Acurx Pharmaceuticals avance l'ibezapolstat vers des essais de phase 3 contre l'infection à C. difficile

Acurx Pharmaceuticals fait passer son candidat antibiotique principal, l'ibezapolstat, à des essais cliniques internationaux de phase 3 pour le traitement des patients atteints d'une infection à Clostridioides difficile (ICD), après avoir obtenu les avis réglementaires définitifs de la FDA et de l'Agence européenne des médicaments (EMA). La société a également lancé un nouveau programme d'essais cliniques pour les récidives d'ICD et présenté des résultats de recherche scientifique détaillant le mécanisme d'action de sa nouvelle classe d'inhibiteurs de l'ADN polymérase IIIC.

Acurx a annoncé que son programme clinique chez la population plus large de patients atteints d'ICD était prêt à passer à des essais cliniques pivot internationaux de phase 3. L'EMA et la FDA ont toutes deux fourni des avis définitifs confirmant les éléments de conception de l'étude de non-infériorité, la population de patients, les critères d'évaluation primaires et secondaires, et la taille de la base de données de sécurité pour l'enregistrement des essais prévus. Les avis scientifiques de l'EMA ont confirmé que le dossier d'informations cliniques, non cliniques et CMC (Chimie, Fabrication et Contrôles) soutient la progression du programme de phase 3 et, en cas de succès, soutient la soumission d'une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) pour l'approbation réglementaire en Europe. Le dossier soumis à l'EMA comprenait des détails sur deux essais cliniques internationaux de phase 3 prévus, qui seront randomisés à 1:1 et conçus comme étant de non-infériorité par rapport à la vancomycine.

La société a récemment annoncé le lancement d'un programme d'essais cliniques chez des patients présentant des récidives d'ICD (rICD). Ce nouveau programme débute par un essai pilote en ouvert chez des patients atteints d'une rICD multiple, définie par au moins trois épisodes au cours des 12 derniers mois. Les résultats de cet essai portant sur 20 patients guideront un essai clinique contrôlé de phase 3 prévu pour l'indication de la rICD. Les résultats de phase 2 de l'ibezapolstat ont montré un taux de guérison clinique de 96 % chez 26 patients, sans récidive chez les patients tout en préservant le microbiote intestinal. Acurx prévoit de demander l'approbation de la FDA pour le traitement et la prévention de la rICD dans le cadre des directives de la FDA sur la voie limitée de la population pour les médicaments antibactériens et antifongiques.

La société a également présenté des résultats de recherche scientifique issus de sa collaboration avec le Centre médical de l'Université de Leyde (LUMC). Une microscopie cryo-électronique à haute résolution a résolu la structure de l'ibezapolstat en relation avec la poche de liaison d'une ADN polymérase IIIC (pol IIIC) Gram positive à 3,2 Å. Le site actif de la polymérase est conservé chez plus de 220 espèces Gram positives, indiquant un potentiel d'utilité clinique large. La revue scientifique Nature Communications a publié les résultats de cette collaboration, démontrant des recherches en biologie structurale qui révèlent, pour la première fois, un inhibiteur de l'ADN pol IIIC lié à sa cible.

L'ibezapolstat est un nouvel antibiotique administré par voie orale, développé en tant qu'antibactérien à spectre sélectif Gram positif (GPSS®). C'est le premier d'une nouvelle classe d'inhibiteurs de l'ADN polymérase IIIC en développement par Acurx pour traiter les infections bactériennes. Le spectre d'activité unique de l'antibiotique, qui inclut C. difficile mais épargne d'autres Firmicutes et des Actinobactéries importantes, semble contribuer à la préservation d'un microbiote intestinal sain. L'ibezapolstat a été désigné par la FDA comme produit qualifié pour les maladies infectieuses (QIDP) pour le traitement des patients atteints d'ICD et s'est vu accorder la désignation « Fast Track ». Le CDC a désigné C. difficile comme une menace urgente, soulignant le besoin de nouveaux antibiotiques pour traiter l'ICD.

Le portefeuille préclinique de la société comprend le développement d'un candidat produit oral pour le traitement des infections bactériennes aiguës de la peau et des structures cutanées (ABSSSI), avec un programme de développement pour la prophylaxie post-exposition à l'anthrax par inhalation prévu en parallèle. Le portefeuille de R&D comprend des candidats produits antibactériens ciblant les bactéries Gram positives, notamment Clostridioides difficile, Staphylococcus aureus résistant à la méthicilline (MRSA), Entérocoque résistant à la vancomycine (VRE), et Streptococcus pneumoniae résistant aux médicaments (DRSP). En février 2026, l'USPTO a accordé un nouveau brevet pour les inhibiteurs de Pol IIIC de la société couvrant la composition et la méthode d'utilisation, jusqu'en décembre 2039, sous réserve de prolongation selon les règles des brevets américains.

Pour l'exercice clos le 31 décembre 2025 et le quatrième trimestre, la société a clôturé le trimestre avec une trésorerie totale de 7,6 millions de dollars, contre 3,7 millions de dollars au 31 décembre 2024. Au cours du quatrième trimestre, la société a levé environ 1,5 million de dollars de produits bruts par le biais d'achats dans le cadre de la ligne de crédit-actions, pour des produits bruts totaux d'environ 4,0 millions de dollars pour l'exercice complet. En octobre 2025, la société a reçu des produits bruts de l'exercice de 170 068 bons de souscription de série F pour environ 1,4 million de dollars.