クライオ電子顕微鏡によって、ibezapolstatの構造とグラム陽性菌DNAポリメラーゼIIIC（pol IIIC）の結合ポケットとの関係が3.2Åの分解能で解明された。ポリメラーゼの活性部位は220種以上のグラム陽性菌種で保存されており、広範な臨床的有用性を示唆している。Nature Communications科学誌に掲載されたこの共同研究の成果は、標的に結合したDNA pol IIIC阻害薬を初めて明らかにした構造生物学研究を実証している。

Ibezapolstatは、グラム陽性菌選択スペクトラム（GPSS®）抗生物質として開発されている新規の経口投与抗生物質である。細菌感染症の治療を目的としてAcurxが開発する新規のDNAポリメラーゼIIIC阻害薬クラスの第一弾である。C. difficileを含むが他の厚壁菌門および重要なアクチノバクテリア門を回避するという抗生物質の独特な作用スペクトラムは、健康な腸内細菌叢の維持に寄与していると考えられる。Ibezapolstatは、CDI患者の治療に対してFDAから適格感染症製品（QIDP）に指定され、「ファストトラック」指定を取得した。CDCはC. difficileを緊急の脅威として指定し、CDI治療のための新規抗生物質の必要性を強調している。

同社の臨床前パイプラインには、ABSSSI（急性細菌性皮膚および皮膚付属器感染症）の治療のための経口製品候補の開発が含まれ、並行して吸入炭疽の曝露後予防のための開発プログラムも計画されている。R&Dパイプラインには、Clostridioides difficile、メチシリン耐性黄色ブドウ球菌（MRSA）、バンコマイシン耐性腸球菌（VRE）、ならびに薬剤耐性肺炎球菌（DRSP）を含むグラム陽性菌を標的とする抗生物質製品候補が含まれる。2026年2月、米国特許商標庁（USPTO）は、同社のPol IIIC阻害薬の物質および使用方法に関する新特許を付与し、米国特許規則に基づく延長が可能な2039年12月まで有効となった。

2025年通年および第4四半期（12月31日終了）において、同社は760万ドルの cash残高で四半期を終えた。これは2024年12月31日時点の370万ドルから増加した。第4四半期中、同社はクレジットラインの行使による購入を通じて約150万ドルの総収益を調達し、通年では約400万ドルの総収益となった。2025年10月、同社は170,068株のSeries Fワラントの行使から約140万ドルの総収益を受け取った。